노벨파마는 GC녹십자와 공동개발 중인 산필리포증후군 A형 혁신신약(MPS III A)이 미국 식품의약국(FDA)으로부터 희귀의약품 지정(ODD)을 받았다고 30일 밝혔다.

앞서 노벨파마는 FDA로부터 희귀 소아질환 의약품 지정(RPDD, Rare Pediatric Disease Designation)을 받은 바 있다. 이번 ODD 지정으로 MPS III A 임상과 신약 개발에 한층 더 속도가 붙을 전망이다.

ODD는 FDA가 희귀난치성 질환의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄지도록 지원하는 제도다. ODD로 지정되면 신약 허가 심사비용 면제, 소아 대상 임상시험 계획서(IPSP) 제출 면제, 시판허가 승인 시 7년간 독점권 인정 등의 혜택을 받을 수 있다.

노벨파마 관계자는 “FDA로부터 희귀 소아질환 의약품에 이어 희귀의약품 지정까지 모두 받으면서 산필리포증후군 A형 치료제 개발을 보다 신속하게 진행할 수 있을 것으로 기대한다”며 “앞으로도 GC녹십자와 긴밀히 협력해 연내 MPS III A에 대한 글로벌 임상 돌입에도 속도를 내겠다”고 말했다.

한편 노벨파마는 산필리포증후군 A형, 모르퀴오증후군 B형(MPS IV B), GM1 강글리오시드증, 크라베(Krabbe)병 등 희귀질환 혁신신약을 개발하는 바이오벤처다. 지난 2020년부터 GC녹십자와 함께 산필리포증후군 A형 질환에 대한 효소대체요법 치료제(ERT)를 개발 중이다.

회사는 연내 FDA에 임상 허가 신청과 글로벌 임상 진입을 목표로 신약 개발에 집중하고 있다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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