제넥신, FDA 희귀의약품 지정으로 우월한 입지 확보...대신증권

조병욱 기자
승인 2016.11.17 09:28
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GX-H9(지속형 성장호르몬 치료제), FDA로부터 희귀의약품 지정

GX-H9(지속형 성장호르몬 치료제): 제넥신 플랫폼 기술 hyFc 기반 지속형 성장호르몬 치료제. 월 2회 또는 주 1회 제형에 대해 FDA로부터 희귀 의약품 지정

GX-H9은 현재 국내와 유럽에서 성인 대상 임상 2상 및 소아 대상 임상 2상 중. 오는 19일, 일본 소아 내분비 학회(JSPE)에서 GX-H9 성인 및 소아 환자 대상 유럽/한국 임상 2상 중간 결과 발표 예정. 연내 성인 대상 임상 2상 완료 예정, 2017년 상반기에는 GX-H9 소아 대상 임상 2상 결과 확보 및 추가 발표 예정. 컨퍼런스 발표를 통해 일 1회 제형 대비 GX-H9 효능 확인으로 기술 이전 가능성 확인

중장기적 관점에서 매수 유지 : GX-H9의 미국 임상은 제넥신이 직접 진행하거나(임상 1b/2a상) 또는 기술 이전 후 파 트너사가 진행할 가능성 있음. FDA 희귀의약품 지정으로 미국 내에서 의약품 개발이 가속화 될 수 있기 때문에(희귀의 약품 관련 혜택 아래 참조) 향후 글로벌 제약사와의 기술 이전 계약에 있어서 유리한 입지를 확보하였다고 판단

지속형 성장호르몬 경쟁 업체 현황

성장 호르몬 치료제 시장 규모는 약 4조원, 현재 일 1회 제형 치료제 판매 중. 환자 편의성을 고려하여 지속형 성장호르몬 치료제 개발 필요

Pfizer/OPKO “MOD-4023”: 주 1회 투여 제형으로 임상 3상 중. 2010년에 FDA로부터 희귀의약품 지정. 2014년, OPKO는 Pfizer와 기술 이전 계약 체결(계약금 $295Mn, 마일스톤 $275Mn, 성인 대상으로 성장호르몬 판매 시 로열티 수취 예정, 그리고 소아 대상 성장호르몬 판매 시 Pfizer의 일 1제형 Genotropin 판매와 합쳐 이익 배 분). MOD-4023은 주 1회 제형으로 월 2회 제형에 비해 환자 편의성 부족

Versatis “VRS-317” : 월 2회 투여 제형으로 임상 3상 중. 2013년에 FDA로부터 월 1회 제형에 대해서만 희귀의 약품 지정. 소아 대상 임상 중간 결과, 연평균 키 성장이 일 1회 제형 대비 아쉬움

제넥신 “GX-H9” : 개발 진도는 경쟁 제품들보다 늦지만 월 2회 제형에 대해 희귀의약품 지정은 유일하다는 점과 임상에서 보여준 약물의 효능 및 안전성을 고려하여 볼 때 글로벌 경쟁력은 충분하다고 판단

미국 FDA 희귀의약품 제도(Orphan drug)

미국 내 희귀의약품 개발 촉진을 위해 재정 지원, 허가 절차상의 인센티브 제공 및 신약보다 더 긴 시장 독점 시 간 부여

희귀의약품 지정 요건 : 미국에서 환자수가 20만명 미만이거나 환자수가 20만명 이상이고 해당 의약품 개발 및 미국 내 시판 비용이 미국 내 판매액으로 회수될 수 있을 것이라는 타당한 예측이 없어야 함(즉, 수익성이 낮은 치료제)

혜택

1) FDA의 Orphan Products Grant Program에서 임상 시험 비용 지원(1상은 최대 3년, 연간 이십만 달러까지, 2상 및 3상은 최대 4년, 연간 사십만 달러까지 지원),

2) 미국 내에서 실시된 임상 시험 비용에 대해 50% 세 금 감면,

3) 신약 사전 상담을 통한 상담(시판 승인을 위한 시험 계획에 관하여 자문 제공),

4) 희귀의약품 특성상 허가 심사 신속 진행 가능(Fast track, priority review 또는 accelerated approval 등과 같은 제도에 속할 가능성 높음),

5) 허가일로부터 7년간 동일 질환에서 동일 또는 유사한 의약품 시판 허가 불가능(신약은 5년)

투자의견 ‘BUY', 목표주가 68,000원