NOX 플랫폼 기반의 당뇨병성신증 치료제 APX-115의 유럽 2상 결과 발표가 기대 되며, 이는 NOX 플랫폼의 가치 재평가로 이어질 수 있어 매우 중요한 이벤트가 될 것으로 예상됩니다. 긍정적인 결과 발표시 당뇨병성신증 물질 뿐만 아니라 황반변성, NASH 치료제, 면역항암제 등 다양한 파이프라인의 기술이전 가능성이 높아집니다.

당뇨병성신증 2상 효능 4분기 발표 예상

APX-115는 당뇨병성신증(미세혈관에 발생하는 당뇨합병증으로 단백뇨가 나타 나게 되고 신장 기능이 저하됨) First-in-class 치료제로 유럽 140명 환자 대상 2상 중이다. 현재 139명 모집되어 투약 완료된 상태이며, 7월 마지막 환자의 투약이 완료될 것으로 예상된다. 데이터 락업이후 10월경 탑라인 발표를 할 수 있을 것으로 전망되는데, 긍정적인 효능이 발표된다면 NOX 플랫폼의 재평가가 기대되며, 당뇨병성신증 치료제 APX-115 외에 APX-311(NASH, 1상 종료) 와 APX-1004F(황반변성, 2상) 등의 추가 기술이전 가능성이 높아진다. 오는 10 월경에 발표될 2상 효능 데이터가 매우 중요한 이유다. 당뇨병성신증 1일2회 경구 치료제인 Avacopan(CCX168, C5aR 억제) 2상 탑라인 발표 후 4개월만에 ChemoCentryx가 Vifor에 계약금 $85mn 총 마일스톤 $595mn(약 6,800억원)에 기술이전 한 바 있다. ’16.1월 2상 긍정적 임상 데이 터 발표 후 16.5월 계약 체결된 것이며, 지난 7/6일 FDA에 신약 승인신청 (NDA)하여 ’21.10. 07(PDUFA) 승인이 결정된다. Cortellis에 따르면 Avacopan의 매출액은 출시 5년만에 ‘25년 $1bn(약 1.2조원)이 될 것으로 전망되고 있다. ChemoCentryx 승인 데이터 논란 직전 시가총액은 $4bn(약 4.6 조원)수준이었으나, 최근 승인 논란으로 인하여 $1.1bn(약 1.3조원) 수준에 머물고 있다. 표준치료(리툭시맙/사이클로포스파미드) 대비 26주에서는 비열등성, 52주에서는 월등한 효과를 나타내었는데, FDA는 26주에서 월등한 효과를 보이지 않는 점을 지적하여 논란이 되었다. 동사의 APX-115는 12주 투약 관찰기간 8주로 26주 및 52주 데이터는 아직 확인이 안된다. APX-115의 2상 주평가 지표는 위약과 비교하여 소변 알부민 대비 크레아티닌 비율(UACR)의 변화이다. Avacopan의 경우 4주차에 UACR이 40% 가량 감소하였다. .

NOX 플랫폼 재평가의 기로

APX-115의 2a상 결과 긍정적 발표된다면, NOX 플랫폼 가치 재평가가 기대되 며 NOX 플랫폼 기반의 황반변성 치료제 APX-1004F, NASH 치료제 APX311, 코로나 치료제 APX-115 기술이전 가능성이 높아질 것으로 예상된다. 이 밖에도 글로벌제약사와 EA(Evaluation Agreement) 계약을 체결한 면역항암 제 APX-NEW가 지난해 10월 중순 계약하였기 때문에 올해 물질 검토를 완료 하여 내년 기술 이전을 기대해 볼 수 있다. 

<자료제공: 키움증권>

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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