국내 제약바이오기업들이 개발하고 있는 신약중 미국 FDA '희귀의약품' 지정이 늘고 있다.

특히 희귀의약품의 지정은 주가에 상당한 영향을 미치고 있다는 점에서 투자자들로부터 관심을 끌고 있다. 

국내 제약바이오기업들의 희귀의약품지정은 2006년부터 매년 1~3건이 지정되었으나 지난해에는 무려 16건이 지정되는등 최대의 실적으로 기록했고 금년들어 4월 29일 현재 2건이 지정받았다.

국내 제약바이오기업들이 개발하고 있는 신약들이 미국 FDA희귀의약품지정이 늘고 있는 것은 희귀의약품지정법과 신약신속심사제도등으로 희귀의약품 지정이 용이하기 때문이다.

미국 FDA는 난치성 질환에 대한 치료제개발을 확대하기 위해 희귀의약품법과 신약 신속심사제도등으로 지원하고 있다. FDA의 희귀의약품 지정은 희귀난치성 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활하게 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도다. 희귀의약품으로 지정될 경우 개발자에게는 원활한 임상시험 진행을 위한 임상시험 승인 및 허가 기간 단축, 전문의약품 허가 신청비용 면제, 세금감면 등 다양한 혜택이 주어진다. 이에따라 국내 제약바이오기업들이 이것을 적극적으로 활용하여 희귀의약품지정에 적극나서고 있다.

국내 제약바이오기업들의 미국시장 진출과 미국 FDA의 신약허가가 용이하기 때문에 희귀의약품제도를 적극적으로 활용하고 있다,

금년들어 제넥신의 면역항암제 후보물질 ‘GX-I7’과 브릿지바이오의 신약 후보물질 ‘BBT-877’가 희귀의약품으로 지정을 받았다.

제넥신은 지난 4월 16일 현재 개발 중인 면역항암제 후보물질 ‘GX-I7’이 미국 FDA으로부터 특발성 CD4+ 림프구 감소증(ICL)에 쓸 수 있는 희귀의약품으로 지정됐다. GX-I7은 면역세포 성장 및 활성화 물질 ‘인터루킨-7’(IL-7)을 기반으로 암, 감염질환, 림프구 감소증 등에 쓸 수 있도록 개발 중인 면역항암제 후보물질이다. 제넥신과 미국 관계사 네오이뮨텍이 공동 개발 중이다.

브릿지바이오는 지난 1월에 미국 FDA가 임상 1상 진입을 앞둔 신약 후보물질 ‘BBT-877’에 대해 특발성 폐섬유증 희귀의약품 지정했다.

BBT-877은 섬유증을 비롯 자가면역질환, 종양 등 다양한 질병에 관여하는 것으로 알려진 신규 표적 단백질 ‘오토택신(Autotaxin)’의 활성을 저해하는 특발성 폐섬유증(Idio pathic Pulmonary Fibrosis, IPF) 신약 후보물질이다.

한편 제약시장 분석기관 이벨류에이트파마에 따르면 글로벌 희귀의약품 시장은 연평균 11.1% 성장해 2022년 209억달러(약 22조9000억원)에 달할 것으로 관측되고 있다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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