국내 제약/바이오업체들이 희귀의약품 개발에 관심을 집중하고 있다.

희귀의약품은 시장성장속도가 빠르고 신약보다 연구개발비용이 적으며 시장성이 크다는 점에서 블루오션제품으로 떠오르고 있기때문이다.

미국 제약시장 분석기관 이밸류에이트파마에 따르면 희귀의약품시장은 2017~2022년까지 연평균 11.1% 성장하고 2022년에는 글로벌 의약품의 21.4%를 차지할 전망이다. 전체 의약품 시장의 연 평균 성장률이 5.3%에 비해 두 배나 높은 것이다.

또 희귀의약품은 다른 의약품에 비해 평균 5.5배 높은 약가가 형성되어 있으며 대체 치료제 없고 임상 3상 면제 등 임상시험 축소등의 혜택으로 임상 비용도 1/4배 수준으로 저렴하다는 것.

희귀의약품 관련 신속허가 절차가 운영되고 있으며 제품 판매시 독점권을 부여하는 경우가 많아 시장 독점효과까지 있다는 것이다.

대신증권 홍기혜연구원은 “희귀질환인 만큼 환자 수가 적어 환자 모집에 대한 어려움이 있지만, Input대비 output이 좋아 최근 경쟁심화에 따른 대안으로 글로벌 제약사들이 더욱 주목하고 있는 치료제 분야”라고 밝혔다.

국내 제약/바이오업체들은 희귀의약품 개발에 적극적이고 투자자들도 관심이 높다.

녹십자의 경우 2013년 세계에서 2번째로 헌터증후군치료제인 '헌터라제(이두설파제베타)'를 보유하고 있으며 지난해 232억원의 생산실적을 기록했다.

또 작년 10월 혈우병치료제 '그린진에프'의 미국 임상을 중단하고 중국에서 임상 3상을 승인받았으며 빠르면 내년에 마무리될 전망이다. 녹십자는 미국에서 희귀질환의 특성상 환자 모집이 늦어지면서 2~3년 예상했던 임상 기간이 길어져 중국시장에 관심을 기울이고 있다.

종근당은 올해 유전성 뇌질환인 헌팅턴병 치료제 ‘CKD-504’의 미국 임상 1상에 들어갈 계획이다.

또 류마티스 관절염 치료제로 개발 중인 CKD-506은 유럽 임상 1상에 이어 금년중에 호주 임상 1상이 완료될 예정이다. CKD-506은 글로벌 신약으로의 가능성을 인정받아 (재)범부처신약개발사업단 과제로 선정되어 유럽 임상 진입에 필요한 지원을 받아 왔다.

호중구감소증치료제인 CKD-12101, 다발골수증치료제인 CKD581은 국내 임상1상중이고 황반변성치료제인 CKD701은 전임상중이다.

SK바이오팜은 기면증 치료제 SKL-N05와 뇌전증(간질) 치료제 YKP3089는 FDA의 임상 3상을 진행하고 금년말에 FDA NDA(New Drug Application, 신약 허가 신청)를 신청할 계획이며 급성중첩발작 치료제인 Plumiaz은 미 NDA신청을 완료했다.

희귀 뇌전증치료제인 SKL-N09와 인지행동장애 동반 조현병 치료제 ‘SKL-A4R’은 미국 임상 1상을 완료했다.

제넥신은 hyFc기술을 적용하여 주 1회 및 월 2회 제형의 2세대 지속형 성장호르몬인 GX-H9을 개발하고 있다. GX-H9은 성인 임상 2상은 완료된 상태이며 현재 소아 임상 2상 진행 중에 있다.

호중구감소증치료제인 GX-G3는 미국 유럽 임상 2상중이며 단장증후군치료제인 GX-G8과 GX-G6는 전임상단계에 있다.

한미약품의 주 1회 주사제형으로 희귀 질환인 단장 증후군 HM15910, 뮤코다당체 침착증치료제인 HM15459, 선천성 고인슐린증 치료제인 HM15136은 전임상중이다.

부광약품은 덴마크 소재 자회사인 콘테라 파마에서 개발한 LID를 치료하는 약물인 ‘JM-010’의 유럽에서 1상을 마쳤고, 올해 안에 미국에서 2b상을 진행할 예정이다.

신약 개발 기업 큐리언트는 현재 개발 중인 결핵 치료제 'Q203'이 유럽연합(EU) 산하 임상개발 지원 기구의 공동연구 프로그램으로 선정됐다. Q203은 결핵균의 에너지 대사 과정 일부를 억제하는 신약으로 하루 한 번 복용하는 다제내성 결핵 치료제 후보물질이다.

네이처셀과 알바이오가 공동 운영하는 바이오스타 줄기세포기술연구원이 개발한 바스코스템은 식품의약품안전처로부터 개발단계 희귀의약품으로 지정, 2018년 말까지 임상을 마치고 품목허가를 신청한다는 계획이다.

김사랑 기자  kimsarang0420

<저작권자 © 팜스탁, 무단 전재 및 재배포 금지>