Èñ±ÍÀǾàÇ° Àü¹® ¹ÙÀÌ¿Àº¥Ã³ ³ëº§Æĸ¶°¡ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦ ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó¿¡ ³ª¼±´Ù.
23ÀÏ ³ëº§Æĸ¶´Â ¹Ì±¹ FDA¿¡ GC³ì½ÊÀÚ¿Í °øµ¿°³¹ß ÁßÀÎ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦(MPS III A)¿¡ ´ëÇÑ ÀÓ»ó 1»ó ½ÃÇè°èȹ(IND)°ú ÆнºÆ®Æ®·¢ ÁöÁ¤(Fast Track Designation)À» ½ÅûÇß´Ù°í ¹àÇû´Ù.
ÆнºÆ®Æ®·¢Àº FDA°¡ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä°¡ Å« ÁßÁõ Áúȯ¿¡ ´ëÇØ ¾à¹° °³¹ßÀ» °¡¼ÓÈÇϱâ À§ÇØ ¸¸µç Á¦µµ´Ù. ÁöÁ¤µÇ¸é FDA¿Í ÁÖ±âÀûÀ¸·Î ¼ÒÅëÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÇýÅÃÀÌ ÁÖ¾îÁø´Ù.
À̹ø IND ¹× ÆнºÆ®Æ®·¢ ½ÅûÀ¸·Î MPS IIIA Ä¡·áÁ¦ ‘NP3011’(¹°Áú¸í GC1130A) ÀÓ»ó°ú ½Å¾à °³¹ß¿¡ ÇÑÃþ ¼Óµµ°¡ ºÙÀ» Àü¸ÁÀÌ´Ù. ȸ»ç´Â ¹Ì±¹À» ÇʵηΠ±¹³» ¹× ÀϺ»¿¡¼µµ ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÁøÇàÇÒ °èȹÀ̸ç ÀÓ»ó 1»óÀ» ÅëÇØ NP3011 ¾ÈÀü¼º ¹× ³»¾à¼º µîÀ» Æò°¡ÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
MPS IIIA´Â ³ú, ô¼ö µî ÁßÃ߽Űæ°è¿¡ ÇìÆĶõ Ȳ»ê¿°ÀÌ ÃàÀûµÅ ÁßÃ߽Űæ°è Á¡ÁøÀû ¼Õ»óÀ» À¯¹ßÇÏ´Â À¯Àü¼º ¸®¼ÒÁ» ÃàÀû Áúȯ(LSD)ÀÌ´Ù. ÇöÀç±îÁö °³¹ßµÈ Ä¡·áÁ¦°¡ ¾ø¾î ȯÀÚµéÀº ´ëÁß¿ä¹ý¿¡ ÀÇÁ¸ÇÏ°í ÀÖ´Ù.
³ëº§Æĸ¶´Â GC³ì½ÊÀÚ¿Í ³ú½Ç³»Åõ¿©¹ý(ICV)À» ÅëÇØ ÁßÃ߽Űæ°è¿¡ ºÎÁ·ÇÑ È¿¼Ò¸¦ Á÷Á¢ ä¿öÁÖ´Â ¹æ½Ä Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÇØ´ç Ä¡·áÁ¦´Â Áö³ÇØ FDA·ÎºÎÅÍ Èñ±Í ¼Ò¾ÆÁúȯ ÀǾàÇ° ÁöÁ¤(RPDD) ¹× Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤(ODD)À» ¹Þdkt´Ù. Áö³ 1¿ù À¯·´ ÀǾàǰû(EMA)¿¡¼µµ Èñ±ÍÀǾàÇ° ÁöÁ¤À» ¹Þ¾Ò´Ù.
³ëº§Æĸ¶ °ü°èÀÚ´Â "À̹ø IND ½ÅûÀ¸·Î »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Çõ½Å½Å¾à °³¹ßÀ» À§ÇÑ Ã¹°ÉÀ½À» ¶Ã´Ù"¸ç "¹Ì±¹¿¡ ÀÌ¾î ±¹³» ¹× ÀϺ» ÀÓ»ó¿¡µµ ¼Óµµ¸¦ ³» »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇüÀ¸·Î °íÅë¹Þ´Â Àü¼¼°è ȯÀڵ鿡°Ô Èñ¸ÁÀÌ µÉ ¼ö ÀÖµµ·Ï ³ë·ÂÇÏ°Ú´Ù"°í ¸»Çß´Ù.
±è»ç¶û ±âÀÚ kimsarang0420
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ÆʽºÅ¹, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>