▶폰탄수술 환자 대상 임상 3상(FUEL Trial) 마무리 단계
▶ ‘19년 상반기 허가 및 출시 예상
▶ 추가 임상 진행을 통해 상업성 확대 가능
▶예상 약가 최소 60,000달러 이상
▶ 파이프라인 가치 7,855억원 ~ 1조 8,716억원

폰탄수술 환자 대상 임상 3상(FUEL Trial) 마무리 단계 진입
Udenafil을 이용한 폰탄수술 환자 대상 임상 3상(Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial; FUEL Trial)이 마무리단계에 진입했다. ‘18년 3월 말 기준 400명을 목표로 했던 환자 모집이 약 95% 완료되어 늦어도 5월 이면 마지막 환자가 등록될 예정이다. FUEL 임상은 ‘16년 3월 FDA로 부터 SPA 를 받았다. 따라서 임상 3상에 성공할 경우 허가를 획득할 가능성이 높으며. 희귀의약품으로 등록되어 있어 허가 신청 시 우선심사 (Priority Review) 과정을 거치게 될 전망이다. 따라서 ‘19년 상반기 중 허가 획득 및 상업화를 기대한다.

추가 임상 진행을 통해 상업성 확대 가능
FUEL 임상만으로도 허가 및 시판이 가능하지만 향후 장기 복용에 따른 안전 성 데이터 확보 및 간 기능 관련 데이터 수집을 위한 추가 임상이 진행 중이 다. 추가 임상은 장기 투여 데이터를 확보해 상업성을 확대하기 위한 것이다. 이는 만성적으로 복용해야 하는 Udenafil의 처방 확대에 핵심적인 역할을 담당할 전망이다.

rNPV Band: 7,855억원 ~ 1조 8,716억원
약가 60,000달러, 연평균 약가 인상률 3%, 최대 시장 점유율 30%를 가정한 Base case의 Udenafil의 rNPV는 7,855억원이다. 긍정적인 간 독성 데이터 확인에 따라 시장 점유율이 최대 50%까지 확대되고 약가 역시 환자수 기준 최대 약가인 100,000달러가 ‘21년부터 적용된다고 가정하여 Bull case가치를 추정한 결과 rNPV는 1조 7,865억원으로 산출되었다.

폰탄수술 환자 대상 임상 3 상(FUEL Trial) 마무리 단계 진입
Udenafil을 이용한 폰탄수술 환자 대상 임상 3상(Fontan Udenafil Exercise Longitudinal Assessment Trial; FUEL Trial)이 마무리단계에 진입했다. 현재 총 30개 병원(미국 26개, 캐나다 2개, 한국 2개)에서 환자 모집 중이다. 2018년 3월 말 기준 400명을 목표로 했던 환자 모집이 약 95% 완료되어 5월 이면 마지막 환자가 등록될 예정이다. FUEL임상의 시험 계획상 등록 이후 6개월 간 시험용 약물을 복용한 뒤 변화되는 운동기능을 확인하도록 되어 있다. 올해 11월 이면 ‘16년 6월부터 공식적으로 시작된 임상3상이 최종 완료될 전망이다.
FUEL 임상은 ‘16년 3월 FDA로부터 SPA (Special Protocol Assessment)를 받았다. SPA는 FDA가 예정된 임상 3상의 디자인, 평가변수 및 통계적 검정 방법을 사전에 검토하여 주는 제도다. 따라서 SPA를 마친 후보물질은 임상 3상에 성공할 경우 허가를 획득할 가능성이 매우 높다. 또한 폰탄수술 환자의 운동능력을 향상을 위한 Udenafil은 현재 미국과 유럽에서 희귀의약품으로 등록되어 있으며, 허가신청 시 우선심사(Priority Review)과정을 거치게 될 가능성이 높다. 우선심사 약물의 허가 소요 기간은 최대 6개월이다. 따라서 ‘19년 상반기 중 허가 획득 및 상
업화 될 수 있다.

추가 임상 진행을 통해 상업성 확대 가능
FUEL 임상만으로도 허가 및 시판이 가능하지만 향후 장기 복용에 따른 안전성 데이터 확보 및 간 기능 관련 데이터 수집을 위한 추가 임상이 진행 중이다. 기존 임상 3상이 판매 가능 여부를 결정짓고 명확한 적응증을 확보하기 위한 것이라면, 추가 임상은 장기 투여 데이터를 확보해 상업성을 확대하기 위한 것이다. 약물 사용에 따라 변화하는 여러 데이터를 장기적으로 수집하고 제공하는 것은 만성적으로 복용해야 하는 Udenafil의 처방 확대에 핵심적인 역할을 담당할 전망이다.

예상 매출 시나리오
Udenafil과 동일하게 PDE5(Phospho diesterase inhibitor 5)를 저해하는 작용기전을 가지는 sildenafil과, tadalafil은 각각 Revatio, Adcirca라는 상품명으로 폐동맥고혈압치료에 사용되고 있다. 이 중 아직 특허가 만료되지 않은 Tadalafil의 연간 투여 비용은 연간 4만 4,369달러(약 4,800만원)이다. 일반적으로 희귀의약품은 환자수가 감소할수록 약가가 증가한다. 폰탄수술 환자수는 폐동맥 고혈압 환자수보다 적다. 따라서 최근 동사가 제시한 최소 약가 60,000달러는 합리적인 수준이라 판단한다.
현재 임상시험을 진행 중인 대상 환자는 폰탄수술 이후 안정화된 12세이상 19세미만의 환자로 미국에 약 10,000명 정도가 있다고 예상된다. 따라서 연간 환자당 예상 약가 범위를 최소 60,000달러에서 최대 100,000달러로 가정했다. 또한 향후 장기 안전성 임상 결과에 따라 추가적인 점유율 확대 및 투여 대상 확대가 점진적으로 이루어 질 수 있음을 점유율 전망에 반영했다.

rNPV Band: 7,855 억원 ~ 1 조 8,716 억원
Case 1: 약가 60,000달러, 연평균 약가 인상률 3%, 최대 시장 점유율 30%를 가정한 Base case의 Udenafil의 rNPV는 7,855억원이다. 다른 긍정적 요소를 배제한 채 투여 환자군이 19세 이상으로 점차적으로 넓어진다는 가정만을 적용했다.
Case 2: Case 1의 약가 가정을 유지 한 채 긍정적인 간 독성 데이터 확인에 따라 시장 점유율이 최대 50%까지 확대될 것이라는 가정을 통해 산정한 rNPV는 1조1,537억원이다.
Case 3: 긍정적 간독성 데이터 확보에 따른 약가 인상을 반영했다. 환자수 기준 최대 약가인 100,000달러가 2021년부터 적용된다고 가정했다. 그 결과 rNPV는 1조 7,865억원으로 산출되었다. <자료제공:메리츠종금증권>

박병우 기자  bwpark0918@pharmstock.co.kr

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