지엔티파마는 퇴행성 뇌질환 치료제로 개발하고 있는 ‘크리스데살라진’이 미국 FDA로부터 루게릭병(근위축성측색경화증) 치료제 개발단계 희귀의약품으로 지정됐다고 1일 밝혔다.

지엔티파마는 한국보건산업진흥원이 주관하는 ‘2022년 제약산업 전주기 글로벌 진출 강화 지원 사업’에 선정돼 크리스데살라진 미국과 유럽 시장 진출을 준비해왔다. 이번에 크리스데살라진이 루게릭병 치료제 FDA 희귀의약품으로 선정됨으로써 개발단계에 따라 미국에서 세제 혜택 및 우선 심사, 시판 후 독점권 부여, 품목허가 연장 등 다양한 혜택을 받게 됐다.

현재 루게릭병 치료제로는 수명을 3~6개월 연장하는 글루타메이트 독성 억제 약물 '릴루졸'(제품명: 릴루텍)과 일상생활 장애 진행을 늦추는 항산화 약물 '에다라본'(제품명: 라디카바)이 FDA 승인을 받아 처방되고 있다.

지난 2019년 미국에서 루게릭병 치료제 매출은 1억 9,700만달러(2,800억원)였고, 2017년 승인된 라디카바는 매출 1억 6,200만달러(2,300억원)를 기록했다.

회사 측에 따르면 크리스데살라진은 퇴행성 뇌질환 발병과 진행 원인이 되는 활성산소와 염증을 동시에 제거하는 최초 다중표적 약물로 개발됐으며, 루게릭병 동물모델에서 릴루졸을 비롯한 비교 약물들에 비해 운동기능이 손상되는 속도를 늦추고 생명을 연장하는 효과가 우수한 것으로 나타났다.

노인을 포함한 건강한 성인 75명을 대상으로 안전성과 약동학 특성을 평가하기 위해 경구 단회 및 다회투여 임상 1상을 진행한 결과 20mg, 50mg, 100mg, 200mg, 400mg, 600mg 단회투여는 모두 안전했다.

다회투여 시험에서는 크리스데살라진 100mg, 200mg을 12시간 간격으로 15회 투여했으며 노인을 포함한 성인에게서 우수한 안전성과 내약성이 검증됐다.

약물 투여 후 3~4시간 안에 최고 혈중 농도에 도달했으며 소실 반감기는 10~20시간 정도로 나타났다.

크리스데살라진 100mg을 경구 투여한 노인을 포함한 성인의 혈액에 흡수되는 크리스데살라진 총량(전신 노출량)은 루게릭병 쥐 모델과 알츠하이머 치매 쥐 모델의 전신 노출량보다 2배 높았고, 이러한 약동학 약력학 연구로 볼 때 루게릭병과 알츠하이머 치매 임상 2상에서 목표 용량은 1일 1회 100mg으로 예상된다고 회사 측은 설명했다.

지엔티파마 곽병주 대표이사(연세대학교 생명과학부 겸임교수)는 “크리스데살라진은 루게릭병 치료제인 릴루졸과 에다라본에 비해 동물모델에서 약효가 우수하고, 사람에게서 목표 용량 대비 안전성이 검증됐다”며 “ 미국 FDA에서 개발단계 희귀의약품으로 선정된 크리스데살라진 루게릭병 임상시험을 내년 본격 개시할 예정”이라고 밝혔다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

<저작권자 © 팜스탁, 무단 전재 및 재배포 금지>