Foundation Medicine의 암유전자 패널검사(F1CDx)가 FDA & CMS 동시 승인됨

Exact Sciences의 사례와 F1CDx의 적응증을 고려시 향후 급격한 매출 및 주가 상승 가능성

최근 FDA의 정책변화 행보는 국내 규제 정책 변화에 긍정적인 영향을 끼칠 가능성이 높음 

Foundation Medicine의 암 유전자 패널검사, FDA & CMS 동시 승인
- 2017년 12월 1일, 미국 FDA(의료기기 인허가 담당)와 CMS(국내의 건강보험공단과 유사한 기 관)는 Foundation Medicine(FMI US)의 암 유전자 진단기기인 FoundationOne CDx(이하 F1CDx)을 동시에 승인함. 즉, 의료기기로써의 인증과 보험 급여 항목 등재가 동시에 이루어 짐. 
- Foundation Medicine은 과거 스티브잡스의 암검진을 수행했던 업체임.
- F1CDx는 FDA 승인을 받은 최초이자 유일한 고형암 다중(Multiplex) 진단 기기임. 기존 동반진 단 기기들이 1번에 1개의 유전자 검사가 가능한 데 비해, F1CDx는 NGS(차세대 유전체 검사) 기법 중 유전자 패널 분석을 이용하여 한 번에 324개 유전자의 변이(유전자 삽입결실, 유전자 복제 수 변이, 유전자 대체 등)를 검사할 수 있음. 
- F1CDx는 ① 특정 바이오마커를 진단하여 FDA 승인된 표적 암치료를 수행하는 동반진단에 이 용될 수 있음. 특히, 5개 주요 암종인 비소세포 폐암 (NSCLC), 흑색 종(melanoma), 대장암 (colorectal cancer), 난소암(ovarian cancer), 유방암(breast cancer) 환자를 대상으로 한 17개 의 치료법(각각의 적응증에 대한 1차 요법으로 승인된 12개의 치료법을 포함)을 사용하기 위한 동반진단 용도로 활용될 수 있음. 
- 또한, ② 신약개발업체 입장에서 표적치료제 개발을 위한 동반진단 플랫폼으로 활용될 수 있음.
- 기존 Foundation Medicine의 CGP(Comprehensive Genome Profiling) 결과에 의하면, 5개 주요 암종 환자의 1/3에 해당하는 환자가 FDA 승인된 치료법과 매칭될 수 있을 것으로 기대됨. 
- CMS의 보험급여 적용 항목 등재 (NCD, National Coverage Determination) 및 관련 세부사항 은 최종의견 수렴을 거쳐 1Q18내로 발표될 예정.

Analyst’s Insight (1): 공공보험 급여항목 등재의 영향 
- 진단기기의 실적이 증가하려면 가격, 정확도, 검사편의성, 질병 치료가능성이 중요함. 
① 가격: 환자입장에서 진단기기는 질병의 유무나 치료법을 결정할 때 활용되기 때문에 치료(약 품/수술 등)에 비해서 가격탄력성이 높은 편임. 또한, 병원입장에서 특별히 기존 검사법보다 임 상적 유의성이 떨어지면 비용효과성 원칙에 의해 진단방식으로 선택되기 힘듬. 
② 정확도: 질병의심환자의 경우 선별검사를 통해 정밀검사 대상자를 가려내야 하고, 질병이 걸 린 환자의 경우 치료방식의 결정에 활용되기 때문에 진단기기는 높은 정확도가 요구됨. 
③ 검사 편의성: 대부분의 진단에서 특히 암진단은, 매우 침습적인 검사가 많아 환자입장에서 합 병증, 통증 등의 부담이 존재함. 심리적, 물리적 부담이 축소된 검사방식이 선호됨.
④ 치료 가능성: 진단을 통해 병의 경과를 바꿀 수 있거나 치료할 수 있는 방법이 존재해야 함. 
- 이번 이벤트에서 가장 주목해야할 점은 CMS(우리나라의 건강보험공단과 같은 곳), 즉 공공보험 에서 급여 적용을 승인 했다는 점.  
- 건강보험공단이 국민의 100%를 커버하는 우리나라와 달리, 미국은 민간보험사와 공공보험이 혼합되어 운영됨. 공공보험이 중요한 이유는 커버하는 인구가 37%에 불과하지만, 공공보험에서 급여 적용이 결정되면 대부분의 민간 보험사에서도 보험 적용 항목으로 등재되기 때문임.  
- 공공보험에서 급여를 적용받으면, 민간 보험에서 급여 적용을 받을 확률이 높아지고 이로 인해 환자의 본인 부담금이 축소됨. 또한 국가에서 보험 급여 서비스를 제공한다는 의미는 기존에 존재 하는 검사대비 정확도, 검사편의성, 질병 치료가능성이 높다는 의미로 많은 병원에서 진단 검사로 선택할 가능성이 높아짐.

- 미국은 공공보험이 국민의 37%를 제한적으로 보장하며, 보험 적용 심사를 정기적으로 진행하지 않음. Foundation Medicine과 비교될 만한 업체는 Exact Sciences(EXAS US)라는 기업으로, 동사와 같은 FDA와 CMS의 병행 검토 제도(Parallel Review Program)의 첫번째 허가 업체임. 
- Exact Sciences사는 2014년 10월 대장암 진단 선별 검사인 분변잠혈검사(FIT)를 대체할 수 있 는 진단기기인 Cologuard의 유효성을 인정받아 2014년 10월부터 급여적용을 받고 있음. 
- 이로 인해 매출은 2014년 180만달러에서 3Q17 누적 기준 1.8억달러로 100배 상승했고, 시가 총액도 2014년말 25억달러에서 2017년 70억달러로 3배가까이 상승했음. 급격한 실적상승에도 여전히 전체 시장의 3% 수준의 침투율(목표는 30%)을 기록하고 있으며, 폐암 및 유방암 진단 기기 등으로 파이프라인 확대를 준비하고 있음
- 1Q18에 발표될 CMS의 최종 보험급여 적용 정책안이 변수가 되겠지만, 4가지 측면에서 Foundation Medicine은 Exact Sciences 이상의 매출 및 주가상승을 달성할 가능성이 높음. 
① 대장암의 선별검사 목적인 Exact Sciences의 Cologuard와 달리, Foundation Medicine의 경우에는 5대 주요 암 진단에 활용되어 적용범위가 더 넓음 
② 선별검사인 Cologuard와 달리 치료를 위한 동반진단까지 수행함. 
③ 환자뿐 아니라 표적항암제를 개발하는 제약사나 바이오 연구소까지 고객군을 확장할 수 있음. FDA는 동반진단과 표적항암제 치료를 동시에 수행하는 것을 권고하고 있으며, 현재 50%의 신규 항암제 개발은 동반 바이오마커를 기반으로 만들어지고 있음. 
④ Cologuard의 경우 대장암 치료의 가이드라인에 등재되는 과정을 거쳐야 했으나 NGS를통한 유전자 동반진단은 이미 NCCN의 암치료 가이드라인에 포함되어 있음. 또한, FDA는 신규 항암제 개발 시 동반진단을 권고하는 가이드라인을 제시하고 있음 
-  Exact Science은 공공보험 적용 발표이후 꾸준한 실적 개선과 함께 주가가 동반 상승함. 실적 이 중요한 의료기기 산업 특성을 고려할 때, 1Q18 보험 급여 적용안 확정이후 꾸준한 실적 개선 을 증명하는 것이 중요함. 
그림 - 미국은 공공보험이 국민의 37%를 제한적으로 보장하며, 보험 적용 심사를 정기적으로 진행하지 않음. Foundation Medicine과 비교될 만한 업체는 Exact Sciences(EXAS US)라는 기업으로, 동사와 같은 FDA와 CMS의 병행 검토 제도(Parallel Review Program)의 첫번째 허가 업체임. 
- Exact Sciences사는 2014년 10월 대장암 진단 선별 검사인 분변잠혈검사(FIT)를 대체할 수 있 는 진단기기인 Cologuard의 유효성을 인정받아 2014년 10월부터 급여적용을 받고 있음. 
- 이로 인해 매출은 2014년 180만달러에서 3Q17 누적 기준 1.8억달러로 100배 상승했고, 시가 총액도 2014년말 25억달러에서 2017년 70억달러로 3배가까이 상승했음. 급격한 실적상승에도 여전히 전체 시장의 3% 수준의 침투율(목표는 30%)을 기록하고 있으며, 폐암 및 유방암 진단 기기 등으로 파이프라인 확대를 준비하고 있음
- 1Q18에 발표될 CMS의 최종 보험급여 적용 정책안이 변수가 되겠지만, 4가지 측면에서 Foundation Medicine은 Exact Sciences 이상의 매출 및 주가상승을 달성할 가능성이 높음. 
① 대장암의 선별검사 목적인 Exact Sciences의 Cologuard와 달리, Foundation Medicine의 경우에는 5대 주요 암 진단에 활용되어 적용범위가 더 넓음 
② 선별검사인 Cologuard와 달리 치료를 위한 동반진단까지 수행함. 
③ 환자뿐 아니라 표적항암제를 개발하는 제약사나 바이오 연구소까지 고객군을 확장할 수 있음. FDA는 동반진단과 표적항암제 치료를 동시에 수행하는 것을 권고하고 있으며, 현재 50%의 신규 항암제 개발은 동반 바이오마커를 기반으로 만들어지고 있음. 
④ Cologuard의 경우 대장암 치료의 가이드라인에 등재되는 과정을 거쳐야 했으나 NGS를통한 유전자 동반진단은 이미 NCCN의 암치료 가이드라인에 포함되어 있음. 또한, FDA는 신규 항암제 개발 시 동반진단을 권고하는 가이드라인을 제시하고 있음 
-  Exact Science은 공공보험 적용 발표이후 꾸준한 실적 개선과 함께 주가가 동반 상승함. 실적 이 중요한 의료기기 산업 특성을 고려할 때, 1Q18 보험 급여 적용안 확정이후 꾸준한 실적 개선 을 증명하는 것이 중요함. 

- 국내 관련 기업으로는 Exact Sciences와 유사한 DNA 메틸화된 바이오마커를 이용하여 대장암 진단 키트를 개발하고 있는 지노믹트리(228760 KS)와 NK세포 활성도를 검사하는 NK Vue Kit 로 국내 선별급여와 터키 의료보험에 등재된 에이티젠(182400 KS)이 있음.

Analyst’ ’’ ’s Insight (2) : 국내 의료기기 산업 규제 리스크 완화 가능성?  
- 헬스케어는 규제산업인 만큼 새로운 의료기기는 국내외를 막론하고 인증과 허가를 받아야 함.  보통 의료기기 인증을 받고, 보험 급여 적용을 위한 수가 검토를 받게 되어 있음. 우리나라의 경 우, 기존에 없던 신의료기기의 경우 신의료기술평가를 추가적으로 더 받아야 함. 
- 미국은 헬스케어의 약 50%를 차지하는 매우 상징적인 국가임. 최근 미국에서는 규제 측면에서 여 러가지 변화가 감지되고 있음. 이번 이벤트 역시 그러한 변화 중의 하나로 볼 수 있음. 
- 이번 승인은 FDA와 CMS의 병행 검토 제도(Parallel Review Prgoram)에 의해 허가를 받았음. 미 국은 2011년 10월부터 FDA와 CMS의 동시검토 제도를 수행하고 있음. 그동안 미국은 CMS의 보험급여 적용심사를 비정기적으로 해왔으며, 업체의 요청에 따라 검토를 수행함. 
- 이 외에도 미국은 2017년 7월 Digital Health Innovation Action Plan을 발표하였음. 의료기기 승 인 시 개별 제품이 아니라, 개별 기업에 대한 심사를 하겠다는 것임. 즉, Pre-Cert를 인정받은 기업은 출시전 인허가 과정을 면제받거나 간소화된 인허가 과정을 거치게 됨. 현재 9개 기업을 선정하여 Pilot Test를 진행할 예정임. FDA는 더 나아가 2017년 11월 유전적 건강 위험도 검사 (Genetic Health Risk Tests)에 대해서도 Pre-Cert제도를 도입함. 
- 국내는 신 의료기기 개발에 있어 규제리스크가 상당히 크게 작용하고 있음. 
① 포지티브 규제: 국내에서 의료기기 사업은 허용된 항목 외에는 모두 불법으로 규정되고 있어, 외국에서 합법적인 서비스도 불가한 경우가 많음. 희귀유전질환 진단이 여기에 해당됨. F1CDx 와 같은 암유전자 패널 검사도 지난 2017년 3월 선별급여항목이 신설되었으나 수행기관을 22 개 기관으로 한정함. 
② 신의료기술평가: 기존의 없던 새로운 의료기기의 경우 식약처의 의료기기 인증심사 이후 신의 료기술평가를 받아야 함. 신의료기기평가를 통과하지 못하면, 의료기기로 인증을 받고서도 수 가가 인정되지 않아 판매자체를 못하게 됨. 국내의 수술로봇 업체들과 루트로닉의 망막병증 치 료기의 경우가 여기에 해당됨.

- 국내에서 F1CDx와 같은 암유전자 패널검사는 지난 2017년 3월 선별급여 항목으로 신설됨. 검 사대상자는 고형암 및 혈액암 환자와 유전성 질환자 및 의심환자로 고형암 10종(위암, 폐암, 대 장암, 유방암, 난소암, 악성 뇌종양 등), 혈액암 6종(급성 골수성, 림프구성 백혈병 등), 유전 질환 4종(유전성 난청, ·망막색소변성 등)이 포함됨. 
- 그러나 100% 급여가 아닌 본인부담금 50%(45~66만원 수준)가 존재하며, 22개 기관(3개의 진 단검사업체 부설 기관 포함)으로 검사기관이 한정되어 있음. 선정기관은 1년마다 재평가를 받게 되며, 내년 2월 27일까지 기선정된 22개 기관 외 다른 곳에서는 비급여로도 NGS기반 유전자 패널검사를 실시할 수 없음. 
- 최근 국내에서도 4차산업 혁명과 관련하여 의료기기 산업의 규제변화 필요성에 대한 공감대가 형성되고 있는 중. 
- 미국의 전향적인 규제 변화 흐름과 최근 국내에서 진행되고 있는 문제인 케어로 인한 급여 적용 항목 확대를 고려할 때 국내 의료기기 산업의 규제 리스크는 축소될 가능성이 높다는 판단임
- 국내 유전체 분석 관련주로는 마크로젠(038290 KS), 랩지노믹스(084650 KS), 테라젠이텍스 (066700 KS), 디엔에이링크(127120 KS)등이 있음.

Foundation Medicine의 소개
- Foundation Medicine은 과거 스티브잡스의 암 유전자 분석을 수행했던 기업. 과거 구글에서도 지분 투자를 하였다 Exit하였고, 현재 대주주는 Roche(지분율 58%)
- 현재 상용화된 암 유전체 검사들 중에 가장 종합적인 테스트로 알려짐. 크게 4개의 진단 파이프 라인을 보유하고 있음 ① FoundationOne(유방암, 폐암, 대장암 등 고형암 진단), ② FoundationOne Heme(혈액암 진단), ③ FoundationAct(액체 생검) ④ FoundationFocus Cdx BRCA(난소암 치료제 Rubraca 처방의 동반진단)
- 주요 고객은 의사(임상용)와 바이오제약회사(연구용)로 최적화된 암치료법을 제시하거나 표적 암 치료법을 개발하는데 이용. 연간 4만건의 임상용 테스트와 만건 이상의 연구용 테스트가 이용되 고 있음. 진단 테스트 가격은 5,800~ 7,200달러 수준으로 몇 개의 민간보험사에서 보험서비스 를 제공하고 있음. <자료제공:미래에셋대우>
 

김사랑 기자  kimsarang0420

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