국내 개발 신약 후보물질들이 미국 FDA 희귀의약품으로 잇달아 지정을 받고 있다. 희귀의약품시장은 규모가 크지 않지만 신약개발경쟁력이 치열하지 않고 정부의 다양한 혜택이 있기 때문에 국내 제약바이오기업들이 활발하게 도전하고 있다.

미국 FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병이나 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발과 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도이다. 지정되면 세금 감면이나 허가 신청 비용 면제, 시판 허가 승인 시 7년 간 독점권 부여 등의 혜택을 받는다.

올해 크리스탈지노믹스, 큐리언트, 이뮤노멧 테라퓨틱스, 에이치엘비, 퓨쳐메디신, 삼진제약, 압타바이오, 한미약품, 대웅제약 등 10개사 11품목이 미국 FDA 희귀의약품으로 지정됐다.

한미약품의 바이오신약 '랩스트리플 아고니스트(LAPSTriple Agonist,HM15211)'가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 특발성 폐섬유증(IPF) 치료를 위한 희귀의약품으로 추가 지정됐다. 랩스트리플 아고니스트는 지난해 3월에도 원발 경화성 담관염(PSC)과 원발 담즙성 담관염(PBC)에 대해 FDA의 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

한미약품은 6개 파이프라인에서 10건의 적응증으로 총 17건(FDA 9건, 유럽의약품청(EMA) 5건, 한국 식품의약품안전처 3건)의 희귀의약품 지정을 받은 기록을 갖게 됐다. 국내 제약사 중 최다 건수다.

대웅제약은 섬유증 신약 후보물질 'DWN12088'이 전신피부경화증에 대한 희귀의약품로 추가 지정됐다. DWN12088이 희귀의약품으로 지정된 것은 2019년 특발성 폐섬유증에 이어 두 번째다. 대웅제약은 최근 호주 임상1상을 통해 DWN12088의 안전성, 약동학적 특성, 특발성 폐섬유증 치료제 가능성을 확인했으며 올해 안에 미국과 한국에서 임상2상 계획을 신청할 계획이다.

크리스탈지노믹스는 급성골수성백혈병치료제 '아이발티노스타트'에 이어 국내 개발 및 판권을 보유하고 있는 중국 항서제약의 항암제 '캄렐리주맙도 희귀의약품으로 지정받았다. 캄렐리주맙은 PD-1을 저해하는 면역관문억제제로 현재 크리스탈지노믹스는 국내에서 희귀암인 식도암 및 폐암 치료제로 승인받기 위한 자료 번역, 식약처 제출 자료 검토 등 브릿지 임상 3상을 준비하고 있다. 아이발티노스타트는 이미 미국 FDA로부터 췌장암과 간암에 대하여 희귀의약품 지정을 받은 바 있다.

삼진제약은 재발 및 불응성 급성골수성백혈병 치료제 ‘SJP-1604주’도 서 희귀의약품으로 지정받았다. SJP1604주는 삼진제약이 바이오 벤처 압타바이오에서 기술을 도입한 약물이다. 지난해 4월 물질특허를 취득했으며 현재 국내 임상 1상 중이다.

큐리언트의 신약후보물질인 ‘텔라세벡(Telacebec)’이 브룰리 궤양(Buruli ulcer)치료제로 희귀의약품으로 지정됐다. 텔라세벡은 다제내성결핵치료제로, 미국 FDA 임상 2a상을 마쳤으며 최근 남아프리카공화국에서 COVID-19 치료제로 임상2상을 진행하고 있다.

에이치엘비도 신약후보물질 '리보세라닙'을 선양낭성암에 대해 희귀의약품으로 지정받았다. 에이치엘비는 리보세라닙에 대해 지난 2017년 6월 위암으로 희귀의약품을 지정받고 위암 3·4차 치료제 품목허가 신청을 준비 중이다. 간암 1차 치료제 임상 3상, 대장암 3차 치료제 임상 2상, 위암 2차 치료제 임상 2상도 진행 중이다.

퓨쳐메디신의 원발성 담즙성 담관염 치료제인 신약후보물질 'FM101'도 FDA의 선택을 받았다.  

김사랑 기자  kimsarang0420

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