희귀난치성질환 치료제 연구개발 전문기업인 티움바이오가 자사의 NASH(Non-Alcoholic SteatoHepatitis; 비알코올성 지방간염) 치료제 후보물질 TU5113이 중소벤처기업부 주관의 ‘2020 BIG3 분야 중소벤처기업 혁신성장지원’ 과제에 선정됐다고 8일 발표했다.

티움바이오는 “연구개발 중인 TU5113은 항당뇨, 함섬유화 및 항염증의 삼중 효능과 더불어 생체 내에서의 탁월한 안전성을 가진 물질로 전세계 주요 국가(12개국)에서 이미 특허권을 확보하고 있으며, 이번 정부과제를 통해 NASH 치료제로 개발하여 약효 및 독성자료를 추가적으로 확보 후 조기 기술이전 또는 공동개발을 목표로 하고 있다.”고 밝혔다.

이번 ‘2020 BIG3 분야 중소벤처기업 혁신성장’ 과제의 목표는 성장잠재력을 보유한 기업을 대상으로 신속한 성과 창출이 가능하도록 지원하는 것이며, 분야별 전문가와 국민참여단이 기술성, 성장잠재력 및 혁신성 등을 평가해 지원기업을 선정했다. 티움바이오는 이번 정부과제 선정을 통해 NASH 치료제 개발에 박차를 가하게 되었다.

NASH는 지방간 상태에서 섬유화가 진행되는 질병으로 간섬유화, 간경변, 간세포암종 등을 초래할 수 있다. 음주가 지방간의 원인이 아닌 경우 이를 NAFLD(Non-Alcoholic Fatty Liver Disease; 비알콜성 지방간질환)이라고 하며, 일반인의 20-30%가 NAFLD 상태이지만 별다를 징후가 없어 이를 인지하지 못하는 경우가 대부분이다. NAFLD의 다음 단계인 NASH 환자 중 약 20%는 간경변으로 발전하며 이후 간암으로 진행될 가능성이 매우 높아 NASH 단계에서 치료의 중요성이 높아지고 있다. NASH의 유병인구는 매년 증가하는 추세이나 현재까지 FDA 승인을 받은 치료제가 없으며, 의학적 미충족 수요가 매우 높아 FDA는 NASH를 신속승인 대상으로 지정한 바 있다.

티움바이오는 “섬유증 치료제의 잠재력에 지속적인 관심을 갖고 연구 개발에 주력해온 결과 지난 2019년에 섬유증의 주요인자인 TGF-ß를 저해하는 기전의 IPF치료제 후보물질을 이탈리아 Chiesi社에 기술이전한 경험이 있으므로, 당사 연구진의 섬유증에 대한 전문성 및 경험이 향후 NASH 치료제 개발에 길라잡이가 될 수 있다고 생각한다.”고 밝혔다. NASH파이프라인은 시장의 잠재력은 큰 반면 아직 승인받은 치료제가 없어 높은 가치로 평가되고 있으며, 글로벌 제약업체들 역시 NASH파이프라인 확보에 매진하고 있는 상황이다. 길리어드, 노바티스, 화이자 등의 글로벌제약사가 보유한 NASH치료제 후보물질은 모두 기술이전을 통해 확보한 파이프라인이다.

한편 티움바이오를 설립한 김훈택 대표와 연구진은 SK케미칼에서 국내 바이오 신약으로 첫 FDA와 EMA 허가를 받은 혈우병치료제 ‘앱스틸라(AFSTYLA)’를 개발한 바 있으며, 합성 및 바이오 신약을 모두 아우르는 신약창출 시스템을 경쟁력으로 NASH치료제인 TU5113 외 자궁내막증, 면역항암제, 특발성 폐섬유증, 혈우병 등 희귀난치성 분야의 파이프라인을 보유하고 있다.

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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