카이노스메드는 KM-819를 활용한 다계통위축증(MSA) 임상2상에서 첫 환자에게 약물했다고 21일 전했다.

임상2상은 한국 차병원에서 이종식 교수 주도하에 진행되며 모집 환자수는 총 78명이다. 환자 모집과 스크리닝은 78명이 모두 완료할 때까지 진행되지만,  현재 지원자가 많아서 문제는 없을 것이라고 회사 측은 밝혔다.

이번 임상은 본시험으로 78명 환자가 ‘KM-819’ 약물 400mg을 투여하며 무작위 배정, 위약대조, 이중 눈가림으로 9개월 투여를 받으며, 그 이후 9개월 후속시험은 환자 전원이 약물을 받는 공개적 시험이다. 환자 대상  9개월 투여가 완료 되면 ‘KM-819’ 치료 유효성 및 안전성평가의 본시험 이후 통계적 처리를 해 첫 평가를 하게 된다. 질환 진전을 정지 혹은 억제하는 효능을 척도인 1차 평가지표는 이미징 바이오마커이며, 2차 평가지표는 임상적 판단을 위한 UPDRS 이다.

회사 관계자는 "글로벌 데이터에 따르면, 다계통위축증 환자를 대상으로 한 임상시험은 1상에서 3상까지 전세계 19개이며, 임상2상~3상을 진행하고 있는 그룹은 10개에 불과하다. 다계통 위축증을 치료할 수 있는 유의미한 약물이 없다보니, 환자들 약물 수요가 커서 본 임상에 참여를 원하는 지원자가 많다"고 말했다. 

한편 다계통위축증은 우리나라에서는 10만명중 3~4명이 발병하는 희귀질환이다. 주요 7개국 시장 중심으로 2019년 약 1,900억원 규모며, 연간 4%씩 성장해 2032년 약 3,200억원 규모로 성장할 것으로 전망된다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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