[TY‟s Pick] – 허가의 지름길, 신속 심사 프로그램 1 – Fast Track

FDA는 생명을 위협하는 질환에 대한 신약 개발을 촉진하고 허가 심의 과정의 합 리성을 추구하기 위해 여러 정책 시행. Fast track, Accelerated approval, Priority review, Breakthrough therapy 등. Fast track 지정 의약품 개발사는 임상 설계에 대한 상담 요청, 허가 획득 위해 필요한 자료에 대한 조언 청취, Accelerated approval 가능성 판단, 허가 자료 구성, 및 기타 중요 사안들에 대해 FDA와 논의 할 수 있을 뿐만 아니라 임상자료에 의해 FDA가 결정하면 rolling review(허가 자 료를 동시에 제출하는 방식이 아닌 단계적 제출 방식)의 기회도 얻을 수 있음
Fast track 프로그램에 대한 신청 및 지정은 „12년 이후로 꾸준히 증가하여 „15년 처음으로 100건을 넘어섰음. 지정 성공률은 평균 69.8%, 최근 3년간은 77.2% 기 록. Fast track을 통해 개발에 성공한 신약 수는 전체 신약의 30%를 상회하는 수 준. „94년부터 „04년까지의 Fast track 지정 이벤트에 따른 주가 영향을 분석한 바 에 따르면 시가총액 평균 6,100만달러인 기업은 평균 21.92%의 초과수익률을, 시 가총액 평균 39억 6,500만 달러인 기업은 평균 1.05%의 초과 수익률을 달성. 국내 개발사 중 Fast track에 지정된 후보물질을 보유하고 있는 회사로는 바이로메드, 레고켐바이오가 있음
 
[그 약의 SWOT] – BACE 진영의 실낱 같은 희망 <Lanabecestat>
Lanabecestat는 여러 임상 1상을 통해 다양한 용량에서의 투여 안정성을 검증 하였 으며, 효과적인 Aβ감소 효과를 보임. 개발사인 Eli Lilly와 AstraZeneca는 2년간 2,202명의 환자를 대상으로 위약대비 유효성을 확인하는 임상 2/3상을 통해 확인된 중간 결과에서 긍정적인 결과를 도출했다고 밝힘. 해당 임상은 현재 환자 모집 중 으로 2019년까지 진행될 계획. FDA는 이러한 결과를 바탕으로 lanavecestat를 fast track 대상으로 지정. 최근 Merck가 동일 계열 치료제인 verubecestat의 임상 중단 을 선언하면서 우려와 기대를 한 몸에 받는 상황
 
[금주의 탐방] – 제넥신(KQ;095700)
hyFc 기술 기반 바이오베터/신약 개발회사. HyTropin의 1년 추적 관찰 Data 내달 시카고에서 열리는 ENDO에서 발표 예정, 3분기중 미국 임상 3상 IND 신청 목표. HyLeukin 건강한 성인 대상 임상 1상 종료하고 „17년 말 국내 고형암 환자 대상 임상 1b상 모집 시작, 일단 교모세포종 치료제로의 적응증 방향 정하고 3월 중 IND 승인을 목표로 관련 업무 진행중. 다양한 파트너쉽 및 공동개발에 관한 이야 기가 진행 되고 있음. 그 외 GX-G3, GX-G6, HyPoietin등 에 대한 임상 역시 활발 히 진행 중.

[TY‟s Pick]  허가의 지름길, 신속 심사 프로그램 1 – Fast Track

미충족 의료수요(Unmet Medical Needs) 충족 시 특별대우

FDA는 일찍부터 중증 또는 생명을 위협하는 질환에 대한 신약 개발을 촉진하고 허가 심의 과정의 합리성을 추구하기 위해 다양한 정책들을 시행해 왔다. 종종 신 약개발 단계에 대한 호재로 듣게 되는 Fast Track(1988년 시행), Accelerated Approval(1992년 시행), Priority Review(1992년 시행)등의 제도가 바로 그것 이다. 그럼에도 기초과학의 발달 및 첨단 치료제들의 개발에 따라 이러한 프로그 램들의 효율화에 대한 필요성이 지속적으로 제기되었다. 이에 따라, 의약품에 대한 새로운 의료적 수요 환경에 맞추어 Breakthrough Therapy 지정 프로그램이 2012년 새롭게 시행되었다.
또한 2014년 5월에는 이러한 프로그램들에 대한 FDA의 최근 소견을 담은 “Expedited Programs for Serious Conditions-Drug and Biologics Guidance(중대한 질환에 대한 신약 신속 개발 프로그램 가이드라인)”이 발표되었 다. FDA는 이를 통해 특정 후보 의약품이 신속 개발 또는 심의가 필요한 경우 발 의된 신속 프로그램(Expedited Program)들을 활용할 수 있도록, 지정 대상 의약 품들의 요건뿐만 아니라 내부의 관련 행정 절차에 대한 정보를 제공하고 있다.

Fast track 프로그램

1988년 AIDS발병에 대한 위기감이 절정에 달한 때, FDA의해 발의된 프로그램이 다. 중증 또는 생명을 위협하는 질환(life-threatening)에 적용하기 위한 새로운 치료법의 개발, 평가 및 시판의 촉진을 목표로 제정되었다. 지정 대상에 대한 요구 조건은 개발 단계에 따라 달라진다. 개발 초기 단계의 경우 전임상 자료, 작용기전 에 따른 근거, 약리적 실험 자료만으로도 충분한 지정 근거가 될 수 있다. 후기 개 발단계의 경우 사전에 수행된 임상자료에 근거하여 지정이 이루어진다. 
Fast track 프로그램에 대한 신청 및 지정은 2012년 이후로 꾸준히 상승하여 2015년 처음으로 100건을 넘어섰다. 지정 성공률은 평균 69.8%수준으로 높은 수준을 나타냈으며, 최근 3년간은 80%에 가까운 77.2%의 성공률을 보이고 있다.

Fast track 지정 혜택

Fast track으로 지정된 의약품의 개발사는 임상 1상 결과를 바탕으로 임상 2상을 설계할 때 FDA에 상담을 요청 할 수 있다. 이때 개발사는 적절한 유효성과 안전 성을 입증하고 허가를 획득하기 위해 필요한 자료에 대한 조언을 구할 수 있게 된 다. 이를 통해 3상 단계 없이 단 하나의 2상 연구 만으로 허가를 획득할 수 있는 가능성이 생기기도 한다. 이 경우 시판 후 추가 임상이 요구되기도 한다. 더불어 추가적인 미팅 기회가 주어진다. 예를 들어 accelerated approval 가능성, 시판 허가 신청(NDA; New Drug Application)을 위한 심의자료 구성, 구조 및 기타 중 요 사안들에 대해 FDA와 긴밀한 논의가 가능하다. 뿐만 아니라 지정 후보물질은 priority review를 적용 받을 수 있으며, 임상자료에 의해 FDA가 결정하면 rolling review(허가 심의를 위한 일련의 자료를 심의 신청 시 동시에 제출하는 방식이 아닌 생성된 자료를 단계적으로 제출하고 검토 받을 수 있음)의 기회도 얻 을 수 있다. 
그 결과 Fast Track을 통해 개발에 성공한 신약 수는 전체 신약의 30%를 상회하 는 수준까지 증가했다. „AIDS 퇴치를 위한 대통령 긴급대책(President‟s Emergency Plan for AIDS Relief; PEPFAR)‟에 따라 30개의 HIV치료제가 집중 적으로 개발된 2005년~2010년의 경향성을 감안하면 Fast Track을 통한 개발 성공 신약의 수는 점진적 증가 추세에 있다.

Fast Track 지정과 주식 시장의 반응

2010년 Journal of Health Care Finance에서 1994년부터 2004년까지의 Fast track 지정 이벤트에 따른 주가 영향을 분석한 바에 따르면 시가총액 평균 6,100 만달러인 기업은 평균 21.92%의 초과수익률을, 시가총액 평균 39억 6,500만 달 러인 기업은 평균 1.05%의 초과 수익률을 달성했다. 이를 출시된 제품의 유무로 나누어 다시 분석한 결과 출시 제품이 있는 경우는 3.11%, 없는 경우는 12.89% 의 초과 수익률을 달성했다. 이에 따라 당시 애널리스트들의 59.8%가 예상 매출 을 상향 조정 했다. 이는 Fast Track 지정이 빠른 불확실성의 해소를 불러오기 때 문이다.

국내 Fast track 지정 파이프라인

지난 2월 12일 국내 신약개발 전문업체인 레고켐바이오는 다제내성 결핵신약인 delpazolid가 미국 FDA로부터 fast track의약품으로 지정됐다고 발표했다. 다제내 성 결핵은 미충족 의학적 수요가 강한 질환으로 향후 허가 시 우선심사권(priority review voucher)을 수여 받을 수 있다. 지난 „16년 5월에는 바이로메드가 VM202을 루게릭병에 적용하는 방법으로 fast track을 지정 받았다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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