▪ 희귀/난치성 질환 치료제 개발 전문 기업
- 현재 희귀의약품 3가지(고셔병, 파브리병, 항혈전)를 시판, 해외시장 공략중
- 희귀의약품 이외에도 항암제쪽 파이프라인 연구개발 진행중
- 현재 글로벌 희귀의약품 시장 151조원 규모, 향후 연평균 11.1% 고성장 전망
- 희귀질환 치료제는 계속해서 미충족 분야, FDA에서도 희귀질환에 대한 니즈 반영하여 희귀의약품 신약승인 비율이 높아지고 있는 추세
- 희귀의약품 환자 1인당 치료비 일반 질환 치료비 대비 5배로 매우 고가, 신속허가제 도입, 최초 개발 의약품 최대 19년 독점기간 부여

▪ 해외시장 공략 본격화
- 애브서틴: 올해 1분기 중 터키쪽 품목허가 전망/ 카자흐스탄 입찰 완료 수출 커버리지 국가 증가함에 따라 매출 성장 전망, 향후 2020년 까지 유럽/미국 빅마켓 진출 준비중, 오리지널 의약품 세레자임 시장규모 1조원, 30% 할인된 가격경쟁력으로 시장공략
- 파바갈: 유럽/미국 빅마켓 진출을 통해 매출 성장 본격화 할 것, 오리지널 의약품 파브라자임 시장규모 약 1.1조원
- 클로티냅: 국내 시장 출시 이후 꾸준한 시장점유율 유지중, 글로벌 8개국 수출중, 동사의 캐쉬카우 역할

▪ 신약 파이프라인에 대한 관심 필요
1) ISU304- B형 혈우병 치료제
- B형 혈우병 치료제, 美 나스닥 상장사 Catalyst Biosciences社와 공동개발 진행중
- 글로벌 최초 피하주사제형으로 환자 편의성 증대될 것, 비임상 우수한 혈중지속효과 입증
- 임상1상 중간 발표, 중증 혈우병 환자 반복투여 후 FIX활성이 정상인 대비 16%까지 증가, 중증 혈우병 환자 경증 수준까지 회복되는 약의 효력 입증
- 공동개발 계약에 따라 임상1상까지 이수앱지스 진행, 향후 상업화까지는 공동개발사 진행예정, 향후 Best-in-class 치료제로 성장 전망, 임상 진전에 따른 신약가치 반영될 것
2) ISU104- 항암치료제
- 글로벌 최초 ErbB3를 표적으로 하는 항암 신약
- 두경부암 비임상에서 대조군 대비 뛰어난 임상결과 발표, 기존약제는 내성이 생기는 문제점 그러나 동사 치료제와 병용투여시 종양의 크기가 줄어드는 Regression 확인, 암에 대한 근본적 치료 가능성 제시
- 현재 국내 임상1상 진행중, 다양한 ErbB3 과발현 암종으로 적응증 확대해 나갈 계획, 신약가치 성장 기대 가능.

희귀/난치성 질환 치료제 개발 전문 기업
이수앱지스는 희귀/난치성 질환 치료제에 특화된 바이오텍 기업이다. 총 매출 2.2조원 규모의 이수그룹 계열사로써 향후 기업간의 시너지도 기대해 볼만하다. 현재 희귀의약품 3가지(고셔병, 파브리병, 항혈전치료제)를 시판하였으며, 해외시장 공략에 집중하고 있다. 희귀의약품 이외에도 항암제 쪽으로 파이프라인 연구개발을 이어나가고 있다.

글로벌 희귀의약품 시장 규모 151조원
이수앱지스가 주된 사업으로 영위하고 있는 희귀/난치성 질환 치료제는 말 그대로 블루오션이다. 현재 글로벌 희귀의약품 시장은 151조원 규모에 이르는 것으로 전망되며 향후 5년간 연평균 11.1%의 고성장이 예상된다.

희귀질환 치료제는 의학적 미충족 분야, 향후 계속되는 니즈
현재 전세계 7천여개의 희귀질환중 개발된 희귀 질환 치료제는 4백여개로 향후 미충족 니즈는 무궁무진하다. 실제로 FDA에서도 희귀질환에 관한 니즈를 반영하여 희귀의약품 승인 비율이 점점 높아지고 있는 상황이다.

희귀의약품 고가의 치료비용으로 적은 환자수에도 불구하고 높은 매출액
희귀의약품 시장은 환자수는 적지만 환자 1인당 치료비용이 일반 질환 환자 대비 5배로매우 높다. 또한 희귀질환에 빠른 대응을 위해 신속허가제를 도입하고 있고, 최초 개발 의약품에 대해서는 최대 10년의 독점기간을 부여해 주고 있다. 희귀의약품 관련 바이오텍들은 글로벌 빅파마에게 인수되거나, 시장에서도 큰 폭의 기업가치를 부여 받고 있다.

해외시장 공략 본격화
고셔병 치료제 바이오시밀러 애브서틴, 글로벌 국가 품목허가 진행중
이수앱지스는 글로벌 빅파마 Sanofi社의 고셔병 치료제 바이오시밀러 애브서틴을 보유하고 있다. 2013년 국내 시장 출시 1년 만에 약 30%의 MS를 확보하는 성장세를 보여주었다. 현재 멕시코, 이란 등 6개국에서 품목허가가 완료 되었고, 터키/러시아 등 14개국에서 추가 품목허가를 진행 중에 있다.

올해 1분기 터키쪽 수출 예상, 수출 커버리지 확대에 따른 매출 성장 전망
현재 올해 1분기 중으로 터키쪽 품목허가가 예상되며, 카자흐스탄 입찰이 완료되어 매출 성장이 가능할 것으로 보인다. 역대 애브서틴의 매출실적을 보면 수출국가가 늘어남에 따라 매출이 한 단계씩 점프업하는 모습을 보여주었다. 또한 향후로는 2020년까지 유럽/미국 빅마켓 진출도 목표로 하고 있다.

세레자임 글로벌 1조원
가치 치료제. 애브서틴 가격경쟁력으로 시장 공략
오리지널 의약품 세레자임의 시장규모는 글로벌 약 1조원의 가치가 있는 것으로 추정된다. 동사의 애브서틴이 오리지널 신약의 시장점유율을 30% 디스카운트 된 가격 경쟁력으로 공략할 수 있을 것으로 보인다.

이수앱지스의 파브리병 치료제 바이오시밀러 파바갈은 2014년 국내 시장에 출시되었으며, 유럽/미국 빅마켓 진출을 통해 매출 성장을 본격화 할 전망이다. 오리지널 의약품인 파브라자임 또한 글로벌 약 1.1조원의 가치를 지닌 치료제로써 파바갈의 성장이 기대되는 부분이다.

클로티냅 꾸준한 매출, 동사의 캐쉬카우 역할
클로티냅은 국내 최초의 항체 치료제로써 Eli Lilly의 항혈전치료제 바이오시밀러 제품이다. 국내시장 출시 이후 꾸준하게 시장점유율을 유지하고 있으며, 글로벌 8개국에도 수출중에 있다. 동사의 캐쉬카우 역할을 꾸준하게 해주고 있는 치료제이다.

신약 파이프라인에 대한 관심 필요
1) ISU304 – B형 혈우병 치료제
이수앱지스, 카탈리스트社 B형 혈우병 치료제 공동 개발
B형 혈우병은 혈액 속에 지혈에 관여하는 주요 응고인자 중 몇 개가 생성되지 않아 지혈에 필요한 연쇄반응에 문제가 생기는 출혈질환이다. 이수앱지스는 美 나스닥 상장사 카탈리스트 바이오사이언스社(Catalyst Biosciences)와 공동개발을 진행하고 있다.

ISU304, 피하주사제형 치료제, 비임상에서 뛰어난 효과 확인
글로벌 최초로 피하주사제형을 신약을 개발하여 환자들의 편의성이 크게 증대될 것으로 전망하고 있다. ISU304는 비임상에서 경쟁약제 대비 우수한 혈중 지속효과를 보여주었다. ISU 304는 12.4, 경쟁약제는 4.6일에서 9.3일로 그 기술력이 입증되었다.
ISU304 임상1상 중간발표

중증 혈우병 환자 경증 수준까지 회복되는 치료 효능 입증
최근 임상1상 환자투여를 마치고 중간발표를 하였는데, 성공적인 임상결과에 대한 신약 기대감으로 공동개발사의 주가가 크게 상승하는 모습을 보여주었다. ISU304를 6일간 5명의 중증 혈우병 환자에게 반복투여 후 중증도 판단기준이 되는 혈액 내 제 9인자(FIX) 활성이 정상인 대비 16%까지 증가되었다. 이는 중증의 혈우병 환자를 경증 수준까지 회복시키는 약의 효력을 보여주었다. 향후 임상이 진전됨에 따라 반복투여를 통해 정상수준까지 치료가 가능할 것이다라는 기대감을 가질 수 있다.

ISU 304 유럽/미국 희귀의약품 지정
현재 임상1상 환자투여를 마치고 결과 발표를 준비 중에 있으며, ISU 304는 2017년 유럽과 미국에서 희귀의약품으로 지정되었다. 빠른 시일 내에 임상1상 파이널 보고서를 마무리하고, 글로벌 임상2상에 진입할 계획이다.

임상2상/3상 공동개발사 향후 진행 예정, 신약가치 반영될 것
공동개발 계약에 따라 임상1상까지는 이수앱지스 쪽에서 진행하고, 글로벌 임상2상과 3상은 공동개발사에서 진행할 것으로 전망된다. Best-in-class 약품으로 성장될 것으로 보이며, 향후 임상 진전에 따른 신약가치는 반영될 것으로 보여진다.

2) ISU104 – 항암치료제
ISU 104 ErbB3 표적 First-in-class 치료제
이수앱지스가 개발 중인 ISU 104는 글로벌 최초로 ErbB3를 표적으로 하는 항암 신약이다. ErbB3는 여러 암종에서 과발현되는 암 생성/생존에 중요한역할을 하는 리셉터 단백질이다. 또한, 표적치료제에서 항암제 내성에 크게 관여하고, ErbB1/ErbB2 등 주요 암유발 신호전달 수용체들과 결합하여 암 성장을 유도한다.

기존 악제에 대한 내성 극복과 암에 대한 근본적 치료 가능성 제시
현재 치료제가 없는 두경부암에서 비임상을 진행 하였는데 대조군 대비 뛰어난 임상결과를 보여주었다. 또한 기존 약제는 내성이 생기는 문제점이 있었는데, 동사의 치료제 ISU 104와 병용투여시 종양의 크기가 줄어드는 Regression이 나타났다. 이는 암에 대한 근본적 치료 가능성을 제시하였다.

현재 임상1상 진행중, 적응증 확대 가능성 다수
현재 고형암을 대상으로 국내 임상1상을 진행중에 있으며, 2020년에 임상이 종료될 것으로 전망된다. 다양한 ErbB3 과발현 암종으로 적응증을 확대해 나갈 수 있어 신약가치에 대한 성장성이 기대되고 있다. <자료제공:유화증권>

김사랑 기자  kimsarang0420

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