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겸상적혈구질환 치료를 위한 유전자 치료제 2 개가 FDA 승인을 앞두고 있음, 특히 CRISPR/Cas 9 기술을 이용한 유전자 편집 치료제 ‘엑사셀’이 오는 12 월 8 일 FDA PDUFA 를 앞두고 있음. 희귀유전질환을 타겟하고 있어 상업적 가치는 높지 않지만 신 기술이 적용된 첫 치료제 출시라는 점에서 의미가 높음.

 희귀질환인 겸상적혈구질환(SCD, Sickle Cell Disease) 치료를 위한 엑사셀(크리스퍼 테라퓨틱스 개발, 유전자 편집 기술 적용)과 로보셀(블루버드 바이오 개발, 유전자대체 기술 적용)이 2024년 초 FDA 승인을 앞두고 있음.

 SCD는 미국내 약 10만명, 세계적으로 약 7.7백만명(2021년 기준)이 겪는 질환으로 희귀질환.

 엑사셀은 CRISPR/Cas9을 적용시킨 첫 유전자편집 치료제라는 점에서 의미가 높음. - 체외 교정방식으로 CRISPR/Cas9을 이용하여 SCD와 TDT(Transfusion-dependent beta thalassemia, 수혈의존성 베타 지중해성 빈혈) 치료제로 임상이 진행되었음. - SCD 치료제 승인과 관련된 PDUFA 미팅은 12월 8일, TDT 치료제 승인 관련 PDUFA 미팅은 2024년 3월 예정. - 2023년 6월 유럽혈액학회(2023 EHA) 발표된 임상 데이터에 따르면 SCD 치료 임상에서는 94.4% 환자가 12개 월 이상 VOC(vaso-occlusive crises) 발생이 억제되었고, TDT 치료 임상에서는 88.9%가 평균 헤모글로빈 수치를 12개월 이상 유지하는 치료 효과를 발표함. - CRISPR Therapeutics(NASDAQ: CRSP)와 Vertex(NASDAQ: VRTX)가 공동 개발, 글로벌 판권은 Vertex가 보유함. - 아직까지 치료제가 없는 희귀질환을 타겟하고 있어 판매상인 Vertex는 출시 이후 중장기적으로 1조원을 상회하는 매출이 달성 가능할 것으로 기대 중. - 다만 유전자 치료를 위한 고가의 바이오의약품이라는 점에서 적정 약가 책정이 중요한 이슈로 대두되고 있음. 전 세계적으로 고가 바이오의약품들의 출시가 증가되면서 정부의 건강보험 재정부담이 커지고 있기 때문. 미국 ICER (Institute For Clinical and Economic Review)가 평가한 비용효과적 가치는 약 1.4~ 1.9백만 달러임. Medicare 적용 받는 환자 중 25,000명이 동 치료제 적용 대상으로 파악됨.

 엑사셀 승인과 관련된 FDA 미팅이 시작되었으며 PDUFA 예정일은 12월 8일. 로보셀 PDUFA는 12월 20일 예정.

 유전자편집 가위를 이용한 첫 치료제 출시를 앞두고 CRISPER Therapeutic 주가는 저점 대비 51% 상승하여 투자 자들의 높은 기대심리가 반영되고 있음. 국내에서는 툴젠(KODSAQ. 199800)이 유전자 편집 가위를 이용한 신약 개발 및 특허를 보유하고 있어 주목할 만하나 아직 치료제 개발 단계는 초기라 평가하기 이르다고 판단됨.

<자료제공:유진투자증권>

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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