최근 동아에스티와 기술 제휴한 미국 토비라사의 임상 실패 소식에 동아에스티의 주가가 큰폭으로 떨어져 제약사 주가와 임상실험 성공의 상관관계에 대한 투자자들의 관심이 집중되고 있다.

증권가에서는 제약·바이오 업종의 주가가 신약 개발 진척도에 크게 영향을 받고 있는 만큼 신약 물질에 대한 가치와 임상 단계별 성공 가능성에 대한 이해가 필요하다는 지적이다.

미국 FDA가 2006년부터 2015년까지 지난 10년간 임상을 수행했거나 진행 중인 자료를 분석해보면 모든 임상들에 대해 임상 1상에서 신약승인까지의 성공률은 평균 9.6% 였다.

각 단계별로 살펴보면 임상 1상 통과 가능성은 63.2%이고, 임상 2상은 각 임상 단계별에서 가장 낮은 30.7%이다. 임상 3상은 58.1%이고, 신약 승인 단계인 NDA/BLA는 가장 높은 85.3%이다.

구조적으로 임상 2상은 인체(환자)를 대상으로 부작용뿐 아니라 약효를 테스트하는 첫번째 관문이기 때문에 성공률이 제일 낮을 수밖에 없다는 것이 관계자들의 지적이다.

임상에서 가장 성공률이 높은 단계는 신약의 제품허가 승인 단계인 NDA/BLA 이다. NDA 및 BLA 단계는 임상 1상에서 3상까지 해당 적응증에 대한 모든 임상 테스트를 통과한 상태에서 다시 한번 최종 검토하는 과정이기 때문에 사실상 통과할 확률이 높다.

희귀성 질환의 경우는 평균 수치인 9.6% 보다 2.6배 높은 25.3%이고, 항암제는 약 2배 낮은 5.1%이다.

질환군별 신약 승인률은 혈액질환(Hematology)이 가장 큰 수치인 26.1%이고, 항암제는 가장 낮은 수치인 5.1%이다.

항암제의 경우 크게 고형암과 혈액암 치료제로 나뉘는데, 혈액암의 신약 승인률이 고형암보다 약 2배 높은 8.1%이다.

합성 의약품(NME)과 바이오 의약품(Biologic), 그리고 Non-NME(이미 신약으로 승인된 약물들의 복합체나 개량신약)를 비교해보면 임상 1상에서 신약 승인까지 Non-NME 가 가장 큰 임상 성공률(22.6%)을 보였고, 다음으로는 바이오 의약품 (11.5%), 그리고 합성 의약품(6.2%)의 순서를 보였다.

Non-NME는 기존의 승인된 신약(들)을 바탕으로 하기 때문에 신약 승인률이 가장 크고, 바이오 의약품은 보통 합성 의약품 대비 약효가 좋고 부작용이 적기 때문에 신약 성공률이 합성 의약품보다 크기때문이다.

항암제는 현재 글로벌 의약품 시장에서 가장 큰 시장 규모를 차지하고 있는데, 향후에는 더욱 커질 전망이다.

항암제는 과거 부작용이 많았던 화학치료제에서 부작용을 최소화하고 암세포만 공격하는 표적항암제가 1998년 허셉틴(Herceptin, 항체의약품, Genentech 개발)을 시작으로 2001년 글리벡(Gleevec, 합성의약품, Norvartis 개발)에 이어 최근까지 약 50여개 쏟아졌다. 하지만 기대를 모았던 표적항암제가 환자에 투약 후 1~2년 정도의 시간이 지나면 대부분 재발이 발생하고 약효가 없는 문제에 부딪혔다.

이러한 문제로 인해 새롭게 개발되어 주목을 받고 있는 치료제가 면역항암제로서 BMS사의 Opdivo와 Merck 사의 Keytruda가 2014년부터 출시되었다. 그리고 2015년에는 Amgen사의 T-Vec이 항암바이러스제제로는 최초로 신약승인을 받았다.

이 항암바이러스는 암세포만 파괴하는 새로운 개념의 항암제로서, 국내에서는 신라젠이라는 기업이 항암바이러스제제로 FDA 3상에 있다.

국내 주요 제약사의 FDA 임상진행 현황을 보면 FDA 3상에 돌입한 품목이 많아 신약 파이프라인에 대한 기대감이 높아지고 있다.

증권가에서는 최근 국내 제약·바이오업체들이 R&D 투자에 집중하고 있어 당장의 영업수익은 부진하지만 4분기로 갈수록 R&D 성과가 나올 것으로 예상하며 주가 상승의 모멘텀이 될 것을 기대했다.

조병욱 기자  bucho85@pharmstock.co.kr

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