세포치료 전문기업 GC녹십자셀(031390)은 12일 오후 4시부터 진행한 실시간 온라인방송 기업설명회(기관 및 일반투자자의 사전 신청을 통한 질문)를 통해 미국 진출 방안과 개발중인 CAR-T치료제 개발 성과에 대해 발표했다.

미국 진출 전략은 개발중인 CAR-T치료제 미국임상 진입과 현재 국내 판매중인 '이뮨셀엘씨주' 미국 판매허가 '투트랙 전략'으로 구성됐다.

첫번째 트랙은 현재 개발중인 키메라 항원 수용체(CAR, Chimeric antigen receptor)-T세포 치료제로, 회사는 2021년 하반기 미국에서 임상1상 진입과 연구성과에 대해 계획이다.

GC녹십자셀에 따르면 개발중인 CAR-T치료제는 메소텔린(Mesothelin)을 특이적으로 타깃하는 고형암 대상 CAR-T치료제(이하, MSLN-CAR-T)다. 메소텔린은 인체의 강(cavity)과 내부 기관을 둘러싸는 보호층(중피: mesothelium)에 매우 적은 양이 분포되어 있고, 췌장암(80~85%), 중피종(85~90%), 난소암(60~65%)과 비소세포폐암(60~65%)에서 많이 발견되어 CAR-T치료제 타깃항원으로 유용하다.

GC녹십자셀은 MSLN-CAR-T세포는 동소이식 췌장암 마우스모델(Orthotopic Pancreatic Cancer Model)에 복강주사(IP)와 정맥주사(IV)로 투여했다. 메소텔린을 과발현하는 동소이식 췌장암 마우스모델에서 MSLN-CAR-T세포 1차 투여 후 80~90%의 항암효과를 보였고, 2차 투여 시 100% 항암효과를 보여 완전관해(CR)를 나타냈다고 설명했다.

또 MSLN-CAR-T세포는 일반적인 피하이식모델이 아닌 동소이식모델에서 복강주사와 정맥주사 모두에서 항암효과를 확인하여, MSLN-CAR-T세포가 종양부위로 이동(Trafficking)과 침투(Penetration)에 성공해 췌장암 세포에 효과적으로 작용함을 확인했다고 밝혔다. 회사는 2020년 2월 MSLN-CAR-T세포 국내 특허 등록을 완료됐으며, 특허협력조약(PCT)를 출원해 국가별 특허를 등록하기 위한 작업에 돌입했다.

현재 미국에서 2017년 이미 2건의 혈액암 관련 CAR-T치료제가 허가돼 판매되고 있지만,고형암 분야에서는 성과가 미진한 상태다. GC녹십자셀은 MSLN-CAR-T세포가 미국 시장으로 바로 진출하는데 경쟁력이 충분하다고 판단, 임상 1상부터 미국에서 시행할 계획이다.

GC녹십자셀은 미국 진출을 위해 올해 초 캘리포니아에 미국법인 노바셀(NOVACEL Inc.)을 설립했으며, 향후 북∙남미 및 유럽시장으로 진출이 가능한 파트너사를 통해 기술수출이나 판권계약을 고려하고 있다고 발표했다.

회사는 두번째 트랙으로 이뮨셀엘씨주 미국 진출을 위해 미국 현지 CMO생산 전문기업을 통해 임상시험용 의약품을 생산하고, 국내에서 시행한 3상 임상시험 데이터와 축적한 안전성 데이터를 활용해 FDA 허가 리스크를 최소화하며 시간과 투자비용 절감 전략을 발표했다.

이뮨셀엘씨주는 2018년 간암, 췌장암, 교모세포종에 대한 FDA 희귀의약품(ODD) 지정을 활용해 미국정부 지원을 유도하는 계획도 구상 중으로, 적응증도 미충족 수요(Unmet Need)가 높은 초기 간암, 4기 췌장암, 교모세포종으로 정해 현재 치료제가 없는 틈새시장을 공략한다는 전략이다.

GC녹십자셀은 이런 전략을 통해 2025년 미국판매허가 획득을 목표로 하고 있다.

GC녹십자셀 이득주 대표는 “해외시장 진출은 기업 성장을 위해 이미 선택이 아닌 필수적인 요인이 됐다. 국내 성과에 안주하지 않고, 지속적인 연구개발을 통해 차세대 세포치료제 개발을 위해 힘쓰고 있다"고 밝혔다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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