Èñ±ÍÀǾàÇ° Àü¹® ¹ÙÀÌ¿Àº¥Ã³ ³ëº§Æĸ¶°¡ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü(MPS IIIA) Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡ ¼Óµµ¸¦ ³ôÀδÙ.
30ÀÏ ³ëº§Æĸ¶´Â GC³ì½ÊÀÚ¿Í °øµ¿°³¹ß ÁßÀÎ MPS IIIA Ä¡·áÁ¦ ‘NP3011(¹°Áú¸í GC1130A)’¿¡ ´ëÇÑ ÀÓ»ó 1»ó ½ÃÇè°èȹ(IND)À» ½ÄÇ°ÀǾàÇ°¾ÈÀüó(½Ä¾àó)¿¡ Á¦ÃâÇß´Ù°í ¹àÇû´Ù.
ȸ»ç´Â À̹ø IND ½ÅûÀ» ½ÃÀÛÀ¸·Î ¿¬³» NP3011¿¡ ´ëÇÑ ´Ù±¹°¡ ÀÓ»ó½ÃÇè¿¡ µ¹ÀÔÇÒ °èȹÀÌ´Ù. Áö³ 23ÀÏ È¸»ç´Â ¹Ì±¹ FDA¿¡ ÀÓ»ó 1»ó IND¿Í ÆнºÆ®Æ®·¢ ÁöÁ¤À» ½ÅûÇß´Ù.
MPS IIIA´Â À¯ÀüÀÚ °áÇÔÀ¸·Î ü³» ÇìÆĶõ Ȳ»ê¿°ÀÌ ÃàÀûµÇ´Â ¿¼º À¯ÀüÁúȯÀÌ´Ù. ³ëº§Æĸ¶´Â GC³ì½ÊÀÚ¿Í ³ú½Ç³»Åõ¿©¹ý(ICV)À» ÅëÇØ ÁßÃ߽Űæ°è¿¡ ºÎÁ·ÇÑ È¿¼Ò¸¦ Á÷Á¢ ä¿öÁÖ´Â ¹æ½ÄÀÇ MPS IIIA Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ß ÁßÀÌ´Ù.
ÇØ´ç Ä¡·áÁ¦´Â ¹Ì±¹°ú À¯·´¿¡¼ Èñ±ÍÀǾàÇ°À¸·Î, Áö³ÇØ FDA·ÎºÎÅÍ Èñ±Í ¼Ò¾ÆÁúȯ ÀǾàÇ° ÁöÁ¤(RPDD) ¹× Èñ±ÍÀǾàÇ°À¸·Î °¢°¢ ÁöÁ¤(ODD)À» ¹Þ¾Ò´Ù. ÀÌ¾î ¿ÃÇØ 1¿ù À¯·´ ÀǾàǰû(EMA)¿¡¼µµ Èñ±ÍÀǾàÇ°À¸·Î ÁöÁ¤µÆ´Ù.
ȸ»ç °ü°èÀÚ´Â "ÁÖ·ÂÇÏ°í ÀÖ´Â MPS IIIA Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀ» º»°ÝÈÇϱâ À§ÇØ ¹Ì±¹¿¡ ÀÌ¾î ±¹³»¿¡µµ ÀÓ»ó 1»ó IND ½ÅûÀ» ÁøÇàÇÏ°Ô µÆ´Ù"¸ç "¿¬³» ´Ù±¹°¡ ÀÓ»ó µ¹ÀÔ°ú ÇÔ²² °¡½ÃÀûÀÎ ¼º°ú¸¦ âÃâÇÏ°Ú´Ù"°í ¸»Çß´Ù.
±è»ç¶û ±âÀÚ kimsarang0420
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ÆʽºÅ¹, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>