임상시험에서 알약을 먹고 시력이 좋아졌다

큐라클은 당뇨병성황반부종/황반변성 경구용 신약 ‘CU06’을 개발하는 기업이다. ‘CU06’은 지난 ‘21년 전임상 단계에서 글로벌 안과전문 기업 Théa에 기술이전 됐고, 따라서 현재 임상시험은 전부 Théa의 자금으로 진행되고 있다. 동사는 지난 2/5일 ‘CU06’의 임상 2a상 탑라인 결과를 공시했으며, 결과는 고무적이었다고 판단된다. 임상 2a상은 당뇨병성황반부종 환자 60명을 대상으로 했고, 3개 용량군(100mg, 200mg, 300mg)으로 나누어 각각 20명씩 투약하는 연구였다. 1 차 평가지표인 CST(황반중심두께) 변화는 기저치 대비 12주차에 큰 변화가 없었으며, 2차 지표인 최대교정시력(BCVA)은 기저치 대비 투약 12주차에 용량의존적으로 유의미하게 상승(최대교 정시력 평균 2글자 개선)하였다. 특히 시력이 좋지 않은 환자(최대교정시력 69글자 미만, n=26) 에서는 훨씬 우수한 효과(평균 5글자 개선)가 있었고, 그 중에서도 고용량 투약군(300mg, n=9) 에서는 시력검사(ETDRS)에서 기저치 대비 무려 5.8글자를 더 보는(시력 약 0.1 개선) 우수한 시력개선효과를 보였다. 다시 말해 ‘CU06’은 임상 2a상에서 당뇨성황반부종 환자의 시력을 알약으로도 개선시킬 수 있다는 가능성을 보여줬고, 따라서 2b상에 대규모 자금을 투자할 충분한 근거를 확보한 것으로 보인다.

안구 주사제 시장의 게임 체인저 될 수도

황반변성/당뇨병성황반부종 블록버스터로 잘 알려진 ‘아일리아’나 ‘루센티스’의 경우, 임상 3상 시험에서의 최대교정시력 개선 값은 약 6.8~13.1 글자였다. 효과가 ‘CU06’ 대비 우수해 보이지 만, 이 데이터는 12개월 투여 결과이고, ‘CU06’은 고작 3개월 투약 데이터다. 더 중요한 것은 아일리아나 루센티스 모두 안구 주사제라는 것이다. 환자 입장에서 안구 주사는 매우 두렵고, 실 제 50%이상의 환자가 6개월 이내 치료를 중단하게 된다. 그래서 주사제들의 실사용(real world) 시력개선 값은 5~5.4글자 수준에 불과하다. 동사는 2a상에서 5.8글자를 개선했던 300mg 용량으로 대규모 2b상 연구를 진행할 예정이다. 만약 경구용 신약인 ‘CU06’이 5글자 수준의 시력개선 효과를 입증한다면 약 20조 원에 달하는 황반변성/당뇨병성황반부종 시장의 패러다임이 바뀔 수 있다고 판단된다. 2b상 결과에 따라 그야말로 대박의 가능성이 열려 있다고 볼 수 있다.

3월내 ‘CU06’ 2a상 풀데이터(4개월차 데이터) 발표 예정

올해 3월 안에 ‘CU06’에 대한 2a상 임상 최종결과(CSR)이 발표 될 예정이다. 탑라인 데이터에 서 공개되지 않았던 3개월 투약 이후 1개월 추가 추적관찰(4개월차) 데이터도 공개된다. 약을 끊고도 시력개선이 1달이상 유지된다면 더 높은 가치를 받을 수 있을 것으로 전망된다. 뿐만 아니라 올해 중으로 임상 2b상이 개시될 예정이다. ‘CU06’은 국내 신약후보물질 중 잠재력이 손꼽 히는 수준으로 판단된다. 반면 동사 시가총액은 2,112억원 수준에 불과하다.

<자료제공:한양증권>

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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