PNA플랫폼 기반 신약개발 바이오기업
올리패스는 PNA를 이용하여 RNA치료제 신약을 개발하는 바이오기업이다. 아모레퍼시픽 기술연구원 출신의 정신대표가 창업했으며 2006년에 설립되었다. 2011년에 사명을 씨티아이바이오에서 올리패스로 바꾸었다.

올리패스 PNA 플랫폼을 통해 pre-mRNA의 splicing 과정에서 특정 exon(단백질을 합성할 수 있는 유전자, 표2)을 결손시킴으로서 단백질 생성과 억제를 조절할 수 있는 exon skipping 원천기술을 보유하고 있다. PNA는 체내 안정성이 높고 결합력이 좋은 장점이 있는데 반해, 세포투과성이 떨어지는 단점이 있다. 동사는 양이온성 계면활성제 잔기 도입으로 세포막 투과성을 개선했다. PNA 플랫폼을 기반으로 비마약성 진통제, 고지혈증, 노인성 황반변성, 당뇨병성 망막증 등의 치료제를 개발하고 있다.

비마약성 진통제 OLP-1002 임상 1b 중간결과는 2021년 3~4월 전후 확인가능 예상
동사가 개발한 PNA 플랫폼기반 Pipeline 중에서 주요한 내용을 보면 다음과 같다. 첫째, 주력 Pipeline으로서 비마약성진통제 OLP-1002가 있다. SCN9A 유전자를 불활성화 시켜서 Na1.7 단백질 발현을 저해, 통증을 느끼지 못하도록 하는 기전이다(표3). 타 경쟁 약물은 Na1.7 단백질을 저해하여 유사한 구조 단백질까지 영향을 미쳐 부작용이 있지만, OLP-1002는 정확한 타겟 유전자 저해를 통해서 부작용이 적다고 한다.

2018년 4분기부터 CRO업체 코반스를 통해서 영국 임상 1상 투약을 개시하여 2019년 4분기에 임상1상 1단계 투약을 완료, 독성과 심장부작용이 없음을 확인했다. 임상 1상 2단계 투약을 2020년 3분기에 완료했고, 2021년 3~4월에 결과 검토서가 나올 예정이다.

데이터가 잘 나올 경우 L/O이 유리해질 전망이다.

별도로 진행되는 호주임상(관절염 환자대상) 1b는 투약이 완료되었고 2021년 2분기에 검토보고서가 나올 예정이다. PNA 기반 신약이 아직 없기 때문에 검증되어야 할 문턱도 높을 것이나 성공할 경우 시장가치도 그만큼 클 것이다. 참고로 글로벌 진통제시장은 약 60조원이고, 모르핀 등 마약성 진통제가 29%, 아스피린 등 소염진통제 28%, 항경련제 13%, 항우울증제 11%이다. 부작용이 적은 비마약성 진통제가 개발되기만 한다면 시장은 무한할 것이기 때문에 잠재력이 크다.

둘째, 당뇨성 망막증치료제 OLP-1003(점안제)이 VEGFA(혈관내피성장인자) 타겟으로 전임상 중이고, 고지혈증치료제가 PCSK9(LDL 수용체 분해에 관계된 PCSK9을 타겟으로 하여 혈중 LDL 콜레스테롤을 제거하는 LDL 수용체 분해 억제, 경구용제) 타겟으로 전임상 중이다. <자료제공:상상인증권>

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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