새로운 파킨슨병 치료 기전, FAF1 저해제

카이노스메드의 저분자화합물 KM819는 FAF1(Fas Associated Factor 1) Inhibitor라는 새로운 기전의 파킨슨병(PD) 치료제이다. FAF1 단백질이 CD95 에 결합할 경우 세포 자살을 촉진하는데 파킨슨병 환자에게서 특히 FAF1 농도가 높은 것으로 알려져 있다. 따라서 FAF1의 과발현을 억제 할 경우 신경의 세포 사멸을 막아 근본적인 치료효과를 기대할 수 있는 것이다. KM819는 동물모델에서 신경세포보호 효능과 행동저해증상 개선을 입증했으며 자회사 패시네이트를 통해 지난 2월 FDA 1B상 투약을 종료하고 1H21 내 2상 IND 신청을 예상하고 있다. 또한 KM819는 다계통위축증(MSA)에도 효능이 있을 것으로 기대되며 MSA는 국내 2상 진행 후 희귀질환 조건부 출시도 가능할 것으로 예상한다.

탄탄한 캐시카우가 될 에이즈 치료제

KM-023 KM-023(ACC007)은 2014년 중국 Jiangsu Aidea(688488:SH)로 기술 이전 된 에이즈 치료제이다. 현재 ACC007은 중국 3상을 마무리하고 품목 허가를 기다리고 있다. 2H21부터는 AIDS 치료제의 중국 시장 판매에 따른 실제 로열티 수 입이 기대된다. (참고. 중국 환자 수 연간 13만/누적 125만, 매출 1.5조원/년) 또한 동사와 중국의 Jiangsu는 동 임상 결과를 바탕으로 글로벌 진출을 위한 JV인 Kaidea Global을 설립했으며 이를 통해 이머징 국가에 적극 진출할 계획이다.

글로벌 트렌드에 맞는 R&D 방향. 2상 결과에 주목

최근 Biogen의 Cinpanemab, Sanofi의 Venglustat 등이 유효성 부족으로 임상이 중단되고 Roche의 Prasinezumab도 유효성 입증에 어려움을 겪는등 α-Syn을 표적으로 삼는 PD 치료제 임상들이 난항을 겪고 있다. 이처럼 CNS 치료제의 글 로벌 R&D 트렌드가 직접적인 병리 단백질 제거보다 종합적인 접근에 관심이 모 아지고 있는 만큼 KM819의 신선한 기전에도 주목할 필요가 있다. 2022년 공개 될 KM819의 미국 2상 결과에 주목해보자.

<자료제공:교보증권>

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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