코오롱생명과학(102940)은 신경병증성 통증 유전자 치료제 'KLS-2031'의 요천추 신경근병증(LSR) 통증에 대한 미국 1/2a상 임상시험 중간 결과 보고서를 수령했다고 31일 밝혔다.

KLS-2031은 재조합 아데노부속바이러스에 과도하게 증폭된 통증 신호의 정상화, 신경세포 보호 및 신경염증 개선 목적의 치료 유전자 3종을 탑재한 신경병증성 통증 유전자 치료제이다.

이번 임상시험에서는 사람을 대상으로 최초 진행됐다. 2019년 미국 식품의약국(FDA)의 승인을 받아 2020년 4월 16일부터 2022년 10월 5일까지 2년 6개월간 미국 내 기관 두 곳에서 18명을 대상으로 실시됐다.

대상자들은 KLS-2031의 저용량, 중용량, 고용량으로 구분된 세 종류의 코호트와 위약 대조군으로 무작위 배정됐으며, 표적 후근 신경절(DRG) 주변 영역에 경추간공 경막 외 주사가 단회 투여됐다.

보고서에 따르면, 총 연구기간 104주 중 이중맹검 치료기간인 52주차까지 발생한 중대한 이상반응(SAEs)은 없었다. 치료 후 발생 이상반응(TEAEs)을 경험한 대상자 수는 KLS-2031 저용량 투여군 2명, 중용량 투여군 4명, 고용량 투여군 4명, 위약군 6명 등 총 16명이다.

이 중 약물과 관련된 치료 후 발생 이상반응은 2명으로, 고용량 투여군 1명의 대상자에서 알라닌 아미노트랜스퍼라제(ALT) 상승이 관찰되었으나 경증으로 증상발현시점 2주 내에 회복한 것으로 보고됐다. 이 외에도 위약군 1명의 대상자가 두통과 다한증을 경험한 것으로 보고됐다.

미국 1/2a상 임상시험을 통해 임상의 일차 목적인 KLS-2031의 우수한 내약성과 안전성을 확보했다.

이차 목적인 유효성과 관련해서는, 코로나 펜데믹 등으로 인한 환자 중도탈락에 의해 통계적 유의성을 확보하지 못하였으나, 저용량 대비 중용량 및 고용량 투여군에서 뚜렷한 진통효과가 관찰됐다.

김선진 코오롱생명과학 대표이사는 “KLS-2031은 신경병증성 통증 치료제가 절대적으로 부족한 의료계에서 미충족 의료 수요를 충족시킬 수 있는 신약개발 파이프라인으로서 중요한 의의를 가진다”며, “이번 결과를 기반으로 향후 후기 임상을 위한 권장용량(RP2D) 선정 등 후속 임상 개발과 함께 적응증 확대를 위한 전임상 시험을 수행 중”이라고 말했다.

코오롱생명과학은 "이번 중간 결과 보고서에 이어 총 연구기간(104주) 결과를 포함한 최종 연구결과 보고서를 내년 상반기쯤 발표할 예정"이라며 "나아가 KLS-2031 투약 후 5년차까지의 장기 안전성 및 내약성 데이터 확보를 위해 장기 추적 연구를 진행 중"이라고 밝혔다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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