2020년 1월, 미국에서는 4개의 신약이 탄생하였다.

올해 FDA의 첫 허가 제품은 블루프린트 메디슨(Blueprint Medicines) 의 아이바키트(Ayvakit, avapritinib)였다. 아이바키트는 외과적 수술로 잘라낼 수 없거나, 전이된 위장관기질종양(GIST) 중 PDFGRA 유전자의 종류인 Exon-18에 변이가 있는 환자를 치료하는 항암제로 희귀의약품(Orphan)에 선정되었으며, 혁신의약품(Breakthrough), 패스트트랙에 지정되어 우선심사(Priority Review)를 받아 승인을 획득하였다.

두 번째로는 호라이즌 테라퓨틱스(Horizon Therapeutics)의 그레이브스병(Graves’ disease) 치료제 테페자(Tepezza)가 승인을 획득하 였으며, 그 다음은 상피모양육종(epithelioid sarcoma)이라는 희귀질환에 사용하는 항암제 타즈베릭(Tazverik)이 신속승인 (Accelerated Approval)을 받았다.

세간의 가장 많은 관심을 받은 신약은 1월 마지막날에 승인을 획득한 에이이뮨 테라퓨 틱스(Aimmune Therapeutics)의 땅콩 알레르기(peanut allergy) 치료제 팔포지아(Palforzia)이다. 메인 파이프라인으로 팔 포지아를 보유한 에이이뮨의 시가총액은 약 2조원 수준이며, 이밸류에이트 파마는 2024년도 팔포지아의 매출액을 약 1.3b$로 예상하고 있다.

에이이뮨의 땅콩 알레르기는 땅콩 섭취 시, 과면역 반응이 발현되여 저혈압, 쇼크, 기도수축의 증상을 보이고 심하면 사망에 이르게 되는 질환이다. 이는 우리나라에서 흔한 질병은 아니지만, 미국에서는 160만명에 달하는 아이들이 이로 인하여 고통받고 있으며, 우연히 과자나 케익을 통하여 소량의 땅콩을 섭취하게 될 까봐 두려워하 고 있다. 팔포지아의 성분은 땅콩 파우더로, 환자들은 이를 복약 함으로써 땅콩에 대한 내성은 높아져서, 6개월 복용 시 땅콩 2개 정도 분량은 안전하게 섭취가 가능해지는 것으로 알려져 있다. 팔포지아는 임상시험에서 많은 부작용을 보였지 만, FDA는 땅콩 노출을 두려워하는 환자의 삶의 질 개선 측면을 높게 평가하여 최종 승인을 허가하였다.

2월에도 4개 품목 승인 심사 예정

2월에는 2번의 CRL(Complete Response Letter)를 수령하고 FDA 승인 3수에 도전하는 에자일 테라퓨틱스(Agile Therapeutics)의 패치형 피임약 트윌라(Twila, levonorgestrel), 바우닥스(Baudax Bio)의 IV 제형의 멜록시캄 진통제, 에스 페리온 테라퓨틱스(Esperion Therapeutics)의 이상지질혈증 치료제 나일렘도(Nilemdo, bempedoic acid), 너스텐디 (Nustendi, bempedoic acid/ezetimibe)의 승인여부가 결정될 예정이다.  <자료제공:한화투자증권>

김사랑 기자  kimsarang0420

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