작은창자(소장) 기능이 선천적으로 또는 생후 외과적 절제술로 60% 이상 소실돼 흡수 장애와 영양실조를 일으키는 난치성 희귀질환인 단장증후군 환자들의 삶의 질을 개선할 수 있는 혁신신약 개발 가능성이 확인됐다.

단장증후군은 신생아 10만명 중 약 24.5명에서 발병해 소아청소년기 성장에 심각한 영향을 미치며 생존율 또한 50% 이하로 매우 낮다. 새로운 혁신 신약 개발로 난치성 희귀질환 단장증후군 환자에게 새로운 치료옵션이 제공되는 것이다.

한미약품은 지난 9일부터 14일까지 온라인으로 열린 유럽임상영양대사학회(ESPEN)에서 단장증후군 치료 바이오신약 LAPSGLP-2 Analog의 연구 결과들을 발표했다.

연구 결과, 매일 투여해야 하는 유일한 단장증후군 치료제 또는 현재 개발중인 주1회 지속형 치료제를 투약중인 모델에 비해 LAPSGLP-2 Analog를 한달에 한 번 투약한 그룹에서 소장의 성장 및 흡수능력이 더 증가하는 것으로 확인됐다. 또한 기존 치료제를 매일 투여하다가 LAPSGLP-2 Analog로 전환해 한달에 한번 투여했을 때도 더 우수한 효능이 나타났다.

LAPSGLP-2 Analog는 한미약품의 독자 플랫폼 기술인 랩스커버리가 적용된 지속형 바이오신약이다. 체내 지속성 및 우수한 융모세포 성장 촉진 효과를 통해 세계 최초로 '한달에 한번' 투여가 가능하도록 개발됐다.

2019년 미국 식품의약국(FDA)과 유럽 의약품청(EMA)로부터 희귀의약품으로, 2020년과 2021년에는 FDA로부터 소아희귀의약품(RPD)과 패스트트랙 개발 의약품으로 지정됐다. 현재는 미국, 독일에서 글로벌 임상 2상 허가를 받았다.

한미약품 권세창 사장은 "LAPSGLP-2 Analog가 기존 치료제보다 더 나은 치료옵션을 제공할 수 있다는 가능성을 확인해 기쁘다"며 "단장증후군 환자들의 삶의질을 높여주기 위해 글로벌임상에 속도를 높여 상용화 시기를 앞당기는데 최선을 다하겠다"고 말했다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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