영진약품(003520)이 작년 5월 스웨덴 뉴로바이브(NeuroVive) 사에 기술이전한 신약후보물질 'KL1333'이 미토콘드리아 질병 치료제로 미국 FDA로부터 희귀의약품 지정 승인을 받았다.

희귀의약품(ODD, Orphan Drug Designation)으로 지정되면 해당 후보물질은 허가과정에서 FDA와 밀접한 논의를 통한 규제 및 과학적 조언 등 지원을 받게 되며 신속하고 효율적으로 시판허가를 받을 수 있게 된다.

또 뉴로바이브는 KL1333 신약 출시 시 미국 내에서 7년 간 시장 독점권한을 갖게 된다.

뉴로바이브 CEO인 에릭 킨만은 "이번 FDA의 ODD 승인은 NeuroVive 및 KL1333 프로젝트에 중요한 이정표가 된다. 본 승인은 유전적 미토콘드리아 질병에서 KL1333의 효과와 안전성을 신속하게 검증하고 이를 필요로 하는 시장과 환자에게 새로운 치료 기회를 제공하려는 우리의 노력에 도움이 될 것"이라고 말했다.

KL1333은 영진약품의 파이프라인으로 전임상 모델에서 미토콘드리아 에너지 생산을 증가시키고 미토콘드리아 생성과 에너지 신진대사를 활성화시키는 효과를 나타냈다.

최근 임상1상 단회투여(SAD)를 완료했으며 안전성, 내약성 및 약동학 결과는 올 중반에 나올 예정이다. 뉴로바이브는 영진약품의 임상1상(SAD) 결과를 바탕으로 2018년 하반기에 임상1상 반복투여(MAD)를 시작할 계획이다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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