㈜헬릭스미스가 11일부터 4일간 진행된 ‘제24회 미국 유전자세포치료학회(ASGCT) 연례회의’에 참가했다. 이번 행사에서 헬릭스미스는 자사의 우수한 파이프라인 기술과 최신 임상 현황을 중점적으로 소개했다. 

유전자세포치료학회(ASGCT)는 미국을 비롯해 전 세계 바이오 업계 회원들로 구성된 협회다. 유전자 및 세포치료제의 개발 및 임상 적용을 주제로 매년 회의를 진행한다.

올해 24회를 맞은 이번 연례회의는 온라인에서 비대면 형식으로 진행됐다. 참석자들은 채팅 라운지 기능을 통해 최근 기술 및 임상 성과에 대해 공유했다. 유전자 및 세포치료제 분야의 기업과 전문가들이 준비한 약 800개 이상의 발표들이 업로드됐다. 특히, 2020년 노벨 화학상 공동 수상자 Jennifer A. Doudna, PH.D. 등 업계 최고의 연사들을 초대해 라이브 회의 및 강의를 마련하여 눈길을 끌었다.

이번 행사에서 헬릭스미스는 최신 임상 개발 상황과 회사의 전반적인 비즈니스 대해 소개했다. 유전자치료제 분야에서 20년 넘게 연구를 해왔다는 점, 플라스미드 DNA 유전자치료제 ‘엔젠시스(VM202)’의 우수성 등을 중점적으로 알렸다.

헬릭스미스 김선영 대표이사는 업계 유명 글로벌 제약바이오사들에게 자사의 플라스미드 DNA, AAV 등 각 파이프라인의 작용기전과 최신 임상 현황을 다각도로 소개했다. 참석자들과의 질의응답을 통해 자사 연구의 잠재력을 느낄 수 있었던 의미 있는 참석이었다는 점과 다음달 10일에는 세계 최대 규모의 국제 바이오 행사 ‘BIO 디지털 컨퍼런스’에 참가할 예정, 그리고 다양한 학회 및 컨퍼런스를 통해 글로벌 기업들과 꾸준히 교류를 해나갈 계획을 설명했다.

한편 헬릭스미스의 ‘엔젠시스(VM202)’는 당뇨병성 신경병증(DPN)에 대한 미국 임상 3상(3-2)에서 4월 말 기준, 스크리닝 환자 수는 140명에 육박하고 있고 투약환자 수는 18명이다. 이와 함께 샤르코마리투스병(CMT) 국내 임상 1/2a상 마지막 환자 투약을 완료했고, 근위축성 측삭경화증(ALS) 미국 임상 2a상에서 첫환자 투약을 시작으로 임상 진행 중이다.

‘엔젠시스(VM202)’는 HGF 단백질을 발현하는 플라스미드 DNA 유전자치료제다. 단순히 통증을 관리하는 것이 아니라, 혈관 생성 및 신경 재생 효과를 통해 신경병증의 근본 원인을 공략한다. 미국 FDA에서는 엔젠시스(VM202)에 대해 2016년 희귀의약품(Orphan Drug)과 패스트트랙(Fast Track)으로, 2018년에는 첨단재생의약치료제(RMAT)로 지정한 바 있다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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