HLB는 미국 계열사 베리스모 테라퓨틱스(베리스모)가 미국 식품의약국(FDA)으로부터 CAR-T 치료제 개발을 위한 임상 1상 임상시험계획(IND) 승인을 받았다고 21일 밝혔다. 지난 8월 FDA에 IND 신청 이후 한 달 만에 승인이 이뤄진 것이다.

이에 따라 베리스모는 1상 임상을 통해 메소테린이 과발현된 난소암과 중피종, 담관암 등 3개 적응증을 대상으로 KIR-CAR 플랫폼 기술로 만든 최초의 치료제인 SynKIR-110의 안전성, 내성, 예비 효능을 평가한다. 환자 등록은 내년 1분기 펜실베니아 대학병원에서 시작한다.

베리스모가 개발한 KIR-CAR 플랫폼은 기존 CAR-T 치료제의 한계를 뛰어 넘은 기술로, NK면역세포의 수용체 구조와 유사한 멀티체인 수용체를 T세포에 발현시켜 혈액암 뿐만 아니라 각종 고형암에도 효과를 발휘하는 것이 특징이다. 실제 세계 최초 CAR-T 치료제인 노바티스의 ‘킴리아’ 개발팀이 전임상을 진행한 결과 마우스 모델에서 암세포가 사라지는 등 고형암에 대한 약효가 확인됐다.

브라이언 킴 베리스모 최고경영자(CEO)는 “KIR-CAR 플랫폼은 T세포가 종양에 결합하지 않을 때는 쉴 수 있도록 일종의 ON·OFF 스위치를 제공해 ‘T세포 탈진’을 줄이는 한편 세포표면 안정성을 높여 고형암의 미세환경에서 면역세포의 성능을 향상시킨다”면서 “KIR-CAR 플랫폼은 장기적으로 미충족 수요가 높은 분야의 환자들에게 더 나은 결과를 가져다 줄 수 있을 것”이라고 말했다.

암, 에이즈, 간염 같은 만성 질환의 항원에 장기간 노출된 T세포는 원래 기능을 상실하는데 이를 ‘T세포 탈진’(T cell exhaustion)이라고 한다. 이렇게 탈진한 T세포는 바이러스와 같은 표적이 제거돼도 원상태로 회복되지 않아 면역치료 효과가 크게 떨어지는데, KIR-CAR 플랫폼은 T세포가 불필요한 상황에서 활성화되지 않게 함으로써 면역효과를 높여준다.

한편 미국 정부가 2047년까지 암 사망률을 절반으로 줄이는 ‘캔서 문샷’(cancer moonshot) 정책을 추진하겠다고 나서면서 HLB는 미국 계열사 엘레바, 이뮤노믹, 베리스모를 통해 선낭암, 간암, 교모세포종, 난소암 등에 대한 혁신 신약을 개발하고 있어 향후 직접적인 수혜를 기대하고 있다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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