인공지능(AI) 기반 희귀·난치성 질환 신약 개발 전문기업 파로스아이바이오(388870)는 유전자 가위 기술(CRISPR, 크리스퍼) 기반 암 표적·바이오마커 발굴 플랫폼을 구축한 미국 실리콘밸리의 메딕 라이프 사이언스(MEDiC Life Sciences, 이하 메딕)와 신약 공동 연구 개발을 위한 양해각서(MOU)를 22일(미국 현지시간) 체결했다고 23일 밝혔다.

양사는 이번 업무 협약을 통해 파로스아이바이오의 인공 지능 플랫폼 케미버스(Chemiverse®)와 메딕의 크리스퍼 기반 암 유전자 발굴 플랫폼 엠캣(MCATTM)을 신약 개발 과정에 공동 활용한다. 구체적으로 메딕의 엠캣으로 신규 암 타깃을 선별 검증해서 파로스아이바이오의 케미버스를 활용해 후보물질을 도출하는 연구개발(R&D) 과정을 논의할 예정이다.

케미버스는 파로스아이바이오가 자체 개발한 인공지능 신약 개발 플랫폼으로, 신약 개발을 위한 기초 연구(Discovery) 전반에 활용 가능하다. 약 62억 건의 단백질 3차원 구조 및 화합물 빅데이터를 토대로 ▲신규 화합물 스크리닝과 생성 모델을 통한 선도·후보 물질 도출 ▲약물과 호응하는 타깃 유전체 분석 ▲단백질 구조 기반 유효 물질 도출 등의 기능을 탑재한 모듈을 필요와 단계에 따라 활용할 수 있다.

엠캣은 암 치료제 개발의 성공 확률을 높이는 표적·바이오마커 발굴 플랫폼이다. 2020년 세계 학술지 네이처(Nature)에 실린 연구 내용을 기반으로 만들어진 메딕만의 차별화된 기술이다.

유전자 가위와 수백만종에 이르는 3차원 종양 모델 기반 기능 유전체학을 활용해 실험적으로 검증된 신규 암 유발 유전자를 선별하는 기술을 갖췄다.

메딕은 미국 스탠포드 대학원(Stanford University) 출신의 한규호 대표와 이홍표 CTO가 일루미나(Illumina Accelerator)를 통해 미국 실리콘밸리에 설립한 회사로 BMS(Bristol Meyers Squibb)를 포함한 글로벌 제약 회사들과 항암제 개발 연구 협력을 진행하고 있다.

파로스아이바이오는 희귀난치암 항암제를 주력으로 개발하고 있다. 급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101은 케미버스를 활용해서 심장독성 예측을 거쳐 발굴한 약물로서 현재 호주와 국내에서 임상 1상을 진행 중이다.

PHI-101은 적응증을 확장해 재발성 난소암으로도 국내에서 임상 1상을 수행 중이다. PHI-501은 악성 흑색종, 난치성 대장암, 삼중 음성 유방암 등 고형암 치료제로 전임상 단계에 있다. 이밖에 유한양행에 라이선스아웃(L/O)해서 공동 개발 중인 KRAS 항암제 PHI-201 등이 파로스아이바이오의 대표 항암제 파이프라인이다.

파로스아이바이오는 메딕과 협업을 비롯해 글로벌 오픈이노베이션을 적극 추진하고 있다. 미국과 호주에 각각 100% 자회사를 두고 글로벌 연구 인프라를 확장해 주요 파이프라인의 조기 상용화와 지속적인 파이프라인 창출 전략을 모색하고 있다.

파로스아이바이오는 급성 골수성 백혈병 분야 연구를 30년 이상 수행해온 도널드 스몰(Donald Small, MD·PhD) 존스 홉킨스 교수와 PHI-101의 효능을 연구하고 있다. 호주에선 지난해 시드니 대학교(University of Sydney)와 신약 개발 공동 연구 업무협약을 체결해 기술 교류 중이다.

한혜정 파로스아이바이오 미국 법인 대표는 “차세대 신약 개발 기술력을 갖춘 우수한 글로벌 기업과 파로스아이바이오의 첨단 인공지능 플랫폼의 시너지를 기대한다“라며 “메딕과 협업을 통해 검증된 신규 타겟에 대한 희귀 항암제 개발 역량을 한층 강화할 것”이라고 전했다.

한규호 메딕 대표는 “인공지능을 활용한 항암제 개발에 있어서 세계적으로 선도 기업인 파로스아이바이오와의 협력을 통해, 항암제 개발 전 과정에 걸쳐서 진일보된 신약 개발 모델을 제시할 수 있을 것으로 기대한다”라며 “메딕이 보유한 항암제 표적 정보를 라이선스 아웃이 가능한 후보물질로 전환하는 개발 전략에 있어서 중요한 이정표가 될 것”이라고 전했다.

한편 파로스아이바이오는 2025년 미국과 호주, 국내에서 급성 골수성 백혈병 치료제 PHI-101의 임상 2상에 진입하는 것을 목표로 올해 PHI-101의 임상 1상을 완료할 계획이다.

2상에 진입하면 결과에 따라 희귀의약품으로서 조건부 품목 허가 신청을 통한 조기 상용화 전략을 검토할 예정이다. 고형암 치료제 PHI-501은 올해 3분기경 전임상 시험을 종료하고 임상 시험 계획(IND)을 제출한다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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