삼진제약은 재발·불응성 급성골수성백혈병 치료제 ‘SJP-1604’가 미국 FDA로부터 희귀의약품으로 지정받았다고 1일 밝혔다.

백혈병은 질병의 진행속도와 발생하는 세포 형질에 따라 여러 종류로 나눠지는데 이 중 질병의 진행이 가장 공격적이고 치료하기 어려운 백혈병 중 하나가 급성골수성백혈병(AML)이다.

급성골수성백혈병은 대다수의 환자가 병의 진행이 빠르고 예후가 좋지 않아 매우 치명적인 질병으로 알려져 있다. 또한 치료를 하더라도 표준 항암 치료에 내성이 생기거나 재발되는 경우도 많은데, 이런 환자에 대한 뚜렷한 치료제도 없어 재발·불응성 급성골수성백혈병의 사망률은 매우 높으며 새로운 치료제 개발이 시급한 상황이다.

삼진제약 SJP1604는 현재 뚜렷한 치료제가 없는 재발·불응성 급성골수성백혈병을 효과적으로 치료할 수 있을 것으로 기대되는 약물로 혈액암 세포 표면에 특이적으로 과발현된 뉴클레오린과 결합해 암세포에 선택적으로 침투하는 기전을 가지고 있다.

암세포에 침투 후 성장 및 증식을 억제하고, 동시에 세포사멸까지 유도하는 이중 항암작용으로 우수한 항암 효과와 정상 세포에 대한 안전성을 가질 것으로 예상된다.

또한 시타라빈, 데시타빈, 아자시티딘 등 표준 치료약물 내성을 갖는 세포주 및 동물 모델 시험에서 우수한 비임상 결과를 확보해 뛰어난 내성 극복효과 및 항암 활성을 나타내 현재 급성골수성백혈병 치료의 한계점을 극복할 수 있는 약물로 기대된다.

SJP1604주는 삼진제약이 압타바이오로부터 지난 2016년 MOU협약 이후 기술을 도입한 약물로 지난해 4월 물질특허를 취득하고 공동 연구를 진행해 현재 국내 임상 1상 단계에 있다.

또한 보건복지부 첨단의료개발사업 신약개발지원 과제로 전임상 연구를 수행한 바 있으며 세계 최고 규모 암학회인 2021 미국 암학회(AACR)에 SJP1604에 대한 포스터 발표가 예정돼 있다.

이번 미국 FDA 희귀의약품 지정 승인으로 삼진제약 SJP1604의 개발은 더욱 탄력이 붙을 전망이다.

FDA 희귀의약품 지정은 희귀난치성 또는 생명을 위협하는 질병의 치료제 개발 및 허가가 원활히 이뤄질 수 있도록 지원하는 제도로 신속심사와 함께 임상비용에 대한 세금감면, 신약승인 심사비용 면제, 시판허가 승인 후 7년간 독점권 등의 혜택이 부여된다.

최용주 삼진제약 대표이사는 “SJP1604는 재발·불응성 급성골수성백혈병 환자 전체군을 치료할 수 있는 유일한 표적항암제로 기존 표준 치료제에 내성이 생겨 어려움을 겪는 난치성 혈액암 환자의 치료 도움이 될 것”이라며 “이번 FDA 희귀의약품 지정으로 항암 신약 개발이 가속도가 붙길 기대한다”고 말했다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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