툴젠(199800)과 엠큐렉스(대표 홍선우)는 mRNA 기반 희귀 안질환 유전자 치료제 개발을 목적으로 한 공동 연구개발 계약을 체결했다고 13일 밝혔다.

유전자교정 기술은 유전 질병 환자의 체내에서 유전정보를 바꾸는 근본적인 치료 방식을 제공한다는 점에서 높은 기대를 받으며 다양한 유전자 치료 및 전달 기술과 접목되고 있다. 기존 유전자 치료에서 가장 활발히 사용되고 있는 유전자 전달 기술은 아데노부속 바이러스(AAV)로 치료 유전자를 효율적이고 장기적으로 발현시킬 수 있어 다양한 질병의 치료제로 개발되고 있다. 최근에는 AAV를 이용해 크리스퍼 유전자가위(CRISPR/Cas9)를 전달하는 치료제에 대한 연구개발이 활발하다.

이와 함께 CRISPR/Cas9 특징에 적합한 새로운 전달 기술의 개발 필요성도 높아지고 있다. 이런 측면에서 주목받는 기술이 코로나 백신을 통해 개발 기반이 구축된 mRNA 및 전달체 기술이다.

엠큐렉스는 코스닥 상장사 올릭스의 자회사로 mRNA 백신 및 치료제 개발을 위해 설립됐다. mRNA 기반 기술은 최근 성공적으로 상용화된 코로나19 백신으로 주목받고 있으며, 백신뿐 아니라 다양한 질환에 대한 치료제로서의 개발 가능성도 높은 것으로 평가되고 있다. 엠큐렉스는 기존 상용화된 mRNA 백신에서 사용되지 않는 변형 뉴클레오시드를 도입한 독자적인 mRNA 신약개발 플랫폼 기술 및 mRNA 생산 노하우를 기반으로 여러 질환의 mRNA 치료제 개발 포트폴리오를 확장하고 있다.

툴젠과 엠큐렉스는 2021년 8월 mRNA 기반 유전자 치료제 공동개발을 위한 업무협약을 체결해 관련 논의를 진행해왔다. 이번 공동 연구개발 계약은 그간의 성과이다. 양사는 툴젠의 유전자가위 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 바탕으로 안구 세포 유전자교정을 진행하고, 이를 희귀 유전성 안질환에 적용하기 위한 연구개발을 본격적으로 수행할 계획이다.

엠큐렉스 홍선우 대표는 “mRNA 기반의 크리스퍼 유전자가위 기술은 다양한 난치성 질환 치료제 개발을 가능하게 하는 플랫폼이 될 수 있다”며 “양사의 역량을 최대한 활용해 대표적 안구질환에 대한 임상적 유용성을 증명한 이후 다양한 유전성·비유전성 안구질환으로 적응증을 늘려갈 계획이다”라고 밝혔다.

툴젠 김영호 대표는 “다양한 희귀병 및 주요 질병에 대한 해결책을 제시할 수 있는 차세대 치료 플랫폼을 툴젠의 크리스퍼 유전자가위 기술과 엠큐렉스의 mRNA 기술을 접목해 개발한다는 측면에서 중요한 의미가 있다”며 “엠큐렉스와 함께 글로벌 블록버스터 신약개발이라는 꿈에 한걸음 더 다가갈 수 있을 것”이라고 말했다.

김사랑 기자  kimsarang0420

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