HLB테라퓨틱스가 미국 자회사 리젠트리(ReGenTree)를 통해 개발 중인 신경영양성각막염(NK) 치료제에 대한 두 번째 임상3상(SEER-2)을 진행하기 위해 26일 미국 식품의약국(FDA)에 임상 프로토콜을 제출했다고 27일 밝혔다.

HLB테라퓨틱스는 NK에 대한 치료제 허가 기간을 최대한 단축시키기 위해 지난 7월, 두번째 임상 3상인 SEER-2와 세번째 임상 3상인 SEER-3를 각각 미국, 유럽에서 동시에 진행하기로 결정했다. 이를 위해 글로벌 임상시험수탁기관(CRO)과 관련 계약을 체결한 바 있다.

SEER-2와 SEER-3의 임상디자인은 긍정적 결과가 도출됐던 첫 번째 임상3상(SEER-1) 결과를 기반으로 설계됐다. 약 70명의 환자를 대상으로 4주간 임상약과 위약을 투여해 각막 상처의 완치 비율을 평가할 예정이다.

현재 미국 내 70여개 안과 병원을 대상으로 임상 기관을 모집 중이며, 11월 첫 투약을 목표로 하고 있다.

동시에 유럽에서도 SEER-3 임상을 위해 6개 국가 80개 병원을 대상으로 임상 기관 모집이 진행 중이며, 전문 CRO와 협업을 통해 임상허가 신청을 진행 중에 있다.

NK는 퇴행성질환으로 각막의 감각이 점차 감소하는데, 심할 경우 각막 천공이 발생하기도 하는 희귀질환이다. 현재까지 승인된 치료제로는 인간 신경성장인자(nerve growth factor)의 재조합단백질 제제인 이탈리아 돔페(Dompe)사의 옥서베이트(Oxervate)가 유일하나 한 달 약가가 5만4000달러(약 7700만원)에 달해 FDA 허가 기준인 8주 간의 치료를 받을 경우 최소 약제비만 11만달러가 소요돼 환자 부담이 매우 크다. 또 재조합 단백질약물인 관계로 투약 전 냉장보관이 필요해 불편함이 높고 투약 준비 과정이 복잡하다는 단점이 있다.

반면, HLB테라퓨틱스의 안구질환 치료물질인 ‘RGN-259’는 1회용 vial 점안제로서 일반 점안제와 동일한 사용과 보관이 가능할 것으로 예상되고 있다. 치료 기간도 기존 제품보다 짧은 4주치료를 목표로 임상을 진행하고 있다. FDA로부터 NK 치료를 위한 희귀의약품으로 지정받았다.

HLB테라퓨틱스 관계자는 “미국과 유럽에서 2개의 임상을 동시에 진행하는 만큼 임상 소요기간을 1개의 3상 임상 수준으로 대폭 단축시킬 수 있을 것으로 예상한다”며 “미국에서 2024년(SEER-2), 유럽에서 2025년(SEER-3)까지 임상을 완료 후 허가 신청을 진행할 계획”이라고 밝혔다.

NK는 희귀질환임에도 불구하고 시장 규모가 매우 큰 분야다. 치료가 필수적인 중증 환자 수의 유병률이 높은 관계로 2027년도 예상 시장 규모는 약 4400억원 수준으로 예측되고 있다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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