압타머란?
압타머는 특정 표적분자에 결합하는 올리고뉴클레오타이드 또는 펩타이드분자이다. 압타머를 항체와 비교하자면, 항체는 표적 단백질의 에피토프(아미노산 염기서열)에 특이적으로 결합하는 반면, 압타머는 단백질의 3차원구조에 특이적으로 결합한다. 항체 대비 1/20 사이즈로 크기가 매우 작으며, 단백질이 아닌 핵산물질이다. 체내 거부반응 등 안전성 이슈가 없으며 합성이 가능해 제조 과정 비교적 간단한 반면 안정성 이슈가 있어 최근에는 화학적 변형 처리를 한 압타머를 사용한다.

간암치료제 ApDC, AST-201
동사는 1 AST-201은 화학항암제인 젬스타빈(Gemstabin)을 GPC3 특이결합 압타머에 접합한 압타머-약물 접합제(Ap-DC)로 전임상 진행 중이다. 젬스타빈은 본래 CDA효소로 인해 비활성화되기 때문에 간암을 적응증으로 허가를 받지 못한 약물인데, AST-201는 압타머와 젬스타빈을 접합된 형태로 압타머에 의해 젬스타빈이 CDA로부터 보호하고, 세포 내로의 약물의침투를 돕는다. 동사는 AST-201 파이프라인에 대해서는 자체적으로 전임상 및 이후의 임상을 우선적으로 진행할 계획이다.

BBB셔틀 압타머

동사는 TfR(트랜스페린 수용체)에 결합하는 압타머를 발굴해 BBB셔틀 압타머를 개발 중이다. TfR과 결합하는 압타머에 치료용 항체, 저분자 약물,올리고 핵산을 각각 접합시켜 다양한 파이프라인을 개발 중이다. 동사는 TfR압타머 발굴 및 최적화를 완료했으며, 현재 후보약물 탐색 단계에 있다. 이후 후보물질 확보와 BBB플랫폼 라이센스 아웃에 주력하는 전략을 가져갈 예정이다. <자료제공:흥국증권>

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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