▶Issue

11/25~26일간 기관 수요예측 예정으로 기업개요 및 투자포인트 점검

▶Pitch

- 공모가 밴드 기준 예상 시가총액 7,842억원~9,410억원. 코스닥 이전 상장 기업들 오버행 이슈 등으로 주가 낙폭 이슈 우려될수 있으나 치료제 임상 진입 및 특허 수익화 사업 가시화 고려하면 공모가 밴드 상단에서도 Upside 매력 있음.

- 해외 3세대(CRISPR) 유전자 편집 기술 기반 치료제 기업 평균 시가총액 $5.6B, 1세대(ZFN) $1.3B, 2세대(TALEN) $0.4B로 해외 Peer 대비 기업 가치 낮게 형성되어 있음. 내년 파트너사 고형암 CAR-T 치료제 임상 1상 진입 및 공모 자금을 통한 2023년 자체 파이프라인 임상 진입 예정으로 저평가 해소 기대.

- 2022년 CRISPR Therapeutics CTX001의 Regulatory submission(2022년말), Intellia NTLA-2001의 중간 결과 발표(1Q22) 그리고Caribou Bioscience CB-010의 임상 초기 데이터 발표(2022년 중)가 예정되어 있고 2023년 CRISPR Therapeutics의 CTX001가CRISPR 기반 치료제 최초로 FDA 품목 허가 예정되어 있어 유전자 편집 기술 기반 치료제 기업들에 대한 시장 관심 높아질 전망.

▶Rationale

<기업 개요>
- 수요예측 25, 26일 양일간 진행될 예정이며 공모 예정가 100,000~120,000원으로 코넥스 6개월 평균 주가 134,000원 대비 10-25% 할인. 공모 자금(1,000~1,200억원) 중 530억원은 임상비용으로 210억원은 원천특허 관련 법무비용으로 사용될 예정.

- CRISPR-Cas9 유전자 가위 원천 특허를 보유한 플랫폼 기업. 특허 수익화 사업이 가시권에 진입. 작년 12월 미국에서CVC/Broad와의 Interference(특허 저촉 심사) 개시 선언되어 Motion Phase 1 돌입. 툴젠은 CRISPR 시스템을 활용한 진핵 세포유전자 교정법에 대한 특허 출원일이 가장 앞서 있어 Senior Party 지위 부여.

- 미국 특허청 통계에 따르면 Senior party가 선발명자로 인정될 확률은 75% 상회. Motion Phase는 내년 상반기말 종료 예정. 주요 CRISPR 시스템에 대한 특허 만료가 2032년인 점을 고려하면 Interference는 삼자간 합의로 해결될 것이 유력함. 특허권을공유하는 형태로 합의가 이루어진다면 과거 CVC/Broad가 LI를 통해 수취했던 Upfront와 Milestone의 일부를 지급받게 됨. CVC/Broad가 체결한 주요 라이선스 계약들의 Upfront는 총 $1.5B.

- 호주 CARTherics와 1,500억원 규모의 LO를 통해 DGK 유전자를 Knock-out 시킨 고형암 타깃 CAR-T 치료제가 2022년 중 미국임상 1상(난소암) 개시 예정. 해당 LO는 TAG-72 항원에 대한 면역세포치료제 개발 권리에 대한 것으로 긍정적인 전임상 데이터 확인되면 다른 항원을 타깃한 동종/고형암 CAR-T에 대한 추가적인 LO 기대. 자체 파이프라인으로는 CMT1A(샤르코 마리 투스병) 치료제 TGT-001이 2021년 IND enabling study 진입 후 2023년 임상 진입 예정.

- CRISPR Therapeutics와 Intellia가 Ex vivo(CTX001-겸상 적혈구 질환, b-지중해성 빈혈 임상 1/2상)와 In vivo(유전성 아밀로이드증 임상 1상 중간 결과)에서 안전성과 효능을 입증했음
- 해외 CRISPR-Cas9 치료제 개발 기업의 시가총액은 CRISPR($6.1B), Intellia($8.6B), EDITAS($2.3B)로 형성. 해당 기업들은CVC/Broad로부터 치료제에 대한 개발 권리를 LI한 것과 다르게 툴젠은 CRISPR-Cas9에 대한 원천 특허를 보유했음을 물론 이를 활용한 치료제 개발을 병행하고 있음.

- Evaluate Pharma 기준 유전자 가위 치료제 프로젝트는 총 190여 개 수준으로 임상에 진입한 파이프라인은 14개. 툴젠 파트너사 CARTherics의 TAG-72 타깃 고형암 CAR-T 치료제는 2022년 임상 1상에 진입할 예정이며 자체 파이프라인 TGT-001은 2023년 임상 진입을 목표.

<해외 CRISPR 유전자 가위 기술 기반 치료제 기업 현황>

- CRISPR Therapeutics(현재 시가총액: $6.1B): 작년 12월 ASH학회에서 CTX001의 중간결과 데이터를 발표했으며 CRISPR 기반치료제 최초로 임상에서 안전성 및 유효성을 입증했음. Ex vivo 치료제 파이프라인 4개가 임상 1/2상 진행 중. In vivo 치료제는Vertex와의 협업을 통해 임상 돌입을 위한 연구 진행 중, 1형 당뇨 치료제 임상 1/2상이 연내 개시될 예정.

- 베타 지중해성 빈혈(TDT) 및 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 치료제 CTX001는 2022년 말 신약 허가를 위한 Regulatory submission제출 예정. CTX001는 2023년 말 신약 허가를 받아 CRISPR 유전자 가위 기술을 기반으로 한 최초의 치료제가 될 것으로 기대.

- 동종 CAR-T 치료제 CTX110은 지난 10월 임상 1상에서 재발성/불응성 거대B세포 림프종 환자 대상 ORR(전체 반응률) 58%, CR(완전 관해) 38%를 보여 자가 CAR-T 치료제들 대비 유사한 수준의 데이터 확보. 내년 1분기 중 확정된 용량으로 신약 허가를 위한 임상 개시할 예정.

- Intellia Therapeutics($8.6B): 지난 6월 In vivo 치료제 임상으로 최초로 NTLA-2001가 글로벌 임상 1상 중간 결과에서 안전성 및유효성을 확인. 내년 1분기 중 임상을 진행 중인 4개의 코호트 모두의 중간 결과를 확인할 수 있을 예정이며 용량 확장 임상 시험(Part 2) 또한 연이어 개시할 예정.

- Beam Therapeutics($5.6B): 작년 2월 상장한 Beam Therapeutics는 DNA 이중 나선을 절단하는 CRISPR 기술과는 다르게 Base editing 방법을 활용하여 단일 염기서열만을 교정하여 Off target 이슈를 최소화하고자 함.

- 이번달 10일 Base editing 기술 기반으로는 최초로 겸상 적혈구 빈혈증(SCD) 치료제 BEAM-101이 FDA IND 승인을 받아 안전성 및 유효성을 입증하기 위한 임상 1/2상(BEACON-101) 개시 예정. 추가적으로 연말까지 LNP를 활용한 In vivo 당원병(Glycogen storage disease, GSD) 치료제 후보물질을 선정할 예정.

- Caribou Bioscience($1.1B): Jennifer Doudna가 설립한 Caribou Bioscience는 7월 NASDAQ에 상장되었으며 약 $340M를 공모자금으로 유치했음. 다중 유전자 편집이 가능하며 Off-target 이슈를 최소화한 chRDNA 유전자 편집 기술을 기반으로 동종 세포치료제를 개발하고 있으며, 현재 시가총액은 $1.1B.

- 임상을 진행하고 있는 동종 CD19 CAR-T 치료제 CB010는 재발성/불응성 B세포 비호지킨 림프종은 7월 임상 1상 투약이 시작되어 2022년 중 임상 초기 데이터를 확보할 수 있을 것으로 전망됨. <자료제공:KTB투자증권>

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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