Èñ±ÍÀǾàÇ° Àü¹® ¹ÙÀÌ¿Àº¥Ã³ ³ëº§Æĸ¶°¡ Èñ±ÍÁúȯġ·áÁ¦ ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó ÁøÀÔÀ» À§ÇØ ¼Ò¾ÆÈñ±ÍÁúȯ ºÐ¾ß Àü¹®°¡¸¦ ¿µÀÔÇß´Ù.
³ëº§Æĸ¶´Â äÁ¾Èñ ¼¿ï´ëÇб³º´¿ø ÀÓ»óÀ¯ÀüüÀÇÇаú ±³¼ö(»çÁø)¸¦ °úÇÐÀÚ¹®À§¿øȸ(SAB) À§¿øÀ¸·Î ¿µÀÔÇß´Ù°í ¹àÇû´Ù.
³ëº§Æĸ¶´Â Áö³ 2020³âºÎÅÍ GC³ì½ÊÀÚ¿Í »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Çõ½Å½Å¾à(MPS III A)À» °øµ¿°³¹ß ÁßÀÌ´Ù. À̹ø SAB ¿µÀÔÀ» ÅëÇØ MPS III A ÀÓ»ó ÁøÀÔ°ú ½Å¾à °³¹ß¿¡ ¼Óµµ¸¦ ³¾ ¼ö ÀÖ°Ô µÆ´Ù. ä ±³¼ö´Â ÀÓ»ó µðÀÚÀÎ ¹× ÇÁ·ÎÅäÄÝ ¼³°è ÀÚ¹® µî ÇÙ½ÉÀûÀÎ ¿ªÇÒÀ» ¼öÇàÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
ä ±³¼ö´Â ¼¿ï´ëÇб³º´¿ø Èñ±ÍÁúȯ¼¾ÅÍÀå °â Èñ±ÍÁúȯ¼¾ÅÍ ±Ç¿ªº° °ÅÁ¡¼¾ÅÍ»ç¾÷ Áß¾ÓÁö¿ø¼¾ÅÍÀåÀÌ´Ù. ¼¿ï´ëÇб³º´¿ø ÀÇ»ý¸í¿¬±¸¿ø ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿ ¼¾ÅÍÀå, ´ëÇѾƵ¿½Å°æÇÐȸ °úÇÐÀ§¿øȸ À§¿øÀåÀ» ¿ªÀÓÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.
ȸ»ç °ü°èÀÚ´Â "¿¬³» FDA¿¡ ÀÓ»ó Çã°¡ ½Åû°ú ±Û·Î¹ú ÀÓ»ó ÁøÀÔÀ» À§ÇØ Èñ±ÍÁúȯ ºÐ¾ß ¸íÀÇ·Î ²ÅÈ÷´Â ä ±³¼ö°¡ SAB·Î Ãß°¡ ÇÕ·ùÇß´Ù"¸ç "Æø ³ÐÀº ¿¬±¸ °æÇè°ú Àü¹®¼ºÀ» °®Ãá ¿¬±¸Áøµé°ú ¼¼°è ÃÖÃÊ »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇϴµ¥ ¹ÚÂ÷¸¦ °¡ÇÏ°Ú´Ù"°í ¸»Çß´Ù.
³ëº§Æĸ¶´Â »êÇʸ®Æ÷ÁõÈıº AÇü, ¸ð¸£Äû¿ÀÁõÈıº BÇü(MPS IV B), GM1 °±Û¸®¿À½ÃµåÁõ µî ¼Ò¾ÆÈñ±ÍÁúȯ °ü·Ã Çõ½Å½Å¾àÀ» °³¹ßÇÏ´Â ¹ÙÀÌ¿Àº¥Ã³´Ù. ³ëº§Æĸ¶ÀÇ MPS III A´Â Áö³ 1¿ù ¹Ì±¹ ½ÄÇ°ÀǾ౹(FDA)À¸·ÎºÎÅÍ Èñ±Í ¼Ò¾ÆÁúȯ ÀǾàÇ°(RPDD)°ú Èñ±ÍÀǾàÇ°(ODD)À¸·Î ÁöÁ¤¹Þ¾Ò´Ù.
¹Úº´¿ì ±âÀÚ bwpark0918@pharmstock.co.kr
<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ÆʽºÅ¹, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>