ÁÖ¿ä mRNA Ç÷§Æû OliPass PNA
µ¿»çÀÇ mRNA Ä¡·áÁ¦´Â pre-mRNA ¿¡ °ü¿©ÇÏ´Â Ä¡·áÁ¦ÀÌ´Ù. DNA ¿¡¼ mRNA Àü´Ü°èÀÎ pre-mRNA ´Â À¯ÀüÁ¤º¸°¡ Æ÷ÇÔµÈ Exon °ú À¯ÀüÁ¤º¸°¡ Æ÷ÇÔµÇÁö ¾ÊÀº IntronÀÌ Áß°£¿¡ ¼¯¿© Àִµ¥ ¿©±â¼ Intron À» Á¦°ÅÇÏ´Â splicing ÀÛ¾÷À» ÅëÇØ mRNA ·Î º¯È¯µÈ´Ù. OliPass PNA ´Â pre-mRNA ÀÇ target Exon ¿¡ ºÙ¾î ºñÁ¤»óÀûÀÎ mRNA ¸¦ ¸¸µé¾î³»¸é¼ ÇØ´ç ´Ü¹éÁú ¹ßÇöÀ» ºÒÈ°¼ºÈ ½ÃŲ´Ù. OliPass PNA Ç÷§ÆûÀº ¾çÀ̿¼º ÁöÁúÀ» º¸À¯ÇÏ¿© ¼¼Æ÷¸·À̳ª ÇÙ¸·¿¡ ´ëÇÑ Ä£È·ÂÀÌ ¿ì¼öÇÏ¿© ÇÙ ³»·Î ¾à¹° ºÐÆ÷°¡ ¿ëÀÌÇÏ´Ù´Â ÀåÁ¡ÀÌ ÀÖ´Ù.
ÁÖ¿ä ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀº ºñ¸¶¾à¼ºÁøÅëÁ¦ OLP-1002
µ¿»çÀÇ ÁÖ¿ä ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎÀº È£ÁÖ ÀÓ»ó 2a »ó ÁøÇà ÁßÀÎ ºñ¸¶¾à¼ºÁøÅëÁ¦ OLP-1002 ÀÌ´Ù. ÀÌ Ä¡·áÁ¦´Â ÅëÁõ¿¡ °ü¿©ÇÏ´Â Nav1.7 ´Ü¹éÁú »ý¼ºÀ» ¾ïÁ¦Çϱâ À§ÇØ SCN9A À¯ÀüÀÚ¸¦ ºÒÈ°¼ºÈ ½ÃÅ°¸é¼ ÅëÁõÀ» ÁÙ¿©ÁÖ´Â ±âÀüÀÌ´Ù. ¿µ±¹°ú È£ÁÖ¿¡¼ ÁøÇàµÈ ÀÓ»ó1 »ó¿¡¼´Â ¶Ñ·ÇÇÑ ºÎÀÛ¿ëÀ̳ª ÀÌ»ó¹ÝÀÀ ¾øÀÌ ¿ì¼öÇÑ ¾ÈÀü¼ºÀÌ È®ÀεǾú´Ù. ƯÈ÷ ±âÁ¸ ´Ù¸¥ Nav °è¿ ´Ü¹éÁúÀ» Ÿ°ÙÇÑ ¾à¹°µéÀÌ ½ÉÀå °ü·Ã ºÎÀÛ¿ëÀÌ ÀÖ´ø ¹Ý¸é, µ¿»çÀÇ ¾à¹°Àº ¾ø¾ú´Ù. È£ÁÖ ÀÓ»ó2a »óÀº ¸¸¼º °üÀý¿° ÅëÁõ ȯÀÚ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î 1,2 ´Ü°è·Î ³ª´©¾î ÁøÇà, 1´Ü°è´Â open label ´Üȸ Åõ¿©·Î ÇöÀç ÁøÇà Áß 85%±îÁöÀÇ ÁøÅë È¿°ú¸¦ º¸¿´°í 2 ´Ü°è´Â À§¾à´ëÁ¶ ÀÌÁß¸Í°Ë Æò°¡¸¦ ÇÏ°Ô µÇ´Âµ¥ 9 ¿ù¿¡ Åõ¾à°³½Ã ¿¹Á¤, ³»³â 3 ¿ù¿¡ ¾ðºí¶óÀεùµµ °¡´ÉÇÒ Àü¸ÁÀÌ´Ù. ¶ÇÇÑ ³»³â ÃÊ ¹Ì±¹ FDA ÀÓ»ó 2 »ó ½Åû¿¡µµ µé¾î°¥ ¿¹Á¤¿¡ ÀÖ¾î 2023 ³â ´Ù¾çÇÑ ÁÖ°¡ »ó½Â ¸ð¸àÅÒÀÌ ÀÖ´Ù. <ÀÚ·áÁ¦°ø:SKÁõ±Ç>
¹Úº´¿ì ±âÀÚ bwpark0918@pharmstock.co.kr
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ÆʽºÅ¹, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>