유전자가위 특허를 이용한 사업모델
툴젠은 1999년 설립되어 유전자가위라는 유전자교정 원천기술을 보유하고 있는 기업이다. 2세대 유전자가위 기술 TALEN과 3세대 CRISPR/Cas9 기술에 대해 각각 2015년, 2016년 대한민국 특허 등록을 하였다.

툴젠은 크게 2개의 사업 모델을가지고 있다.

특정 기업 및 연구소 등에 유전자가위에 대한 라이센스만 부여하는 특허 수익화 사업모델과 원천기술을 이용하여 직접 치료제 및 종자 개발을 한 뒤 기술수출하는 사업모델이다. 2014년 6월 코넥스 시장에 상장하였다. 최대주주는 제넥신이며 16.41%의 지분을 보유하고 있다. 창업자 김진수 교수는 10.03%의 지분을 보유하고 있다.

CRISPR/Cas9 기술 보유
3세대 유전자가위 기술로 불리는 CRISPR/Cas9 시스템은 박테리아가 가지고 있는 후천적면역 시스템으로 외부에서 침입한 병원체의 유전정보를 저장하여 다시 병원체가 침입했을 때 유전자를 자르는 것이다. 가이드 RNA와 Cas9 단백질이 이 시스템에서 가장 중요한데, 가이드 RNA는 DNA의 정확한 위치를 찾는 역할을 하고, Cas9 단백질은 표적하는 DNA 부분을 자르는 역할을하게 된다. 툴젠은 CRISPR/Cas9이라는 유전자교정기술을 이용한 치료제 파이프라인을 보유하고 있으며, 종자개발 등 동식물분야에도 적용하고 있다.

치료제 및 그린바이오 프로그램 연구
툴젠의 치료제 개발 프로그램(Therapeutic Program)은 현재 치료방법이 없거나, 치료제가 있더라도 미충족수요가 있는 질병을대상으로 한다. 툴젠의 치료 프로그램은 ex vivo 형태의 유전자교정 세포치료와 in vivo 형태의 CRISPR 유전자치료로 구분된다. CRISPR/Cas9 의 또 다른 주요한 적용분야는 동식물 분야(Greenbio Program)이다. 툴젠은 유전자교정 기술을 이용하여 다양한종자를 개발하고 있다. <자료제공:유안타증권>

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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