PROTAC으로 기술 업그레이드

2018년 앨라일람의 Patisiran(파티시란)이라는 hATTR 아밀로이드증 치료제가 FDA 판매허 가를 받은 후 질병을 근본적으로 치료할 수 있는 접근법에 대한 관심이 더 높아졌다. DNA 단 계에서는 CRISPR, 단백질 단계에서는 PROTAC이 적합한 기술이다. 이 두 기술은 아직 임상 중인 기술임에도 불구하고 20년 관련 기업의 주가 상승 폭이 CRISPR 평균 218.4%, PROTAC 평균 99.5%였다. 향후 주요한 플랫폼 기술이 될 가능성이 보이는 신약개발 접근법 이다. 20년 하반기에만 미국에서 PROTAC 기술을 보유한 3개의 회사가 상장하였다. 20년 12 월 Arvinas가 임상 1상 중인 파이프라인의 긍정적인 결과를 발표하며 95% 상승하였고 관련 기업의 주가도 일제히 상승하였다.

새로운 신약개발 플랫폼으로 한계 극복

질병을 일으키는 대부분의 물질이 단백질임에도 불구하고 약 85%의 단백질은 약물로 접근이 불가능하다. 질병 단백질의 복잡한 구조, 약물이 접근할 수 없는 성질 등으로 인한 것이다. PROTAC은 기존 약물이 접근하기 어려운 한계를 극복할 수 있다. 또한 경구 투여가 가능하 다는 점은 약물의 편의성을 극대화시킬 수 있는 장점이다. PROTAC은 기존 단백질 저해제와 다른 개념으로 질병 단백질을 분해시켜 없애는 근본적인 접근법이다. PROTAC은 CRISPR와 RNAi의 단점을 해결하면서도 단백질을 제거함으로써 근본적인 질병의 원인을 해결하는 치료 법이 될 수 있을 것이다.

글로벌 제약사들의 관심

미국의 대표적 PROTAC 관련 기업들은 임상 1상 또는 전임상의 초기단계의 파이프라인을 보 유하고 있음에도 불구하고 글로벌 상위 제약사들 대부분과 파트너십을 체결하여 공동 개발 중 이다. 국내 기업 또한 PROTAC 기술에 대한 중요성을 인지하고 있으며, 상장사 중에는 JW 중외제약, 휴온스, 비상장사는 보로노이, 업테라, 핀테라퓨틱스가 프로탁 관련 파이프라인을 개발 중에 있다. SK 또한 로이반트와 함께 프로탁 JV를 설립 예정이다. <자료제공:유안타증권>

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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