국내 제약바이오기업들이 미국 FDA 희귀의약품시장 진출에 적극적으로 나서고 있다. 희귀의약품시장은 규모가 크지 않지만 신약개발경쟁력이 치열하지 않고 정부의 다양한 혜택이 있기 때문이다.

특히 국내 제약바이오기업들의 미국시장 진출과 미국 FDA의 신약허가가 용이하기 때문에 희귀의약품제도를 적극적으로 활용하고 있다,

또한 희귀의약품으로 지정받을 경우 주가에도 큰 영향을 미친다는 점에서 투자자들도 관심이 높다.

FDA 희귀의약품 지정은 미국에서 20만명 미만에 영향을 끼치는 희귀질환 치료를 목적으로 난치병 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발을 적극 장려하기 위한 제도다.

희귀의약품 개발 회사엔 임상시험 보조금 지급, 세금 감면, 판매 허가 심사 비용 면제, 시장 독점권 등의 혜택이 부여된다. 판매 허가 후엔 7년간 미국시장 독점권이 주어진다.

세계 희귀의약품 시장 규모는 지난 2018년 매출액 기준 약 1,343억 달러로 오는 2024년까지 연평균 12.3%로 성장해 2,420억 달러에 달할 것으로 추정된다. 시장전망이 밝고 미국 FDA 신약승인이 용이하다는 점에서 제약바이오기업들이 희귀의약품 개발에 앞다퉈 뛰어들고 있다.

제약업계에 따르면 금년들어 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받은 품목은 6품목이다. 한달사이에 6품목이 희귀의약품으로 지정받은 것은 이례적이다.

에이치엘비는 신약 후보물질 '리보세라닙'이 미국 FDA의 희귀의약품으로 지정됐다. 양낭성암은 일반적으로 침샘암이라고 불리우며 미국과 유럽에 환자가 많은 희귀암종으로 현재 세계적으로 표준 치료제가 없다. 이번 FDA 희귀의약품 지정으로 임상시험 종료 후 FDA 신약승인에 유리하게 작용할 것으로 기대된다. 에이치엘비는 리보세라닙에 대해 지난 2017년 6월 위암으로 희귀의약품을 지정받고 위암 3·4차 치료제 NDA를 준비 중이다.

크리스탈지노믹스는 '아이발티노스타트'가 급성골수성백혈병(AML) 적응증으로 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정을 받았다. 아이발티노스타트는 후성유전체학 표적단백질인 HDAC(Histone deacetylase) 기능을 저해하는 계열 내 최고(Best-in-class) 분자표적 저해제로 우수한 약효와 낮은 부작용, 면역 균형 유도 등 장점을 갖고 있는 혁신 신약후보다. 아이발티노스타트는 이미 미국 FDA로부터 췌장암과 간암에 대하여 희귀의약품 지정을 받았다.

근골격계 희귀질환 신약개발 전문기업 이뮤노포지는 듀시엔형근이영양증 신약 후보물질 ‘PF1801’도 희귀의약품으로 지정받았다. 이뮤노포지는 2021년 하반기에 듀시엔형근이영양증 임상2상의 미국 FDA 승인 및 임상 개시를 추진하고 있다.

인콘의 미국 바이오 자회사 ‘이뮤노멧 테라퓨틱스’가 미국 FDA로부터 항염증제 후보물질 IM156의 특발성 폐 섬유화증에 대한 임상1상 시험 승인 및 희귀의약품 지정이 완료됐다.

이뮤노멧은 또한 최근 700만 달러(한화 약 79억) 규모의 브릿지 파이낸싱 (Bridge Financing)을 추진해, IM156의 특발성 폐섬유화증에 대한 미국 임상 1상 자금 조달을 완료한 것으로 알려졌다.

이뮤노멧은 지난해 2022년 기술특례 상장을 목표로 미래에셋 대우, KB투자증권과 함께 기업공개 (IPO)를 위한 주관사 계약을 체결한 바 있다.

큐리언트는 신약후보물질인 텔라세벡(Telacebec Q203)이 브룰리 궤양 치료제로 FDA로부터 희귀의약품으로 지정 받았다. Telacebec은 지난 2015년 다제내성결핵치료제로 미국 FDA로부터 희귀의약품에 지정된 바 있다. Telacebec은 현재 다제내성결핵치료제로 미국 FDA 임상 2a상을 마쳤으며, 최근 남아프리카공화국에서 COVID-19 치료제로 임상2상을 진행하고 있다. 

김사랑 기자  kimsarang0420

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