»ó´Ü¿©¹é
HOME ±â¾÷¸®Æ÷Æ®
Á¦¾à/¹ÙÀÌ¿À, 2017³â ÇÑ ¹Ì º¥Ã³Ä³ÇÇÅ»ÀÇ ¹ÙÀÌ¿À ÅõÀÚ³»¿ª

Issue

Çѱ¹°ú ¹Ì±¹ º¥Ã³Ä³ÇÇÅ»(ÀÌÇÏ VC)ÀÇ 2017³â ¹ÙÀÌ¿À ÅõÀÚ µ¿ÇâÀ» Á¡°ËÇÏ¿© ±¹³» ¹ÙÀÌ¿À ¾÷Á¾ ÅõÀÚ ¾ÆÀ̵ð¾î Á¦½Ã.

Pitch

•2017³â ¹Ì±¹ VC ÅõÀÚ°¡ ÁýÁßµÈ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³´Â ´ÙÀ½ÀÇ µÎ À¯Çü
1) R&D ºÐ¾÷ Ãß¼¼¿¡¼­ ÆÄ»ýµÈ º¥Ã³. ½Å¾à°³¹ß Àüü ´Ü°è¸¦ ÁÖ°üÇÏÁö ¾Ê°í Àü¹®¼ºÀ» °¡Áø ´Ü°è¿¡ ƯȭµÊ. ÁÖ·Î ¿ÜºÎ¿¡¼­ Pipeline µµÀÔÇÏ¿© °³¹ß
2) À¯ÀüÀÚ, ¼¼Æ÷, Â÷¼¼´ë Ç×ü µî ´Ù¾çÇÑ ½Å±â¼ú ±â¹Ý Ä¡·áÁ¦ °³¹ß
•±¹³» VCÀÇ ¹ÙÀÌ¿À ÅõÀÚ µ¿Çâµµ ¹Ì±¹°ú »ó´çÈ÷ À¯»çÇØ º¸ÀÓ
•¹Ì·¡ ±â¼ú µ¿ÇâÀ» ÀÐÀ» ¼ö ÀÖ´Â ±¹³»¿Ü VC ÀÚ±Ý È帧À¸·Î º¼ ¶§, À§ÀÇ µÎ À¯Çü¿¡ ÇØ´çµÇ´Â ±¹³» ºñ»óÀå ±â¾÷µé¿¡ ÁßÀå±âÀû °ü½É Á¦°í ÇÊ¿ä.

Rationale

•2017³â ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³¿¡ ÅõÀÚµÈ ¹Ì±¹ VC ÀÚ±ÝÀº ÃÑ 132¾ï ´Þ·¯(YoY +18%). ÅõÀڰǼö´Â 461°ÇÀ¸·Î 3³â ¿¬¼Ó Ç϶ô¼¼. °Ç´ç Æò±Õ ÅõÀڱݾ×Àº ¿ª´ë ÃÖ°íÄ¡ÀÎ 2.9¹é¸¸ ´Þ·¯(YoY +23%)·Î ¼Ò¼öÀÇ Â÷º°È­µÈ º¥Ã³¿¡ ÀÚ±ÝÀÌ ÁýÁߵǴ ºóÀͺó ºÎÀͺΠÇö»ó ½ÉÈ­
•ÅõÀÚ À¯Ä¡¿¡ ¼º°øÇÑ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ PipelineÀÇ Ä¡·á ºÐ¾ßº° ºñÁßÀº ¿©ÀüÈ÷ ¸é¿ªÇ׾Ϻо߰¡ 40%·Î Àý´ëÀûÀ̳ª, ÁßÃ߽Űæ°è(13%), ³»ºÐºñ°è(6%)¿Í ÇǺÎÁúȯ ºÐ¾ß
(4%) ºñÁßµµ °¢°¢ 2016³â ´ëºñ 2%p¾¿ È®´ë
•¹Ì±¹ VC ÅõÀÚ±Ô¸ð Top 20 ±â¾÷ Áß 6°³»ç°¡ R&D ºÐ¾÷ Ãß¼¼¿¡ µû¶ó »ý¼ºµÈ »ç¾÷¸ðµ¨À» °®Ãã.2017³â ÅõÀÚ À¯Ä¡ ±Ô¸ð 1, 2À§ÀÎ Roivant Sciences ($11¾ï)¿ÍGrail($9¾ï)°¡ ´ëÇ¥Àû. ¼¼Æ÷/À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦ °³¹ß 3°³»çµµ 1¾ï ´Þ·¯°¡ ³Ñ´Â Å« ±Ô¸ðÀÇ ÅõÀÚ À¯Ä¡¿¡ ¼º°øÇÔ
•Áö³­ÇØ 11¿ù ´©Àû ±âÁØ ±¹³» VCÀÇ ¹ÙÀÌ¿À/ÀÇ·á ÅõÀڱݾ×Àº 3,189¾ï¿øÀ¸·Î YoY20% °¨¼ÒÇßÀ¸³ª, ÇϹݱ⿡ Å« ±Ô¸ðÀÇ µôÀÌ ÁøÇàµÇ¸ç ȸº¹¼¼ Àüȯ
•±¹³» VC·ÎºÎÅÍ 100¾ï¿ø ÀÌ»óÀÇ ÅõÀÚ¸¦ À¯Ä¡ÇÑ 8°³ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ Áß 5°³»ç°¡ 2018³â ½Å±Ô »óÀå ÃßÁø Áß. ƯÁ¤ R&D ´Ü°è¿¡ ƯȭµÈ »ç¾÷¸ðµ¨À» °®Ãß¾ú°Å³ª °³¹ß ºÐ¾ß°¡ À¯ÀüÀÚ, Â÷¼¼´ë Ç×ü Ç÷§Æû, T¼¼Æ÷ µîÀÇ ½Å±â¼ú·Î ¹Ì±¹ VCÀÇ ÀÚ±Ý È帧°ú À¯»ç

I. Summary & Focus Charts

2017³â FDA´Â ÃÑ 46°³ÀÇ ½Å¾àÀ» Çã°¡ÇÏ¿´´Ù. 1996³â 53°³ ÀÌÈÄ 21³â¸¸¿¡ ÃÖ°íÄ¡ÀÌ´Ù. Çã°¡ ½Å¾à Áß Çõ½Å ½Å¾à(Breakthrough Therapy) ȤÀº ½Å¼Ó½É»ç ´ë»ó(Fast Track)À¸·Î ÁöÁ¤µÈ ¾àÇ°ÀÇ ºñÁßÀº °è¼ÓÇؼ­ »ó½Â Ãß¼¼ÀÌ´Ù. ÇâÈÄ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á ¼ö¿ä°¡ Å« ºÐ¾ßÀÇ Ä¡·áÁ¦µµ »ó¾÷È­µÉ ¼ö ÀÖ´Ù´Â ±â´ë°¨¿¡ Á¦¾à»çµéÀº ÇØ´ç ºÐ¾ß¿¡ ÅõÀÚ¸¦ ÁýÁßÇÏ°í ÀÖ´Ù. ½Å±â¼ú¿¡ ÅõÀÚÇÏ´Â º¥Ã³Ä³ÇÇÅ»(ÀÌÇÏ VC)ÀÇ ÀÚ±ÝÈ帧µµ ±Ë¸¦ °°ÀÌÇÏ¿´´Ù. 2017³â ¹Ì±¹ VC°¡ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³¿¡ ÅõÀÚÇÑ ±Ý¾×Àº ÃÑ 132¾ï´Þ·¯·Î 2000³â ÀÌÈÄ ¿ª´ë ÃÖ´ë ±Ô¸ðÀÌ´Ù. Áö³­ÇØ µÎ°³ÀÇ CAR-T ¼¼Æ÷Ä¡·áÁ¦°¡ FDA ½ÂÀÎÀ» ¹ÞÀº µ¥ À̾î 2018³â¿¡µµ ´Ù¼öÀÇ ½Å¾àÀÌ Çã°¡¸¦ ¾ÕµÎ°í ÀÖ¾î ¹Ì°³Ã´ Ä¡·á ºÐ¾ß¿¡ ´ëÇÑ ÅõÀÚ È®´ë Ãß¼¼´Â Áö¼ÓµÉ °ÍÀ¸·Î Àü¸ÁÇÑ´Ù.
VC´Â À¯¸ÁÇÑ Â÷¼¼´ë ±â¼úÀ» º¸À¯ÇÑ ½Å»ý ±â¾÷¿¡ ¼±ÇàÀûÀ¸·Î ÅõÀÚÇÑ´Ù. ª°Ô´Â 1³â, ±æ°Ô´Â ¼ö³âÀÇ ½Ã°£ÀÌ Áö³­ µÚ¿¡ °ü·Ã »ê¾÷°ú ½ÃÀåÀÌ ¼º¼÷ÇÏ¸é ±â¾÷°ø°³³ª ¸Å°¢ µîÀ» ÅëÇØ ¼öÀÍÀ» ³»´Â °ÍÀÌ VCÀÇ »ç¾÷¸ðµ¨ÀÌ´Ù. ¹ÙÀÌ¿À ¾÷Á¾Àº IT¿Í ´õºÒ¾î ½Å±â¼ú °³¹ß ¼Óµµ°¡ ¸Å¿ì ºü¸¥ ¾÷Á¾ Áß ÇϳªÀÌ´Ù. VCµéÀÇ ¹ÙÀÌ¿À ÅõÀÚÀÚ±Ý È帧¿¡ °ü½ÉÀ» °¡Á®¾ß ÇÏ´Â ÀÌÀ¯´Ù. º» ÀڷḦ ÅëÇØ 2017³â ¹Ì±¹°ú Çѱ¹ VCÀÇ ¹ÙÀÌ¿À ÅõÀÚ µ¿ÇâÀ» Á¡°ËÇÏ°í ±¹³» ¹Ù
ÀÌ¿À ¾÷Á¾ ÅõÀÚ ¾ÆÀ̵ð¾î¸¦ Á¦½ÃÇÏ°íÀÚ ÇÑ´Ù.
2017³â Çѱ¹°ú ¹Ì±¹ VCÀÇ ¹ÙÀÌ¿À ÅõÀÚÀÚ±ÝÀº ´ÙÀ½ÀÇ µÎ ºÐ¾ß¿¡ ÁýÁߵǾú´Ù.
1) R&D ºÐ¾÷ Ãß¼¼¿¡¼­ ÆÄ»ýµÈ º¥Ã³: ½Å¾à°³¹ß Àüü ´Ü°è¸¦ ÁÖ°üÇÏÁö ¾Ê°í Àü¹®¼ºÀ» °¡Áø ƯÁ¤ °³¹ß ´Ü°è¿¡ Ưȭ. ÁÖ·Î ¿ÜºÎ¿¡¼­ PipelineÀ» µµÀÔÇÏ¿© ÀÏÁ¤ ´Ü°è±îÁö °³¹ßÇÏ¸é ±â¼úÀÌÀü µîÀ» ÅëÇØ ¼öÀÍ Ã¢Ãâ2) À¯ÀüÀÚ, ¼¼Æ÷, Â÷¼¼´ë Ç×ü µî ´Ù¾çÇÑ ½Å±â¼ú ±â¹Ý Ä¡·áÁ¦ °³¹ß º¥Ã³ ¹Ì±¹¿¡¼­´Â ¿ÜºÎ·ÎºÎÅÍ PipelineÀ» È®º¸ÇÑ µÚ ÀÚȸ»ç¸¦ ÅëÇØ °³¹ßÇÏ´Â ÅõÀÚ Àü¹® º¥Ã³ Roivant Sciences°¡ 2017³â °¡Àå Å« ±Ô¸ðÀÇ ÅõÀÚ¸¦ À¯Ä¡ÇÏ¿´´Ù. Grail,
SpringWorks Therapeutics¿Í SCOHIA PHARMA´Â Àü·«Àû ÆÇ´Ü¿¡ µû¶ó ´ëÇü Á¦¾à»ç·ÎºÎÅÍ ºÐ»çÇÏ¿© ¼³¸³µÈ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ÀÌ´Ù. Evotec, Cullinan Oncology µîÀÇ º¥Ã³µéµµ ¿ÜºÎ·ÎºÎÅÍ PipelineÀ» È®º¸ÇÏ¿© ¿¬±¸ °³¹ßÇÏ´Â CRO(Contract Research Organization) Àü¹® ±â¾÷ÀÌ´Ù. ¼¼Æ÷ ¹× À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ß ÁßÀÎ Rubius Therapeutics, SemmaTherapeutics, Orchard Therapeuticsµµ °¢°¢ 1¾ï´Þ·¯°¡ ³Ñ´Â ±Ô¸ðÀÇ ÅõÀÚ¸¦ À¯Ä¡ÇÏ¿´´Ù.
¿ì¸®´Â Áö³­ÇØ VC·ÎºÎÅÍ ÅõÀÚ¸¦ À¯Ä¡ÇÑ ±¹³» ºñ»óÀå ±â¾÷µé Áß À§ÀÇ µÎ °¡Áö Ư¡À» º¸ÀÌ´Â º¥Ã³¿¡ ÁÖ¸ñ ÇÏ°í ÀÖ´Ù. ±¹³» ÃÖÃÊÀÇ NRDO(No Research Development Only) º¥Ã³ ºê¸´Áö¹ÙÀÌ¿À, RNA Ä¡·áÁ¦ °³¹ß»ç ¿Ã¸¯½º¿Í ¿Ã¸®Æнº, À¯ÀüÀÚ°¡À§ °³¹ß»ç ÅøÁ¨ µîÀÇ ±â¾÷µéÀÌ ÇØ´çµÈ´Ù. ÀÌ º¥Ã³µéÀº ¸ðµÎ 2018³â »óÀåÀ» ÃßÁøÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÃÖ±Ù ÄÚ½º´Ú ½ÃÀåÀÇ ±àÁ¤ÀûÀÎ ÁÖ°¡ È帧°ú ¿ìÈ£ÀûÀÎ Á¤Ã¥ ¼öÇý¸¦ ÀÔÀ» °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÇ´Â ¹Ù, ½Å±Ô »óÀå ½Ã »õ·Î¿î ÅõÀÚ±âȸ¸¦ Á¦°øÇÒ ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î ±â´ëÇÑ´Ù.

II. ¹Ì±¹ VC ¹ÙÀÌ¿À ÅõÀÚ È帧

II-1. 2017³â ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ ÅõÀÚ: ¿Á¼® °¡¸®±â

2017³â ÇÑ ÇØ µ¿¾È ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ ÅõÀÚ¿¡ ÁýÇàµÈ ¹Ì±¹ VC ÀÚ±ÝÀº ÃÑ 132¾ï´Þ·¯ (YoY +18.1%)·Î Àü³âÀÇ ºÎÁøÀ» Åаí ȸº¹ÇÏ´Â ¾ç»óÀ» ¶ì¾ú´Ù. ÅõÀÚ °Ç¼ö´Â 2014³âÀ» °íÁ¡À¸·Î °è¼Ó Ç϶ô¼¼¿¡ ÀÖÁö¸¸, °Ç´ç ÅõÀڱݾ×Àº 2017³â Æò±Õ 2,900¸¸´Þ·¯·Î Àü³â ´ëºñ 23.0% Áõ°¡ÇÏ¸ç ¿ª´ë ÃÖ°íÄ¡¸¦ ±â·ÏÇÏ¿´´Ù. ÀÌ´Â º¸À¯ Pipeline, ±â¼ú µîÀÌ Â÷º°È­µÈ ¼Ò¼ö º¥Ã³±â¾÷µé¿¡ ÅõÀÚÀÚ±ÝÀÌ ½ò¸®´Â ºóÀͺó ºÎÀͺΠÇö»óÀÌ ½ÉÈ­µÇ°í ÀÖÀ½À» º¸¿©ÁÖ°í ÀÖ´Ù.
¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³°¡ ÅõÀÚÀ¯Ä¡ ½ÃÁ¡¿¡ °³¹ß ÁßÀÎ PipelineÀÇ Ä¡·á ºÐ¾ßº° Åë°è¸¦ »ìÆ캸¸é, Ç×¾Ï & ¸é¿ª ºÐ¾ß (Onco & Immuno)ÀÇ Ä¡·áÁ¦°¡ 2017³â 364°³·Î Àüü 912°³ Á¦Ç° Áß 39.9%¸¦ Â÷ÁöÇÏ¿´´Ù. ´ÙÀ½À¸·Î´Â °¨¿°¼º Áúȯ(Systemic Anti-infectives) Ä¡·áÁ¦°¡ 124°³·Î ÀüüÀÇ 13.6%¸¦ Â÷ÁöÇϸç 2À§¸¦ ±â·ÏÇÏ¿´°í,ÁßÃ߽Űæ°è(CNS: Central Nervous System) Ä¡·áÁ¦°¡ 116°³, Á¡À¯À² 12.7%·Î 3À§¸¦ ±â·ÏÇÏ¿´´Ù. Àü³â°ú ºñ±³ÇÏ¿© Áõ°¡ÆøÀÌ °¡Àå ÄÇ´ø Ä¡·áºÐ¾ß´Â ³»ºÐºñ°è(Endocrine) Áúȯ Ä¡·áÁ¦·Î Àü³â 27°³ ´ëºñ 23°³ Áõ°¡ÇÑ 50°³¸¦ ±â·ÏÇϸç Á¡À¯À² 5.5%¸¦ Â÷ÁöÇÏ¿´´Ù. ´ÙÀ½À¸·Î´Â 2017³â 38°³¸¦ ±â·ÏÇÑ ÇǺÎÁúȯ(Dermatology) Ä¡·áÁ¦ÀÇ Áõ°¡ÆøÀÌ YoY +65.2%·Î ÄÇÀ¸¸ç Á¡À¯À²Àº 4.2%·Î Àü³â ´ëºñ 1.6%p È®´ëµÇ¾ú´Ù.

II-2. ¹Ì±¹ VC ÅõÀÚÈ帧À¸·Î º» µÎ °¡Áö Mega Trend

VC ÅõÀÚ À¯Ä¡ ±Ô¸ð »óÀ§ 20°³ ±â¾÷À» ºÐ¼®ÇÏ¿© ¿ì¸®´Â ´ÙÀ½°ú °°Àº Ư¡À» ãÀ» ¼ö ÀÖ¾ú´Ù. ù°, R&D ºÐ¾÷À¸·Î »ý¼ºµÈ »ç¾÷¸ðµ¨ÀÇ º¥Ã³µéÀÌ 6°³·Î ³ôÀº ºñÁßÀ» Â÷ÁöÇÏ¿´´Ù. 2017³â ÅõÀÚ À¯Ä¡ ±Ô¸ð 1, 2À§ÀÎ Roivant Sciences(11¾ï´Þ·¯)¿Í Grail(9¾ï´Þ·¯)ÀÌ ´ëÇ¥ÀûÀÌ´Ù. µÑ°, VCµéÀº ÀúºÐÀÚÀǾàÇ°(Small Molecule Chemistry)À̳ª ´ÜÀÏŬ·ÐÇ×ü(Monoclonal Antibody) Áß½ÉÀÇ ½Å¾à°³¹ß ±â¾÷º¸´Ù´Â ¼¼Æ÷∙À¯ÀüÀÚ∙Â÷¼¼´ë Ç×ü µî ´Ù¾çÇÑ ½Å±â¼ú ±â¹ÝÀÇ R&D ±â¾÷¿¡ ÅõÀÚÇÏ¿´´Ù´Â Á¡ÀÌ´Ù. Rubius Therapeutics, Semma Therapeutics, Orchard Therapeutics°¡ ÀÌ¿¡ ÇØ´çµÈ´Ù.

II-2-1. R&D ºÐ¾÷ Ãß¼¼¿¡¼­ »ý¼ºµÈ »ç¾÷¸ðµ¨
Á¦¾à»çµéÀÇ R&D ºÐ¾÷ È°µ¿Àº ½Å¾à°³¹ßÀÇ È¿À²¼º ÀúÇÏ ¹®Á¦¸¦ ÇØ°áÇϱâ À§ÇÑ ÇϳªÀÇ ¹æ¾ÈÀ¸·Î È°¼ºÈ­ µÇ¾ú´Ù. 2012³â NatureÁö¿¡ ½Ç¸° ±â»ç ‘Á¦¾à¾÷°èÀÇ ½Å¾à°³¹ß È¿À²¼º ÀúÇÏ ¿øÀÎ ºÐ¼®(Diagnosing the decline in pharmaceutical R&D efficiency)’¿¡ µû¸£¸é 1) ±ÔÁ¦ °­È­, 2) ÀÌ¹Ì °³¹ßµÈ ºí·Ï¹ö½ºÅÍ ¾à¹°À» ´ëüÇÒ ¸¸ÇÑ Çõ½ÅÀûÀÎ ¿¬±¸ÀÇ ¾î·Á¿ò µîÀÇ ÀÌÀ¯·Î 1950³â ÀÌÈÄ ÇϳªÀÇ ½Å¾àÀ» °³¹ßÇϴµ¥ ¼Ò¿äµÇ´Â ºñ¿ëÀÌ ±Þ°ÝÇÏ°Ô Áõ°¡Çß´Ù°í ÇÑ´Ù. 2000³â´ë ÇϳªÀÇ ½Å¾àÀ» °³¹ßÇϴµ¥ ÅõÀÔµÈ Æò±Õ ºñ¿ëÀº 1970³â´ëÀÇ 14¹è±îÁö Áõ°¡Çß´Ù. ½Å¾à ´ÜÀ§´ç ÅõÀÔ ºñ¿ëÀÌ ¿¬°£ 20¾ï´Þ·¯¸¦ »óȸÇÏ´Â Áö°æ¿¡ À̸£ÀÚ, ´ëÇü Á¦¾à»çµéÀº ³»ºÎ ÀÚ¿øÀÇ È¿À²Àû ¿î¿ëÀ» À§ÇØ Ä¿¹öÇÏÁö ¸øÇÏ´Â ½Å¾à°úÁ¦´Â Àü¹® °³¹ß ±â°ü¿¡ ¾Æ¿ô¼Ò½ÌÇϱ⠽ÃÀÛÇß´Ù. °Å²Ù·Î ¿ÜºÎ¿¡¼­ M&A, Licensing-in µîÀ» ÅëÇØ À¯¸Á PipelineÀ» Áß°£ ´Ü°èºÎÅÍ µµÀÔÇÏ¿© °³¹ßÇϱ⵵ Çß´Ù. ÀÌ¿¡ µû¶ó ´Ù¾çÇÑ ¿¬±¸ ´Ü°èº° Àü¹®±â¼ú°ú ÀÎÇÁ¶ó¸¦ º¸À¯ÇÑ CRO(Contract Research Organization: ¿¬±¸°³¹ß ´ëÇà ¾÷ü) ¹× NRDO(No Research Development Only: ¿¬±¸´Â ÇÏÁö ¾Ê°í ÀÓ»ó °³¹ß ´ëÇà. ±â¼ú ÀÌÀüÀ» ÅëÇØ ¼öÀÍ Ã¢Ãâ) Àü¹® º¥Ã³µéÀÌ Áõ°¡Çϱ⠽ÃÀÛÇß´Ù.
À§¿Í °°Àº ÇüÅÂÀÇ º¥Ã³°¡ VC·ÎºÎÅÍ °¢±¤¹Þ°í ÀÖ´Â ÀÌÀ¯´Â ¸®½ºÅ©´Â ³·°í È¿À²Àº ³ô±â ¶§¹®ÀÌ´Ù. ±æ°Ô´Â 15³â±îÁö °É¸®´Â ½Å¾à°³¹ß ÇÁ·Î¼¼½º¸¦ ´Ü°èº°·Î ³ª´©¾î ´ã´çÇϱ⠶§¹®¿¡ ÃÖÁ¾ ¸ñÇ¥±îÁö µµ´ÞÇÏ´Â ±â°£ÀÌ Å©°Ô ´ÜÃàµÈ´Ù. ¶ÇÇÑ °¢ÀÚ Àü¹® ºÐ¾ß¿¡¸¸ ÁýÁßÇÏ¿© ºñÀü¹® ºÐ¾ß±îÁö ´ã´çÇÔÀ¸·Î½á ºñ·ÔµÇ´Â ºÒÈ®½Ç¼ºÀ» ÁÙÀÏ ¼ö ÀÖ´Ù. ¿¹¸¦ µé¾î, NRDO´Â ±âÃÊ ¿¬±¸´Ü°è¸¦ °Ç³Ê¶Ù´Â ¹æ½ÄÀ¸·Î ºÒÈ®½Ç¼ºÀ» ³·Ãß°í ´ëºÎºÐÀÇ ¿¬±¸°³¹ßºñ°¡ ¼Ò¿äµÇ´Â ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» CRO¿¡ ¸Ã°Ü °æ¿µ È¿À²¼ºÀ» ±Ø´ëÈ­ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù. ¶ÇÇÑ Æ¯Á¤ ´Ü°è±îÁö °³¹ßÇÑ µÚ ±â¼úÀÌÀüÀ» ÃßÁøÇϱ⠶§¹®¿¡ ¼öÀÍÀÌ Ã¢ÃâµÉ ¶§±îÁö ¼Ò¿äµÇ´Â ±â°£µµ ª´Ù.

Tesaro´Â ´ëÇ¥ÀûÀÎ NRDO ±â¾÷ÀÌ´Ù. 2012³â 5¿ù Merck·ÎºÎÅÍ Ç×¾Ï Èĺ¸¹°Áú niraparibÀÇ ¿¬±¸/°³¹ß/»ý»ê ¹× »ó¾÷È­±îÁö ¸ðµç ´Ü°è¿¡ ´ëÇÑ ±Ç¸®¸¦ °¡Áö´Â Licensing-in °è¾àÀ» ü°áÇÏ¿´´Ù. ´ç½Ã niraparibÀº ÀÓ»ó 1»óÀ» ¿Ï·áÇÑ »óÅ¿´À¸¸ç Tesaro´Â ±× ÀÌÈÄÀÇ ÀÓ»ó ½ÃÇèÀ» ÁÖ°üÇÏ¿´´Ù. 2016³â 6¿ù Tesaro´Â niraparibÀÇ ±àÁ¤ÀûÀÎ ÀÓ»ó 3»ó °á°ú¸¦ ¹ßÇ¥ÇÏ¿´°í, À̵ëÇØ 4¿ù niraparibÀº ³­¼Ò¾Ï Ä¡·áÁ¦ ‘ZEJULA’·Î ¹Ì±¹¿¡ Ãâ½ÃµÇ¾ú´Ù. ±â¼ú µµÀÔ ÈÄ 5³â ¸¸¿¡ »ó¾÷È­¿¡ ¼º°øÇÑ °ÍÀÌ´Ù. ¶ÇÇÑ Tesaro´Â 2017³â 7¿ù Takeda Á¦¾à°ú niraparibÀÇ ÀϺ», Çѱ¹, ´ë¸¸, ·¯½Ã¾Æ ¹× È£ÁÖ Áö¿ªÀÇ ÀÓ»ó/»ó¾÷È­ ±Ç¸®¸¦ ÀÌÀüÇÏ´Â °è¾àÀ» ü°áÇÏ¿´´Ù. ¼±¼ö °è¾à±Ý¸¸ 1¾ï´Þ·¯ÀÌ°í ÀÓ»ó ÁøÀü ¹× »ó¾÷È­¿¡ µû¶ó ÃÖ´ë 2¾ï 4õ¸¸´Þ·¯ÀÇ ¸¶ÀϽºÅæÀ» ¼öÃëÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù. ¸ÅÃ⠹߻ý ½Ã µÎ ÀÚ¸®¼öÀÇ ·Î¿­Æ¼µµ º°µµ·Î ¼öÃëÇÑ´Ù. ¼º°øÀûÀÎ Pipeline µµÀÔ°ú ½Å¾à°³¹ß ¼º°ú·Î TesaroÀÇ ½Ã°¡ÃѾ×Àº 2012³â 6¿ù »óÀå ÀÌÈÄ niraparibÀÇ ÀÓ»ó 3»ó ¿¬±¸ ¼º°ú ¹ßÇ¥ ½Ã±â±îÁö ¾à 9.5¹è Áõ°¡ÇÏ¿´´Ù. ÀÌÈÄ ZEJULA Ãâ½Ã±îÁö 1³âµµ °É¸®Áö ¾Ê¾Ò´Âµ¥, µ¿±â°£ ½Ã°¡ÃѾ×Àº µÎ ¹è ÀÌ»ó ¶Ù¾ú´Ù.

2017³â ¹Ì±¹ VC ÅõÀÚ À¯Ä¡ ±Ô¸ð°¡ ÄÇ´ø ±â¾÷ Áß Grail, SpringWorks Therapeutics¿Í SCOHIA PHARMA´Â Àü·«Àû ÆÇ´Ü¿¡ µû¶ó ´ëÇü Á¦¾à»ç·ÎºÎÅÍ ºÐ»çÇÏ¿© ¼³¸³µÈ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ÀÌ´Ù. Evotec, Cullinan OncologyµîÀÇ º¥Ã³µéÀº ¿ÜºÎ·ÎºÎÅÍ PipelineÀ» È®º¸ÇÏ¿© ¿¬±¸ °³¹ßÇÏ´Â CRO Àü¹® ±â¾÷ÀÌ´Ù. Roivant Sciences´Â ¿ÜºÎ¿¡¼­ °³¹ßÀÌ Áß´ÜµÈ À¯¸Á PipelineÀ» È®º¸ÇÑ µÚ ¿©·¯ °³ÀÇ ÀÚȸ»ç¸¦ ÅëÇØ °³¹ßÇÏ´Â ÅõÀÚ Àü¹® º¥Ã³ÀÌ´Ù. ÀÌ 6°³ ±â¾÷µéÀº ¸ðµÎ R&D ÇÁ·Î¼¼½ºÀÇ È¿À²À» ³ôÀ̱â À§ÇÑ ºÐ¾÷ °úÁ¤¿¡¼­ ÆÄ»ýµÇ¾ú´Ù´Â °øÅëÁ¡ÀÌ ÀÖ´Ù.

- ´Ù¸¥ ±â¾÷À̳ª ¿¬±¸±â°ü¿¡¼­ Àü·« º¯°æ µîÀÇ ÀÌÀ¯·Î °³¹ßÀ» Áß´ÜÇÑ À¯¸Á PipelineÀ»Licensing-in ÇÏ¿© °³¹ß. 2017³â 8¿ù SoftBank Vision Fund·ÎºÎÅÍ $1,100mn À» ÅõÀÚ ¹Þ¾Æ 2017³â ÃÖ´ë ±Ô¸ðÀÇ ÅõÀÚ À¯Ä¡ ¼º°ø. °°Àº ÇØ 12¿ù ÇѿùÙÀÌ¿ÀÆĸ¶¿Í ÀÚ°¡¸é¿ªÄ¡·á Ç×ü ¹ÙÀÌ¿À½Å¾à ÆÄÀÌÇÁ¶óÀÎ HL161ÀÇ Licensing-in °è¾à ü°á·Î Pipeline È®Àå. ÀÚȸ»ç Áß AXOVANT¿Í MYOVANT´Â »óÀåµÇ¾î ÀÖÀ½
- Ä¡·á ºÐ¾ß¸¶´Ù ‘VANT’¶ó°í ºÒ¸®´Â ÀÚȸ»ç¸¦ ¼³¸³ÇÏ¿© µ¶¸³ÀûÀ¸·Î ¿î¿µ
1) AXOVANT: ³ú½Å°æ Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß»ç·Î 2015³â 6¿ù ³ª½º´Ú¿¡ »óÀåµÊ. 2017³â 9¿ù ¾ËÃ÷ÇÏÀÌ¸Ó Ä¡·áÁ¦·Î °³¹ß ÁßÀÌ´ø Pipeline MINDSET(Interpirdine)ÀÌ ÀÓ»ó 3»ó¿¡¼­ ½ÇÆÐÇϸ鼭 °á°ú ¹ßÇ¥ÈÄ ÁÖ°¡ 73% Æø¶ô. 2018³â 1¿ù 8ÀÏ(ÇöÁö½Ã°£) ·çÀ̼Òü Ä¡¸Å¿Í Ä¡¸Å·Î ÀÎÇÑ ±ÕÇü °¨°¢ °¨Å𸦠ÀûÀÀÁõÀ¸·Î °³¹ß ÁßÀÌ´ø HEADWAY(Interpirdine) ÀÓ»ó 2b»ó ¹× 2»ó ¸ðµÎ ¿¬±¸ ¸ñÇ¥ ´Þ¼º¿¡ ½ÇÆÐÇϸç Interpirdine¿¡ ´ëÇÑ ¿¬±¸¸¦ Àü¸é öȸÇϱâ·Î °áÁ¤. ¶ÇÇÑ ·çÀ̼Òü Ä¡¸Å·Î ÀÎÇÑ È¯½Ã Ä¡·áÁ¦·Î °³¹ß ÁßÀÌ´ø Nelotanserinµµ ÀÓ»ó 2»ó¿¡¼­ À§¾à ´ëºñ °³¼±µÈ È¿°ú¸¦ º¸ÀÌÁö ¸øÇß´Ù°í ¹ßÇ¥Çϸ鼭 ÁÖ°¡ 57% ±Þ¶ô
2) MYOVANT Sciences: 2016³â 10¿ù ´º¿åÁõ±Ç°Å·¡¼Ò »óÀå. ÀڱñÙÁ¾À¸·Î ÀÎÇÑ ÅëÁõ, Àü¸³¼±¾Ï, Àڱ󻸷Áõ Ä¡·áÁ¦ ¹× ¿©¼º ºÒÀÓ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß
3) ENZYVANT: µð ÁÒÁö ÁõÈıº(DiGeorge Syndrome) ¹× Æľƹö ÁõÈıº(Farber’s disease) °ú °°Àº Èñ±Í Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß
4) dermavant: ¾ÆÅäÇÇ ÇǺο°, ¿©µå¸§, °¨¿°¼º ÇǺκ´ µî ÇǺΠÁúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß
5) UROVANT: ¿ä½Ç±Ý, °ú¹Î¼º ¹æ±¤ µî ºñ´¢±â Áúȯ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß
6) DATAVANT: ÇコÄÉ¾î µ¥ÀÌÅÍ ¼öÁý°ú ºÐ¼®À» Àü¹®À¸·Î ÇÏ¿© ÀÓ»ó ½ÃÇèÀÇ Àü°úÁ¤À» °³¼±½ÃÅ°´Â °ÍÀ» ¸ñÀûÀ¸·Î 2017³â 9¿ù ¼³¸³. SoftBank·ÎºÎÅÍ ÅõÀÚ ¹ÞÀº ±Ý¾×ÀÇ ÀϺθ¦ »ç¿ëÇÒ °èȹ
7) FUTURE VANTS: Biopharma ³Ê¸ÓÀÇ ºÐ¾ß¿¡¼­ VANT ¼³¸³ °èȹ Áß
- Roivant´Â °¢ VANTÀÇ ÀÚ±Ý Á¶´Þ, È¿À²ÀûÀÎ ÀÓ»ó ÁøÇà, Á¦Ç° »ó¾÷È­ ¹× Ãâ½Ã¸¦ µ½´Â ÅõÀÚ»ç

- 2016³â 1¿ù À¯ÀüÀÚ ¿°±â¼­¿­ ºÐ¼® ±â¾÷ Illumina·ÎºÎÅÍ ºÐ»ç. Illumina, ARCH Venture Partners, Sutter Hill Ventures, Bill Gates, Jeff Bezos¿Í Google Ventures µîÀ¸·ÎºÎÅÍ 1¾ï ´Þ·¯ ±Ô¸ðÀÇ SeriesA ÅõÀÚ¸¦ ¹ÞÀ¸¸ç È­Á¦°¡ µÊ. 2017³â 3¿ù $900mn ±Ô¸ðÀÇ Series B Á¶´Þ¿¡ À̾î 2Â÷ Series B ÅõÀÚµµ °èȹ Áß
- IlluminaÀÇ DNA ¿°±â ºÐ¼® ±â¼úÀ» È°¿ëÇÏ¿© Ç÷¾×¿¡ È帣´Â ¾Ï À¯ÀüÀÚ Á¶°¢À» °¨Áö, Áõ»óÀÌ ¾ø´Â Ãʱ⠻óÅÂÀÇ ¾ÏÀ» Áø´ÜÇÏ´Â °ÍÀÌ ¸ñÇ¥
- 2016³â 12¿ù Circulating Cell-free Genome Atlas(CCGA) ¶ó´Â ÀÓ»ó ½ÇÇè ½ÃÀÛ. ¹ÙÀÌ¿À¸¶Ä¿ cellfree nucleic acid(cfNA)¸¦ È°¿ëÇÏ¿© 7,000¸íÀÇ ¾ÏȯÀÚ¿Í 3,000¸íÀÇ Á¤»óÀÎÀ» ´ë»óÀ¸·Î ¾Ï Áø´Ü ¼º°ø ¿©ºÎ¸¦ È®ÀÎÇÏ´Â ½ÇÇè
- 2017³â 4¿ù 120,000¸íÀÇ ¿©¼ºÀ» ´ë»óÀ¸·Î À¯¹æ¾Ï Áø´Ü ÀÓ»ó ½ÇÇè ‘STRIVE’ °³½Ã

- Pfizer·ÎºÎÅÍ ºÐ»çÇÏ¿© ¼³¸³µÈ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³·Î PfizerÀÇ Èñ±ÍÁúȯ Pipeline 4°³ È®º¸
- Ä¡·á¾àÀÌ ¾ø´Â ¹ÌÃæÁ· ÁúȯÀ» Áß½ÉÀ¸·Î Pipeline È®º¸ Àü·«. ÇâÈÄ Pfizer »Ó¸¸ ¾Æ´Ï¶ó ¹ÙÀÌ¿ÀÅØ, ¿¬±¸°³¹ß ±â°ü µî°úÀÇ ÆÄÆ®³Ê½ÊÀ» ÅëÇØ Pipeline È®ÃæÇÒ ¿¹Á¤
- °¡Àå ¾Õ¼­ÀÖ´Â PipelineÀº °ø°Ý¼º¼¶À¯Á¾Áõ (desmoid tumor) Ä¡·áÁ¦ PF-03084014(nirogacestat)·Î ÀÓ»ó 2»óÀ» ¿Ï·áÇÏ¿´°í, ½Å°æ¼¶À¯Á¾Áõ(neurofibromatosis)À¸·Î ¾Ë·ÁÁø À¯ÀüÁúȯ NF1 Ä¡·á Èĺ¸¹°Áú PF-0325901Àº ÀÓ»ó 2/3»ó ÁøÇà Áß

- CRO Àü¹® ±â¾÷. EVT Execute alliances¿Í EVT Innovate·Î »ç¾÷ ºÎ¹®ÀÌ ³ª´¸
- EVT Execute alliances: ¿ÜºÎ¿¡¼­ °³¹ßµÈ ÇÁ·ÎÁ§Æ®¸¦ ÆÄÆ®³Ê½ÊÀ» ÅëÇØ µé¿©¿Í ´ë½Å ȤÀº ÇÔ²² °³¹ßÇÏ´Â ¼­ºñ½º Á¦°ø. ¿¬±¸°³¹ß ¼­ºñ½º ¼ö¼ö·á, ¸¶ÀϽºÅæ, ·Î¿­Æ¼ µî ´Ù¾çÇÑ ÇüÅÂÀÇ ¸ÅÃâÀÌ ¹ß»ýÇÏÁö¸¸ Evotec¿¡¼­ Pipeline ½ÇÆп¡ ´ëÇÑ ¸®½ºÅ©´Â ºÎ´ãÇÏÁö ¾ÊÀ½. Boehringer Ingelheim, ÇåÆÃÅϺ´ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß Àü¹® ºñ¿µ¸® ±â°ü CHDI, ¸¸¼º ÁøÅëÁ¦ °³¹ß Á¦¾à»ç Convergence Pharmaceuticals, Novartis, Roche, Shire, UCB µî°ú ÆÄÆ®³Ê½Ê ü°á Áß
- EVT Innovate: ´ëÇü Á¦¾à»ç¿Í ÀÓ»ó Á÷Àü±îÁö °³¹ßµÈ ½Å¾à Èĺ¸¹°ÁúÀÇ °øµ¿ ¿¬±¸°³¹ß °è¾àÀ» ü°á ÇÏ¿© °è¾à±Ý, ¸¶ÀϽºÅæ ¹× ·Î¿­Æ¼ ¼öÃë. Oxford, Yale, Harvard µîÀÇ Çаè¿Í °øµ¿ ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇϱ⵵ ÇÏ¸ç ´ëºÎºÐÀÇ PipelineÀÌ ¹°Áú °³¹ß, ȤÀº ÀüÀÓ»ó ´Ü°è
- 2017³â 12¿ù À¯µµ¸¸´ÉÁٱ⼼Æ÷ (Induced pluripotent stem cell) ±â¹Ý ¸Á¸· Áúȯ Ä¡·á Èĺ¸¹°Áú °³¹ßÀ» À§ÇØ Center for Regenerative Therapies Dresden (CRTD)°ú ÆÄÆ®³Ê½Ê ü°á.

- 2017³â 3¿ù ÀϺ» ´ÙÄÉ´Ù Á¦¾à¿¡¼­ ºÐ»çÇÏ¿© ¼³¸³µÈ »ý¸í°øÇÐ º¥Ã³. ÃÑ ÅõÀÚ ±Ý¾×Àº ¾à 100¾ï¿£À¸·Î ÀϺ»»ê¾÷Çõ½Å±â±¸(Innovation Network Corporation of Japan: INCJ)¿Í ¸ÞµðÆÈ È¦µù½º(Medipal Holdings)°¡ Âü¿©
- Scohia Pharma ÁöºÐÀº INCJ 70.5%, ´ÙÄÉ´Ù 19.5%, ¸ÞµðÆÈ 10.0%¾¿ ³ª´² °®±â·Î ÇÕÀÇ
- ´ÙÄÉ´Ù Á¦¾àÀº ½ÅÀåÁúȯ, ´ë»çÁúȯ, ½ÉÇ÷°ü Áúȯ µî 8°³ ÇÁ·ÎÁ§Æ®¸¦ Scohia Pharma¿¡ ÀÌÀü

II-2-2. ¼¼Æ÷/À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ ½ÃÀå °³È­
Evaluate PharmaÀÇ ½ÃÀå Àü¸Á ÀÚ·á¿¡ µû¸£¸é ¼¼Æ÷ Ä¡·áÁ¦, DNA & RNA ±â¹Ý Ä¡·áÁ¦, À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ÀÇ ¸ÅÃâÀº °¢°¢ 2016³âºÎÅÍ 2022³â±îÁö 6³â Æò±Õ CAGR +116.5%, +188.6%, +117.1%·Î °¡Æĸ£°Ô ¼ºÀåÇÒ Àü¸ÁÀÌ´Ù. ¾ÆÁ÷±îÁö ½ÃÀåÀÌ Á¦´ë·Î Çü¼ºµÇÁö ¾Ê¾Æ Á¡À¯À²Àº ÀÛ´Ù. ÇÏÁö¸¸ 2017³â µÎ °³ÀÇ CAR-T ¼¼Æ÷ Ä¡·áÁ¦°¡ FDA Çã°¡¸¦ ¹ÞÀ¸¸ç ½Å±â¼ú ±â¹Ý Ä¡·áÁ¦¿¡ ´ëÇÑ FDAÀÇ ¿ìÈ£ÀûÀÎ ÀÔÀåÀÌ È®ÀÎ µÇ¸é¼­ º»°ÝÀûÀÎ ½ÃÀå °³È­°¡ ±â´ëµÈ´Ù. ±Û·Î¹ú Big PharmaµéÀÇ °ü½Éµµ ³ô¾ÆÁö°í ÀÖ´Ù. Johnson & JohnsonÀº Áö³­ÇØ 12¿ù Áß±¹°è »ý¸í°øÇÐ ±â¾÷ ³­Â¡·¹Àüµå¹ÙÀÌ¿ÀÅØ(Nanjing Legend Biotech)°ú B¼¼Æ÷ ¼º¼÷È­Ç׿ø(B Cell Maturation Antigen, BCMA)À» Ç¥ÀûÇÏ´Â CAR-T Ä¡·áÈĺ¸¹°Áú LCAR-B38M¿¡ ´ëÇÑ ±â¼úÀÌÀü °è¾àÀ» ü°áÇÏ¿© CAR-T Ä¡·áÁ¦ °³¹ß¿¡ ¶Ù¾îµé¾ú´Ù. ±¹³»¿¡¼­µµ Áö³­ÇØ 7¿ù ÄÚ¿À·Õ»ý¸í°úÇÐÀÌ ¼¼Æ÷À¯ÀüÀÚ °ñ°üÀý¿° Ä¡·áÁ¦ Àκ¸»çÀÇ ½ÃÆÇ Çã°¡¸¦ ¹Þ¾Æ 11¿ùºÎÅÍ ÆǸŸ¦ ½ÃÀÛÇÏ¿´´Ù. ¸ÞµðÆ÷½ºÆ®ÀÇ µ¿Á¾ Áٱ⼼Æ÷±â¹Ý ¹«¸­ ¿¬°ñ°á¼Õ Ä¡·áÁ¦ īƼ½ºÅÛ°ú ³ì½ÊÀÚ¼¿ÀÇ T¼¼Æ÷ ±â¹Ý Ç׾ϸ鿪¼¼Æ÷Ä¡·áÁ¦ À̹ü¿-LCÀÇ ½Ã¼ú °Ç¼öµµ ²ÙÁØÈ÷ »ó½ÂÇÏ°í ÀÖ´Ù.
2017³â ±âÁØ Àü¼¼°èÀûÀ¸·Î 7°³ÀÇ ¼¼Æ÷Ä¡·áÁ¦°¡ Çã°¡ ½Åû¼­¸¦ Á¢¼öÇÑ »óÅÂÀÌ°í ÀÓ»ó 3»ó ½ÃÇè 54°³, ÀÓ»ó 2»óÀº 274°³°¡ ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Ù. DNA & RNA Ä¡·áÁ¦´Â 8°³ÀÇ ¾àÇ°ÀÌ Çã°¡ ½É»ç ÁßÀÌ°í ÀÓ»ó 3»ó 36°³, 2»ó 89°³°¡ ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù. À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦µµ ¸¶Âù°¡ÁöÀÌ´Ù. FDA Çã°¡¸¦ ±â´Ù¸®°í ÀÖ´Â ¾àÇ° 1°³, ÀÓ»ó 3»ó 29°³, ÀÓ»ó 2»ó 146°³°¡ ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Ù. ÇâÈÄ ÀÌ·¯ÇÑ Èıâ ÀÓ»ó ´Ü°èÀÇ ½Å¾à Èĺ¸¹°ÁúÀÌ Çã°¡¸¦ ¹Þ°í Ãâ½ÃµÈ´Ù¸é Å« ÆøÀÇ ¼ºÀå·üÀ» ÃæºÐÈ÷ ´Þ¼ºÇÒ ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î Àü¸ÁÇÑ´Ù.

VCµéµµ ½Å±â¼ú ±â¹Ý Ä¡·áÁ¦ÀÇ ½ÃÀå °³È­ Ãß¼¼¿¡ ¹ß¸ÂÃß´Â ¸ð½ÀÀ» º¸¿´´Ù. 2017³â VC ÅõÀÚ À¯Ä¡±Ô¸ð »óÀ§ 20°³ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ Áß 3°³ÀÇ ±â¾÷ÀÌ ¼¼Æ÷/À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß»ç¿´À¸¸ç ¼¼ ±â¾÷ ¸ðµÎ 1¾ï ´Þ·¯ ÀÌ»óÀÇ Å« ±Ý¾×À» ÅõÀÚ ¹Þ¾Ò´Ù. ÇØ´ç ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³´Â ´ÙÀ½°ú °°´Ù.
- ÀûÇ÷±¸ ±â¹Ý ¼¼Æ÷Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ±â¾÷. µ¶ÀÚÀûÀ¸·Î °³¹ßÇÑ RED Ç÷§ÆûÀ¸·Î Red-Cell Therapeutics(RCT) Á¦Ç° °³¹ß. RCT´Â À¯ÀüÀÚ Á¶ÀÛÀ¸·Î ÇÙÀÌ Á¦°ÅµÈ ÀûÇ÷±¸¸¦ È°¿ëÇÑ µ¿Á¾ÀÌ°è ¼¼Æ÷Ä¡·á¹ýÀ¸·Î ´Ù¾çÇÑ ºÐ¾ßÀÇ ÁúȯÀ¸·Î ÀÀ¿ëµÉ ¼ö ÀÖÀ½
- Èñ±Íº´(Phenylketonuria: Æä´ÒÄÉÅæ´¢Áõ), Ç×¾ÏÁ¦, ÀÚ°¡¸é¿ª ÁúȯÀ» ÁÖ¿ä ¿¬±¸°³¹ß °úÁ¦·Î »ï°í ÀÖÀ¸³ª ¾ÆÁ÷±îÁö ÀüÀÓ»ó/¹°Áú °³¹ß ´Ü°è. 2018³â ÀÓ»ó ÁøÀÔ °èȹ Áß
- Áٱ⼼Æ÷ ±â¹Ý Á¦ 1Çü ´ç´¢º´ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß ±â¾÷À¸·Î ¾ÆÁ÷±îÁö ¹°Áú °³¹ß ´Ü°è. Á¦ 1Çü ´ç´¢º´Àº Ç÷´ç Á¶Àý ¿ªÇÒÀ» ÇÏ´Â º£Å¸ ¼¼Æ÷¸¦ ȯÀÚÀÇ ¸é¿ª ü°è°¡ °ø°ÝÇϸ鼭 ¹ß»ýÇÏ´Â ÀÚ°¡ ¸é¿ª Áúȯ
- Semma Therapeutics´Â ȯÀÚÀÇ ¸é¿ª ü°è·ÎºÎÅÍ Áٱ⼼Æ÷¿¡¼­ ÃßÃâÇÑ º£Å¸(SC-beta) ¼¼Æ÷¸¦ º¸È£ÇÏ´Â ±â¼úÀ» °³¹ßÇÔ. µ¿¹° ½ÇÇè¿¡¼­ SC-beta ¼¼Æ÷°¡ ±âÁ¸ º£Å¸¼¼Æ÷¿Í ºñ±³ÇÏ¿© ´ç´¢¸¦ Á¶ÀýÇϴµ¥ Ź¿ùÇÑ È¿°ú¸¦ º¸ÀÓ
- ÀÚ°¡À¯·¡ ex-vivo À¯ÀüÀÚ Ä¡·áÁ¦ °³¹ß. ȯÀڷκÎÅÍ Áٱ⼼Æ÷¸¦ äÃëÇÏ¿© ü¿Ü¿¡¼­ ·»Æ¼¹ÙÀÌ·¯½º ¿î¹Ýü(Lentiviral Vector)¸¦ ÅëÇØ À¯ÀüÀÚ Á¶ÀÛÀ» °ÅÄ¡°í, Á¤»ó ¼¼Æ÷¸¦ ü³»¿¡ ÁÖÀÔ
- 2017³â 12¿ù OTL-101(ÁßÁõ ÇÕº´¼º ¸é¿ª°áÇÌ Àå¾Ö Ä¡·áÁ¦)ÀÇ Ãâ½Ã¿Í ´Ù¸¥ Pipeline ¿¬±¸°³¹ßºñ Á¶´ÞÀ» À§ÇØ $110mn(₤85mn)À» Series B·Î Á¶´ÞÇϱâ·Î °áÁ¤. OTL-101Àº ¹Ì±¹ FDA¿¡ ÀÇÇØ Çõ½Å ÀǾàÇ°À¸·Î ÁöÁ¤µÇ¾úÀ¸¸ç ÀÓ»ó 3»ó ÁøÇà Áß.

III. ±¹³» VC ¹ÙÀÌ¿À ÅõÀÚ È帧

III-1. 2017³âÀÇ ºÎÁøÀº 2018³â¿¡ ȸº¹µÉ Àü¸Á

±¹³» VCÀÇ 2017³â 11¿ù±îÁö ´©Àû ÅõÀڱݾ×Àº ÃÑ 2Á¶ 554¾ï¿øÀ¸·Î Àü³â µ¿±â ´ëºñ 10.9% Áõ°¡ÇÏ¿´´Ù. ÀÌ Áß ¹ÙÀÌ¿À/ÀÇ·á º¥Ã³·Î ÅõÀÚÇÑ ±Ý¾×Àº 3,189¾ï¿øÀ¸·Î Àü³â µ¿±â ´ëºñ 19.5% °¨¼ÒÇÏ¸ç ºÎÁøÇß´Ù. Àüü ÅõÀÚ ±Ý¾× ´ëºñ ºñÁßµµ 2016³â 21.8%¿¡¼­ 2017³â 11¿ù ´©Àû ±âÁØ 15.5%·Î 6.3%p Ç϶ôÇÏ¿´´Ù. ³ô¾Ò´ø 2016³â ±âÀú¿¡ µû¸¥ ¿Ö°îÀ» °¨¾ÈÇÏ´õ¶óµµ 2015³â 11¿ù ´©Àû ÅõÀÚ ±Ý¾× ´ëºñ 10.8% ¼ºÀå¿¡ ±×ÃÆ´Ù. 2016³â ÇϹݱâ Çѹ̾àÇ°ÀÇ ¶óÀ̼¾½Ì °è¾à º¯°æ µî¿¡ µû¶ó ¾÷Á¾ ÅõÀڽɸ®°¡ ¾ÇÈ­µÇ°í, ÀÌ¾î ±â¼úƯ·Ê »óÀå ±â¾÷µéÀÇ ÁÖ°¡°¡ °ø¸ð°¡ ´ëºñ ÇÏȸÇÏ´Â µî ºÎÁ¤ÀûÀÎ À̽´µéÀÌ ¿¬ÀÌ¾î ¹ß»ýÇÏ¸ç ¹ÙÀÌ¿À/ÀÇ·á ºÐ¾ß¿¡ ´ëÇÑ º¥Ã³ ÅõÀÚµµ À§ÃàµÈ °ÍÀ¸·Î Çؼ®µÈ´Ù. ´Ù¸¸, ¾÷Á¾ ÅõÀÚ ½É¸®°¡ °³¼±µÇ¸ç 2017³â ÇϹݱ⿡ »ó¹Ý±âº¸´Ù Æò±ÕÀûÀ¸·Î Å« ±Ô¸ðÀÇ µôÀÌ ÁøÇàµÇ´Â µî ȸº¹µÇ´Â ¸ð½ÀÀ» º¸ÀÌ°í ÀÖ´Ù. ¶ÇÇÑ 2017³â¿¡ »óÀåµÈ ÁÖ¿ä Á¦¾à/¹ÙÀÌ¿À ±â¾÷ÀÇ Æò±Õ YTD ¼öÀÍ·üÀÌ 64.8%¸¦ ±â·ÏÇÏ´Â µî ±àÁ¤ÀûÀÎ ÁÖ°¡ È帧À» º¸¿´°í 2018³â ´Ù¼öÀÇ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³°¡ »óÀåÀ» ÃßÁøÇÏ°í ÀÖ´Â ¸¸Å­, 2018³â¿¡´Â ºÎÁøÇß´ø ¹ÙÀÌ¿À/ÀǷấó ÅõÀÚ°¡ ȸº¹µÉ ¼ö ÀÖÀ» °ÍÀ¸·Î Àü¸ÁÇÑ´Ù.

Çѱ¹ VC ÅõÀÚ¿¡¼­µµ ‘¿Á¼® °¡¸®±â’ Ãß¼¼°¡ ³ªÅ¸³ª°í ÀÖ´Ù. 2007³â ÇϳªÀÇ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³°¡ ÅõÀÚ ¹ÞÀº Æò±Õ ±Ý¾×Àº 15¾ï¿øÀ̾ú´Âµ¥, 2016³â 29¾ï¿ø±îÁö 9³â Æò±Õ CAGR 7.5%·Î Áõ°¡ÇÏ¿´´Ù. ¹Ì±¹ VCÀÇ ¹ÙÀÌ¿À ÅõÀÚ Ãß¼¼¿Í À¯»çÇÏ°Ô ¾÷ü´ç ÅõÀڱݾ×ÀÌ Ä¿Áö°í ÀÖÁö¸¸, Çѱ¹ÀÇ °æ¿ì ÅõÀÚ¾÷ü ¼öµµ ÇÔ²² Áõ°¡ÇÏ¿© ÅõÀÚ±Ô¸ðÀÇ È®´ë ÆøÀº ¹Ì±¹º¸´Ù ÀÛ¾Ò´Ù.
¶Ç Çϳª ´«¿¡ ¶ç´Â Á¡Àº Ãʱ⠴ܰèÀÇ ¹ÙÀÌ¿À/ÀÇ·á º¥Ã³¿¡ ´ëÇÑ ÅõÀÚ°¡ Å©°Ô ´Ã¾ú´Ù´Â °ÍÀÌ´Ù. 2011³â ±âÁØ Ãʱ⠴ܰèÀÇ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³¿¡ ÁýÇàµÈ ÅõÀÚ´Â Àüü ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³¿¡ ÅõÀÚµÈ ±Ý¾×ÀÇ 10.1%¿¡ ºÒ°úÇߴµ¥ 2016³â Å©°Ô »ó½ÂÇÏ¿© 34.3%±îÁö È®´ëµÇ¾ú´Ù. Á߱⠴ܰèÀÇ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³¿¡ ´ëÇÑ ÅõÀÚµµ ²ÙÁØÈ÷ È®´ëµÇ¸é¼­ Èı⠴ܰèÀÇ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ ÅõÀÚ ºñÁßÀº 2011³â 75.9%¿¡¼­ 2016³â 37.4%·Î 5³â ¸¸¿¡ Àý¹Ý ÀÌ»ó Ç϶ôÇÏ¿´´Ù. ÀÌ´Â R&D ºÐ¾÷ÀÌ È°¼ºÈ­µÇ¸ç Ãʱ⠴ܰèÀÇ ÀÓ»ó ¿¬±¸¸¸À» Àü¹®À¸·Î ÇÏ´Â º¥Ã³µéÀÌ »ý°Ü³µ°í, ÅõÀÚ È¸¼ö ±â°£ ´ÜÃà¿¡ ´ëÇÑ ±â´ë·Î ÀÌµé º¥Ã³¿¡ ´ëÇÑ ÅõÀÚ ºñÁßÀÌ Å©°Ô »ó½ÂÇÑ °ÍÀ¸·Î Çؼ®ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù.

III-2. ¹Ì±¹ VC¿Í À¯»çÇÑ ÅõÀÚ È帧À» º¸ÀÌ´Â ±¹³» VC

2017³â VC·ÎºÎÅÍ ÅõÀÚ±Ý À¯Ä¡¿¡ ¼º°øÇÑ ±¹³» ÁÖ¿ä ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³µéÀ» ºÐ¼®ÇÏ¿© ´ÙÀ½°ú °°Àº Ư¡À» ÆľÇÇÏ¿´´Ù. ù°, 2018³â »óÀåÀÌ ±â´ëµÇ´Â º¥Ã³µé¿¡ Å« ±Ô¸ðÀÇ ÅõÀÚÀÚ±ÝÀÌ ¸ô·È´Ù´Â Á¡ÀÌ´Ù. 100¾ï¿øÀÌ»óÀÇ ÅõÀÚÀÚ±ÝÀ» À¯Ä¡ÇÑ 8°³ÀÇ ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ Áß 5°³ÀÇ ±â¾÷ÀÌ 2018³â »óÀåÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÄÚ½º´Ú ÀÌÀü »óÀåÀ» ÃßÁøÇÏ°í ÀÖ´Â ÅøÁ¨µµ 2018³â 1¿ù 5ÀÏ Á¦ 3ÀÚ¹èÁ¤ À¯»óÁõÀÚ¸¦ ÅëÇØ 300¾ï¿øÀ̶ó´Â Å« ±Ô¸ðÀÇ ÀÚ±ÝÀ» À¯Ä¡ÇÏ¿´´Ù. µÑ°, ¹Ì±¹ÀÇ °æ¿ìó·³ R&D ºÐ¾÷ Ãß¼¼¿¡¼­ ÆÄ»ýµÈ º¥Ã³³ª, ½Å±â¼ú ±â¹Ý ¹ÙÀÌ¿À ÀǾàÇ°À» °³¹ßÇÏ´Â º¥Ã³¿¡ ´ëÇÑ ÅõÀÚ°¡ ´Ù¼ö ÁýÇàµÇ¾ú´Ù´Â Á¡ÀÌ´Ù. ºê¸´Áö¹ÙÀÌ¿À´Â ´ëÇ¥ÀûÀÎ ±¹³»ÀÇ NRDO ¾÷üÀÌ°í ¹ÙÀÌ¿À³×ƽ½ºÀÇ Áַ»ç¾÷Àº Áß°³¿¬±¸ÀÌ´Ù. ¿Ã¸®Æнº¿Í ¿Ã¸¯½º´Â RNA Ä¡·áÁ¦ °³¹ß»çÀÌ°í ¾ÆÀ̾¾¿¥ À¯ÀüÀÚÄ¡·áÁ¦¸¦ °³¹ß ÁßÀÌ´Ù. À¯Æ¿·º½º, ¿¢¼ÒÄÚ¹ÙÀÌ¿À¿Í ³Ø¼¿Àº Áٱ⼼Æ÷, T¼¼Æ÷ µî ¿©·¯°¡Áö ¼¼Æ÷¿¡ ±â¹ÝÇÑ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ°í ÀÖ´Ù. ¾Õ¼­ ¾ð±ÞÇÑ ÅøÁ¨Àº CRISPR ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ ±³Á¤ Ç÷§Æû ±â¼úÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î Àΰ£ Áúº´Ä¡·á¿Í À¯¿ëÇÑ Á¾ÀÚ/µ¿¹°ÀÚ¿ø ¿¬±¸°³¹ß¿¡ ÁÖ·ÂÇÏ°í ÀÖ´Ù. ABL¹ÙÀÌ¿À, ¿À¸§Å׶óǻƽ°ú Æĸã½ÅÀº Ç×üġ·áÁ¦ °³¹ß»çÀÌ´Ù.

III-2-1. Àü¹®¼ºÀ» °¡Áø R&D ´Ü°è¿¡ ƯȭµÈ ±¹³» º¥Ã³
ºê¸´Áö¹ÙÀÌ¿À´Â 2015³â 9¿ù ¼³¸³µÈ ±¹³» ÃÖÃÊÀÇ NRDO(No Research Development Only) ±â¾÷ÀÌ´Ù.
NRDO¶õ ¿¬±¸¼Ò³ª ´ëÇÐ µî ¿ÜºÎ·ÎºÎÅÍ Èĺ¸¹°ÁúÀ» µµÀÔÇÑ ÈÄ ÀüÀÓ»ó ¹× Àӻ󰳹߿¡ ÁýÁßÇÏ´Â »ç¾÷¸ðµ¨À» ¶æÇÑ´Ù. ºê¸´Áö¹ÙÀÌ¿À´Â ½Å¾à Èĺ¸¹°ÁúÀ» ¿ÜºÎ·ÎºÎÅÍ µµÀÔÇÏ¿© ¿ÜÁÖ ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÁøÇàÇÑ µÚ, ´Ù±¹Àû Á¦¾à»ç¿¡ ±â¼ú ¼öÃâÇÏ´Â °ÍÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ°í ÀÖ´Ù. ȯÀÚÀÇ ¹ÌÃæÁ· ÀÇ·á¼ö¿ä¸¦ ÇØ°áÇϸ鼭 ÇâÈÄ ±Û·Î¹ú ¶óÀ̼¾½ÌÀÇ °¡´É¼ºÀ» ³ôÀ̱â À§ÇØ ‘First-in-class’ ¾à¹° °³¹ßÀ» Ãß±¸ÇÏ°í ÀÖ´Ù. ½Å¾à Èĺ¸¹°Áúµµ °æÀï È­ÇÕ¹°ÀÌ ¾ø°Å³ª, ÀÖ´õ¶óµµ °³¹ß¼Óµµ Â÷°¡ 3³â À̳»ÀÎ ¾à¹°¸¸ ¼±Á¤ÇÑ´Ù. ¶ÇÇÑ ÀÓ»ó 2»ó¿¡¼­ ¾àÈ¿¸¦ È®ÀÎÇϴµ¥ º¹¿ë ±â°£ÀÌ 6°³¿ù ÀÌ»óÀÎ ¾à¹°Àº µµÀÔÇÏÁö ¾Ê´Â µî ½Å¾à°³¹ßÀÇ È¿À²¼ºÀ» Ãß±¸ÇÏ°í ÀÖ´Ù. 2016³â 7¿ù Series A ÆݵùÀ¸·Î 145¾ï¿øÀ» ÅõÀÚ ¹Þ¾Ò°í, À̾î 2017³â 9¿ù Series B ÆݵùÀ¸·Î 138¾ï¿øÀÇ ÅõÀÚ±ÝÀ» À¯Ä¡Çϸ鼭 Áö±Ý±îÁö ÃÑ 283¾ï¿øÀ» È®º¸ÇÏ¿´´Ù.
ÇöÀç ±Ë¾ç¼º´ëÀå¿°À» Ÿ±êÇÏ´Â Pipeline BBT-401ÀÇ ÀüÀÓ»óÀ» ¿Ï·áÇÑ »óÅÂÀ̸ç 2018³â 1ºÐ±â ³» ¹Ì±¹ IND Á¦Ãâ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù. BBT-401Àº Ç׿°Áõ È¿°ú¿Í ´ëÀå Á¡¸·Ä¡·á¸¦ µ¿½Ã¿¡ ³»±â ¶§¹®¿¡ ÀÓ»ó ½ÃÇèÀÌ ¼º°øÇÒ °æ¿ì Çõ½Å½Å¾à(First-in-class)ÀÇ °¡´É¼ºµµ ±â´ëµÈ´Ù. ÇâÈÄ ³ëÀμº Ȳ¹Ýº¯¼º°ú ´Ù¹ß¼º°æÈ­Áõ±îÁö ÀûÀÀÁõÀ» È®´ëÇÒ °èȹÀÌ´Ù. 2017³â 5¿ù¿¡´Â ·¹°íÄ͹ÙÀÌ¿À»çÀÌ¾ð½º¿Í ·¹°íÄ͹ÙÀÌ¿À°¡ ÀÚü °³¹ßÇÑ ¿ÀÅäÅýÅ(autotaxin) ÀúÇØÁ¦ ½Å¾à Èĺ¸¹°Áú BBT-877(LCB17-0877)ÀÇ ±Û·Î¹ú Àü¿ë ½Ç½Ã±ÇÀ» ¾çµµÇÏ´Â ±â¼úÀÌÀü °è¾àÀ» ü°áÇÏ¿´´Ù. ·¹°íÄ͹ÙÀÌ¿À´Â °è¾à ¼±¼ö±Ý 20¾ï¿øÀ» Æ÷ÇÔÇØ °³¹ß ´Ü°è¿¡ µû¶ó ÃÖ´ë 300¾ï¿øÀÇ ±â¼úÀÌÀü·á¿Í º°µµÀÇ °æ»ó ·Î¿­Æ¼¸¦ Áö±Þ ¹Þ´Â´Ù. °°Àº ÇØ 9¿ù¿¡ Á¶´ÞÇÑ Series B ÀÚ±ÝÀº BBT-877ÀÇ °³¹ß¿¡ ÅõÀÚÇÒ °èȹÀÌ´Ù. ¿ÀÅäÅýÅÀº ¼¶À¯Áõ, ÀÚ°¡¸é¿ªÁúȯ, Á¾¾ç µî ´Ù¾çÇÑ Áúº´¿¡ °ü¿©ÇÏ´Â °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁø È¿¼ÒÀÇ ÀÏÁ¾ÀÌ´Ù. ºê¸´Áö¹ÙÀÌ¿À´Â ¿ÀÅäÅýŠÀúÇØÁ¦ ½Å¾à Èĺ¸¹°Áú BBT-877À» Ư¹ß¼ºÆó¼¶À¯Áõ(idiopathic pulmonary fibrosis) Ä¡·áÁ¦·Î °³¹ßÇÒ °èȹÀÌ´Ù. ¿ÀÅäÅýŠÀúÇØÁ¦·Î ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Â ÀÓ»ó ½ÃÇèÀº Galapagos NV(º§±â¿¡ ȸ»ç)ÀÇ Æ¯¹ß¼ºÆó¼¶À¯Áõ Ä¡·áÁ¦ GLPG1690 ÀÓ»ó 2»óÀÌ À¯ÀÏÇϸç 2021³â 12¿ù Ãâ½Ã°¡ ¿¹»óµÈ´Ù.
ºê¸´Áö¹ÙÀÌ¿À´Â 2018³â »ó¹Ý±â Áß ±â¼úÀÌÀüÀ» ÃßÁøÇÒ °èȹÀÌ°í, ÇϹݱ⠿ϷḦ ¸ñÇ¥·Î »óÀåÀ» ÃßÁøÁßÀÌ´Ù.

¹ÙÀÌ¿À³×ƽ½º´Â Ãʱ⠴ܰèÀÇ ¿¬±¸°³¹ß¿¡ ƯȭµÈ º¥Ã³ÀÌ´Ù. ¹ÙÀÌ¿À³×ƽ½ºÀÇ »ç¾÷¸ðµ¨Àº ´ëÇÐÀ̳ª °ø°ø¿¬±¸±â°üÀÇ ¿ì¼öÇÑ ±âÃÊ ¿¬±¸¼º°ú¸¦ ¹ß±¼ÇØ ½Å¾à Èĺ¸¹°Áú·Î ¹ßÀü½ÃÅ°´Â Ãʱâ´Ü°è Áß°³¿¬±¸(early stage translational research)¿Í È¿À²Àû ¿î¿µÀ» ÁöÇâÇÏ´Â °¡»ó ¹ÙÀÌ¿ÀÅØ(virtual biotech) ¿î¿µ¸ðµ¨À» °áÇÕÇÑ ÇüÅÂÀÌ´Ù. ³»ºÎ â¾÷ÀÚÆÀ, ±â¼úÁ¦°øÀÚ, Àü¹®°¡ ÀÚ¹®´Ü µîÀÌ Çù·ÂÇÏ´Â ³×Æ®¿öÅ© R&D Ç÷§ÆûÀ¸·Î ¿î¿µµÈ´Ù. ½Å¼ÓÇÑ Èĺ¸¹°Áú °³¹ßÀ» À§ÇØ ±â¼úÁ¦°øÀÚ(Science Provider)¿Í °øµ¿¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇϸç ÀÌÈÄ ÀüÀÓ»ó, Àӻ󰳹߿¡ ÁýÁßÇÑ´Ù. ±â¼ú µµÀÔ°ú ½Å¾à °³¹ß ¿ª·®À» ÀÎÁ¤¹Þ¾Æ 2017³â 12¿ù ¼³¸³ 8°³¿ù¸¸¿¡ 30¾ï¿øÀÇ Series A Á¶´Þ¿¡ ¼º°øÇÏ¿´´Ù. µ¶ÀÏÀÇ Lead Discovery Center, ½Ì°¡ÆúÀÇ ETC/D3 A Star, ij³ª´ÙÀÇ NEOMED µµ ºñ½ÁÇÑ »ç¾÷ ¸ðµ¨À» °®Ãß°í ÀÖ´Ù.
°³¹ß ÁßÀÎ PipelineÀ¸·Î´Â ³ì³»Àå Ä¡·á Èĺ¸¹°Áú NTX-101(11β-HSD1 ÀúÇØÁ¦)°ú ÈÄ»ýÀ¯Àü Ÿ±ê Ç×¾Ï Èĺ¸¹°Áú NTX-301ÀÌ ÀÖ´Ù. NTX-101Àº Çѱ¹È­Çבּ¸¿øÀ¸·ÎºÎÅÍ µµÀÔÇÏ¿© ÀüÀÓ»ó ½ÃÇè ÁßÀ̸ç ȸ»çÃøÀº ½Ã½Å°æ Á÷Á¢ º¸È£ ¿ªÇÒ±îÁö ÇÏ´Â ³ì³»Àå Á¡¾È Ä¡·áÁ¦·Î °³¹ßÇÒ °èȹÀÌ´Ù. ¹Ì±¹ ¼­´ø ¸®¼­Ä¡(Southern Research Institute)·ÎºÎÅÍ µµÀÔÇÑ NTX-301Àº ÃÖÀûÈ­ ¿¬±¸¸¦ ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù. ³­¼Ò¾Ï µî ´Ù¼öÀÇ ³­Ä¡¼º °íÇü¾Ï Ä¡·á¸¦ ÀûÀÀÁõÀ¸·Î 'Best-in-class' ¾à¹° °³¹ßÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ°í ÀÖ´Ù.

III-2-2. RNA Ä¡·áÁ¦
¿ì¸® ¸öÀÇ À¯ÀüÁ¤º¸´Â ÀÌÁß³ª¼± DNA ±¸Á¶¿¡¼­ ´ÜÀϱ¸Á¶ÀÇ RNA·Î Àü»ç(transcription) µÇ¾ú´Ù°¡, À¯ÀüÀÚ º¯Çü°úÁ¤À» °ÅÄ£ µÚ ¹ø¿ª(translation)µÇ¾î ´Ü¹éÁú·Î ÇÕ¼ºµÈ´Ù. ½±°Ô ¸»ÇØ RNA´Â DNA¿Í ´Ü¹éÁúÀÇ ¸Å°³Ã¼ ¿ªÇÒÀ» ÇÑ´Ù. RNA Ä¡·áÁ¦´Â Áúº´À» À¯¹ßÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ¸¦ Ÿ±êÇÏ¿© º¹ÀâÇÑ ±¸Á¶¸¦ °¡Áø ´Ü¹éÁú·Î ¹ßÇöµÇ±â Àü RNA ´Ü°è¿¡¼­ Æı«ÇÏ¿© Áúº´À» Ä¡·áÇÑ´Ù.
RNA Ä¡·áÁ¦´Â Å©°Ô ¾ÈƼ¼¾½º ¿Ã¸®°íÇÙ»ê(ASO: Antisense Oligonucleotide)¿Í siRNA(small interfering RNA)·Î ±¸ºÐµÈ´Ù. ±Ã±ØÀûÀ¸·Î RNA¸¦ ºÐÇØÇÏ¿© ´Ü¹éÁú ÇÕ¼ºÀ» ¾ïÁ¦ÇÑ´Ù´Â °øÅëÁ¡ÀÌ ÀÖÁö¸¸ ÀÛ¿ë ±âÀüÀÌ ´Ù¸£´Ù. ASO´Â ÇÑ °¡´ÚÀ¸·Î ÀÌ·ç¾îÁø ÀΰøÀ¯ÀüÀڷΠŸ±ê RNA¿¡ °áÇÕÇÏÁö¸¸ siRNA´Â ÀÌÁß³ª¼± RNA(dsRNA: double stranded RNA)¿¡ ÀÇÇØ Ç¥Àû À¯ÀüÀÚÀÇ ¹ßÇöÀ» ¾ïÁ¦ÇÏ´Â RNA °£¼·Çö»óÀ» ±âÀüÀ¸·Î ÇÑ´Ù.
´Ü¹éÁú ÀǾàÇ°ÀÇ ÇѰ踦 ±Øº¹ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù´Â ÀåÁ¡ ¶§¹®¿¡ ±Û·Î¹ú Á¦¾à»çµéÀÌ ¿À·£ ½Ã°£ °øµé¿© °³¹ß¿¡ ³ª¼¹Áö¸¸, ÇöÀç±îÁö »ó¾÷È­¿¡ ¼º°øÇÑ RNA Ä¡·áÁ¦´Â µÎ °³»ÓÀÌ´Ù. Biogen(Ionis)ÀÇ ‘SPINRAZA’¿Í Sarepta TherapeuticsÀÇ ‘EXONDYS 51’´Â ¸ðµÎ 2016³â¿¡ FDA Çã°¡¸¦ ¹Þ¾ÒÀ¸¸ç ASO¿¡ ±â¹ÝÇÏ°í ÀÖ´Ù. RNA Ä¡·áÁ¦ °³¹ßÀÌ ¾î·Á¿î ÀÌÀ¯´Â RNA°¡ ü³»¿¡¼­ ±Øµµ·Î ºÒ¾ÈÁ¤Çϸç, ÇÙ»ê±â¹Ý Ä¡·áÁ¦ÀÇ ¼¼Æ÷Åõ°ú¼ºÀÌ ¸Å¿ì ³·±â ¶§¹®ÀÌ´Ù. ¾à¹° È¿´ÉÀ» ³ôÀ̱â À§ÇØ °í¿ë·®ÀÌ Åõ¿©µÇ¸é¼­ µ¶¼º¹®Á¦µµ ½É°¢Çß´Ù.
siRNA Ä¡·áÁ¦ÀÇ °æ¿ì ¾ÆÁ÷±îÁö »ó¾÷È­¿¡ ¼º°øÇÑ »ç·Ê°¡ ¾ø´Ù. Ç¥ÀûÀ¯ÀüÀÚ ¾ïÁ¦¸¦ À§ÇØ ¼¼Æ÷¿¡ µµÀÔµÈ siRNA°¡ ¸é¿ª¹ÝÀÀ/µ¶¼ºÀ» À¯¹ßÇϰųª, ºñÇ¥Àû À¯ÀüÀÚ¸¦ ¾ïÁ¦ÇÏ´Â ¿ÀÇÁ Ÿ±ê È¿°ú(off target effect) µî ÀǵµÇÏÁö ¾Ê¾Ò´ø ºÎÀÛ¿ëÀÌ ¹ß»ýÇ߱⠶§¹®ÀÌ´Ù. ¶ÇÇÑ siRNA¸¦ ¿øÇÏ´Â ¼¼Æ÷³ª Àå±â·Î È¿°úÀûÀ¸·Î Àü´ÞÇÏ´Â °ÍÀÌ ±â¼úÀûÀ¸·Î ¸Å¿ì ¾î·Á¿î ¹®Á¦(delivery problem)µµ ÀÖ¾ú´Ù.
2018³â¿¡´Â RNA Ä¡·á ½ÃÀåÀÌ º»°ÝÀûÀ¸·Î °³È­ÇÒ °ÍÀ¸·Î ±â´ëµÈ´Ù. 2016³â 12¿ù¿¡ Ãâ½ÃµÈ ÃÖÃÊÀÇ RNA Ä¡·áÁ¦ SPINRAZA°¡ Ãâ½Ã 1³â ¸¸¿¡ ¸ÅÃâ 8¾ï´Þ·¯¸¦ µ¹ÆÄÇÒ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÇ¸ç ½ÃÀ强ÀÌ ÀÔÁõµÇ¾ú´Ù. ¶ÇÇÑ 2018³â ¼¼ °³ÀÇ RNA Ä¡·áÁ¦°¡ FDA Çã°¡¸¦ ¹ÞÀ» °ÍÀ¸·Î ±â´ëµÇ¸é¼­ °ü·Ã ±â¾÷ÀÇ ÁÖ°¡µµ ±àÁ¤ÀûÀÎ È帧À» º¸ÀÌ°í ÀÖ´Ù. Evaluate Pharma¿¡¼­´Â DNA & RNA Ä¡·áÁ¦ ½ÃÀåÀÌ 2016³â 1,200¸¸´Þ·¯¿¡¼­ 2022³â 71¾ï´Þ·¯±îÁö 6³â Æò±Õ CAGR 188.6%·Î ¼ºÀåÇÒ °ÍÀ¸·Î Àü¸ÁÇÏ°í ÀÖ´Ù.

¿Ã¸¯½º

¿Ã¸¯½º´Â siRNAÀÇ ¿ÀÇÁ Ÿ±ê È¿°ú¸¦ ÇöÀúÇÏ°Ô °¨¼Ò½ÃÅ°´Â ºñ´ëĪÇü RNAi(asymmetric siRNA, asiRNA)±â¼ú°ú, Àü´Þü ¾øÀÌ ¿øÇÏ´Â ¼¼Æ÷ ³»·Î RNA¸¦ Àü´ÞÇÒ ¼ö ÀÖ´Â ÀÚ°¡Àü´Þ RNAi(cell penetrating asiRNA, cp-asiRNA) ±â¼úÀ» µ¶ÀÚÀûÀ¸·Î °³¹ßÇÏ¿© siRNAÀÇ ºÎÀÛ¿ëÀ» ÇØ°áÇÏ¿´´Ù. asiRNA´Â siRNA°¡ À¯¹ßÇÏ´Â °¢Á¾ ¸é¿ª ¹ÝÀÀ°ú À¯ÀüÀÚ ºÎÀÛ¿ë µîÀ» ÇØ°áÇÑ »õ·Î¿î ±¸Á¶ÀÇ À¯ÀüÀÚ Á¶Àý ¹°Áú·Î, ±âÁ¸ siRNA¿Í µ¿µîÇÑ À¯ÀüÀÚ ¾ïÁ¦ È¿À²À» °¡Áø´Ù. cp-asiRNA´Â asiRNA ±¸Á¶¿¡ È­ÇÐÀû º¯ÇüÀ» µµÀÔÇÏ¿© ¼¼Æ÷ Åõ°ú¼ºÀ» ³ôÀÎ À¯ÀüÀÚ Á¶Àý ±¸Á¶Ã¼·Î, º°µµÀÇ Àü´Þü°¡ ¾ø¾îµµ ¼¼Æ÷ º®À» Åë°úÇÏ¿© ³ôÀº È¿À²·Î Ç¥Àû À¯ÀüÀÚ¸¸À» ¾ïÁ¦ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù. ¿Ã¸¯½º´Â ÀûÀº ºñ¿ëÀ¸·Î ´Ü±â°£¿¡ ´Ù¼öÀÇ ½Å¾àÀ» ½ÂÀÎ ¹Þ±â À§ÇØ ´«, ÇǺΠ¹× Æó¿Í °°ÀÌ ±¹¼Ò Åõ¿©°¡ °¡´ÉÇÑ Áúȯ¿¡ ÁýÁßÇÏ¿© ½Å¾à °³¹ßÀ» ÃßÁøÇÏ°í ÀÖ´Ù. ¿Ã¸¯½º°¡ º¸À¯ÇÏ°í ÀÖ´Â 13°³ÀÇ ½Å¾à°³¹ß Pipeline Áß ºñ´ëÈäÅÍ Ä¡·á Ÿ±êÀÇ OLX101Àº 2017³â 1¿ù½ÄÇ°ÀǾàÇ°¾ÈÀüó·ÎºÎÅÍ ÀÓ»ó 1»ó ½ÃÇè ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Æ 3¿ù ¸» ÀÚü°³¹ß RNA °£¼· Ä¡·áÁ¦·Î¼­´Â ¾Æ½Ã¾Æ ÃÖÃÊ·Î ÀÓ»ó ´Ü°è¿¡ ÁøÀÔÇÏ¿´´Ù. ¿ÃÇØ´Â Çѱ¹ ÀÓ»ó 2»ó ÁøÀÔ°ú À¯·´ ÀÓ»ó °³½Ã¸¦ ¸ñÇ¥·Î ÇÏ°í ÀÖ´Ù.
ÇöÀç±îÁö ºñ´ë ÈäÅÍ Ä¡·á¸¦ ÀûÀÀÁõÀ¸·Î ¹Ì±¹ FDA Çã°¡¸¦ ¹ÞÀº Á¦Ç°Àº ¾øÀ¸¸ç 2013³â 11¿ù PipelineÀÇ °¡Ä¡¸¦ ÀÎÁ¤¹Þ¾Æ º¸Å彺 Àü¹® ±â¾÷ ÈÞÁ©°ú OLX101ÀÇ ±â¼ú ÀÌÀü °è¾àÀ» ü°áÇÏ¿´´Ù. ÀÌ ¹Û¿¡µµ Å»¸ð,¾ÆÅäÇÇÇǺο°, Ư¹ß¼ºÆó¼¶À¯Áõ, ³ëÀμº Ȳ¹Ýº¯¼º µîÀÇ Ä¡·á Èĺ¸¹°ÁúÀ» °³¹ßÇÏ°í ÀÖ´Ù.

¿Ã¸®Æнº

¿Ã¸®Æнº°¡ µ¶ÀÚ °³¹ßÇÑ OliPass Oligoneocleotide(¿Ã¸®Æнº ¿Ã¸®°íÇÙ»ê)Àº PNA(Peptide Nucleic Acid)ÀÇ È­ÇÐÀû º¯ÇüÀ» ÅëÇØ °³¹ßµÈ ½Å°³³ä ¿Ã¸®°íÇÙ»êÀ¸·Î, ¼¼Æ÷Åõ°ú¼ºÀÌ ¿ì¼öÇÏ°í RNA °áÇÕ·ÂÀÌ ¸Å¿ì °­ÇÏ´Ù. µû¶ó¼­ ¼¼Æ÷ ÇÙ ¾È¿¡¼­ RNA¿¡ °áÇÕÇÏ¿© º¸´Ù È¿°úÀûÀ¸·Î Áúº´ À¯¹ß ´Ü¹éÁú ¹ßÇöÀ» ¾ïÁ¦ÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù. ¿Ã¸®Æнº ¿Ã¸®°íÇÙ»êÀ» ƯÁ¤ Áúº´ À¯ÀüÀÚÀÇ ¿°±â ¼­¿­¿¡ ¸Â°Ô µðÀÚÀÎÇÒ °æ¿ì ÇØ´ç Áúº´ Ä¡·áÁ¦¸¦ º¸´Ù ½±°Ô °³¹ßÇÒ ¼ö ÀÖ¾î ¿©·¯ °¡Áö Áúº´ Ä¡·á Ç÷§ÆûÀ¸·Î È°¿ë °¡´ÉÇÏ´Ù. ¿Ã¸®Æнº´Â 2018³â 2ºÐ±â¿¡ ½Å°æº´¼ºÅëÁõ ½Å¾à Èĺ¸¹°ÁúÀÇ ¿µ±¹ ÀÓ»ó ½ÃÇè IND¸¦ Á¦ÃâÇÒ °èȹÀÌ´Ù. ÀÌ ¹Û¿¡µµ ¹ß¸ðÁ¦, Á¦ 2Çü ´ç´¢º´, ºñ¸¸ µîÀ» °Ü³ÉÇÑ ´Ù¼öÀÇ ÀüÀÓ»ó, ȤÀº Èĺ¸¹°Áú °³¹ß ´Ü°è PipelineÀ» º¸À¯ÇÏ°í ÀÖ´Ù. 2017³â Àüȯ»çä ¹ßÇàÀ» ÅëÇØ 350¾ï¿øÀÇ Pre-IPO ÀÚ±ÝÀ» À¯Ä¡Çϸç 2018³â »ó¹Ý±â ±â¼úÆò°¡, ÇϹݱ⠱â¼úƯ·Ê »óÀåÀ̶ó´Â ȸ»çÀÇ ¸ñÇ¥ ŸÀÓ¶óÀο¡ ÇÑÃþ °¡±î¿öÁ³´Ù.

III-2-3. À¯ÀüÀÚ°¡À§ ±â¼ú
À¯ÀüÀÚ°¡À§´Â ƯÁ¤ ¿°±â¼­¿­À» ÀνÄÇÏ¿© DNA¸¦ Á¦°Å(Deletion)Çϰųª »ðÀÔ(Insertion)ÇÑ´Ù. ±Ã±ØÀûÀ¸·Î´Â Ÿ±êÀÌ µÇ´Â À¯ÀüÀÚÀÇ È°¼ºÀ» ÀúÇØÇϰųª, ¿øÇÏ´Â À¯ÀüÀÚ¸¦ Ãß°¡ÇÏ¿© À¯ÀüÀÚ¸¦ ±³Á¤ÇÑ´Ù. À¯ÀüÀÚ°¡À§´Â ¹ßÀü ¼ø¼­¿¡ µû¶ó 1¼¼´ë ZFN(Zinc Finger Nucleases), 2¼¼´ë TALEN(Transcription Activator-Like Effector Nucleases), 3¼¼´ë CRISPR/Cas9·Î ±¸ºÐµÈ´Ù. 3¼¼´ë CRISPR/Cas9°¡ ±âÁ¸ ¼¼´ëÀÇ À¯ÀüÀÚ°¡À§º¸´Ù Á¤±³ÇÏ°í È¿À²ÀûÀÌ¸ç ¿¬±¸µµ °¡Àå È°¹ßÇÏ°Ô ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Ù.
CRISPR/Cas9´Â ¹ÚÅ׸®¾Æ³ª ¼¼±ÕÀÌ ¿ÜºÎ¿¡¼­ ħÀÔÇÑ ¹ÙÀÌ·¯½ºÀÇ À¯ÀüÀÚ¸¦ ÀúÀåÇÑ µÚ, ÈÄ¿¡ ÀçħÀÔÇÏ¿´À» ¶§ ÇØ´ç ¹ÙÀÌ·¯½ºÀÇ À¯ÀüÀÚ¸¦ Àý´ÜÇÔÀ¸·Î¼­ ¹ÚÅ׸®¾Æ¸¦ º¸È£ÇÏ´Â ÈÄõÀû ¸é¿ª(Adaptive Immunity) ½Ã½ºÅÛ¿¡¼­ À¯·¡ÇÑ´Ù. CRISPR/Cas9´Â ±× ÀÚü°¡ À¯ÀüÀÚ Àý´Ü È¿¼ÒÀÇ ±â´ÉÀÌ ÀÖ¾î º°µµÀÇ Á¦ÇÑ È¿¼Ò¿ÍÀÇ °áÇÕ °úÁ¤ÀÌ ÇÊ¿ä ¾øÀ¸¸ç, À¯ÀüÀÚ ÀÎÁö Ãø¸é¿¡¼­µµ º°µµÀÇ µµ¸ÞÀÎÀ» ±¸¼ºÇÏÁö ¾Ê°í sgRNA(single guide RNA)ÀÇ »óº¸ÀûÀÎ ¼­¿­À» ÀÌ¿ëÇÑ´Ù´Â ÀåÁ¡ÀÌ ÀÖ´Ù. µû¶ó¼­ À¯ÀüÀÚ Àý´Ü ¿ªÇÒÀ» ÇÏ´Â Cas9 ´Ü¹éÁú ¿Ü¿¡´Â ¼­¿­ ¼±ÅÃÀ» À§ÇÑ º°µµÀÇ ´Ü¹éÁúÀÌ ÇÊ¿äÇÏÁö ¾Ê±â ¶§¹®¿¡ Á¦ÀÛ ±â°£ÀÌ ÂªÀ¸¸ç ¸¹Àº À¯ÀüÀÚ Áúȯ¿¡ ´Ü½Ã°£¿¡ Àû¿ëµÉ ¼ö ÀÖ´Ù.
CRISPR´Â ´Ù¾çÇÑ »ê¾÷¿¡ È°¿ëµÉ ¼ö ÀÖ´Ù´Â ÀáÀç·Â ¶§¹®¿¡ È°¹ßÇÑ ¿¬±¸°¡ ÁøÇàµÇ°í ÀÖ´Ù. Occams Business Research & consulting¿¡¼­ ¹ßÇàÇÑ CRISPR ½ÃÀåÀü¸Á ÀÚ·á(2016.04)¿¡ µû¸£¸é, ±Û·Î¹ú CRISPR ½ÃÀå ±Ô¸ð´Â 2014³â ¾à 2¾ï´Þ·¯ ±Ô¸ð¿¡¼­ 2022³â 23¾ï´Þ·¯ ±Ô¸ð±îÁö 8³â°£ 10¹è ÀÌ»ó ¼ºÀåÇÒ °ÍÀ̶ó°í ÇÑ´Ù. CRISPR ±â¼úÀÌ ºñ±³Àû ºü¸£°Ô »ó¿ëÈ­µÉ ¼ö ÀÖ´Â ºÐ¾ß´Â ³óÀÛ¹°°ú °¡ÃàÀÇ °³·®¸ðµ¨À» ÅëÇØ »ý»êµÈ À¯ÀüÀÚÀçÁ¶ÇÕ½ÄÇ°ÀÌ´Ù. µ¿½Ä¹°ÀÇ À¯ÀüÀÚ¸¦ ±³Á¤ÇÏ¿© º´ÃæÇØ ¾ø´Â ³óÀÛ¹°°ú Áúº´¿¡¼­ ÀÚÀ¯·Î¿î °¡ÃàÀ» »ý»êÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù. ºñÁ¤»óÀûÀÎ À¯ÀüÀÚ¿¡ ÀÇÇØ ¹ß»ýÇÏ´Â À¯Àü ¹× ³­Ä¡¼º ÁúȯÀ» ±Ùº»ÀûÀ¸·Î Ä¡·áÇÒ ¼ö Àֱ⠶§¹®¿¡ ÇâÈÄ Àΰ£ÀÇ Áúº´ Ä¡·á ºÐ¾ß¿¡¼­µµ ¼ö¿ä°¡ ±ÞÁõÇÒ °ÍÀ¸·Î ±â´ëµÈ´Ù. ÇÏÁö ¸¸ Ä¡·á ¸ñÀûÀÇ ¿¬±¸´Â ´ëºÎºÐÀÌ ÀüÀÓ»óÀ̳ª ÀÓ»ó 1»ó µî Ãʱ⠴ܰèÀ̱⠶§¹®¿¡ ½ÇÁ¦ Áúº´ Ä¡·á¿¡ »ç¿ëµÇ±â¿¡´Â ´Ù¼Ò ½Ã°£ÀÌ ¼Ò¿äµÉ °ÍÀ¸·Î Àü¸ÁÇÑ´Ù.

Ä¡·á¿ë CRISPR ±â¼ú »ç¾÷È­¿¡¼­ °¡Àå Áß¿äÇÏ°Ô °í·ÁÇÒ »çÇ×Àº ¿øõ ±â¼ú ƯÇã ¹®Á¦ÀÌ´Ù. ¼¼°è ÃÖÃÊ·Î CRISPR/Cas9 ±â¼ú °ü·Ã ƯÇ㸦 Ãâ¿øÇÑ ¿¬±¸ÆÀÀº UC BerkleyÀÇ JA Doudna¿Í ½º¿þµ§ Umea ´ëÇÐÀÇ E Charpentier ¿¬±¸ÆÀ(2012.05)ÀÌ´Ù. ±× ´ÙÀ½ Çѱ¹ÀÇ ÅøÁ¨ÀÌ 2012³â 10¿ù ƯÇ㸦 Ãâ¿øÇÏ¿´´Ù. ¸¶Áö¸·À¸·Î MIT Broad InstituteÀÇ Feng Zhang ¿¬±¸ÆÀÀÌ 2012³â 12¿ù ƯÇ㸦 Ãâ¿øÇÏ¿´´Âµ¥, ¿ì¼±½É»çÁ¦µµ¶ó´Â Ưº° ¸®ºä ÇÁ·Î±×·¥ ´öºÐ¿¡ °¡Àå ¸ÕÀú ƯÇã±ÇÀ» ÃëµæÇÏ¿´´Ù(2014.04). ÀÌ¿¡ UC ¹öŬ¸® Ãø¿¡¼­ ºÒÇÕ¸®ÇÔÀ» ÁÖÀåÇÏ¸ç ¹Ì±¹ ƯÇãû¿¡ ÀúÃ˽ɻ縦 ½ÅûÇßÀ¸³ª, 2017³â 2¿ù ÀúÃ˽ɻçÀÇ ÀÌÀ¯°¡ ¾ø´Ù´Â ÆÇ°áÀ» ¹Þ°í ÇöÀç Ç×¼Ò ÁßÀÌ´Ù. ¹Ì±¹¿¡¼­´Â MIT Broad°¡, À¯·´¿¡¼­´Â UC Berkley°¡ ¸ÕÀú ƯÇã µî·ÏÀ» ¿Ï·áÇÏ¿´Áö¸¸ ¾ç»ç°£ÀÇ Æ¯Çã ¹®Á¦°¡ ¿ÏÀüÈ÷ ÇØ°áµÇÁö ¾ÊÀº »óÅÂÀ̱⠶§¹®¿¡ ÇâÈÄ CRISPR °³¹ß»çµéÀÌ Æ¯ÇãºÐÀï¿¡¼­ ¿ÏÀüÈ÷ ÀÚÀ¯·Ó±â´Â ¾î·Á¿ï °ÍÀ¸·Î ÆÇ´ÜÇÑ´Ù.
¶ÇÇÑ CRISPR °ü·Ã ±ÔÁ¦¿Í ±â¼ú¿¡ ´ëÇÑ ¾ÈÀü¼º ¹®Á¦µµ °í·ÁÇØ¾ß ÇÑ´Ù. ƯÈ÷ À¯ÀüÀÚ°¡À§ ¿¬±¸¿¡¼­ °¡Àå ³í¶õÀÌ µÇ°í ÀÖ´Â °ÍÀÌ Àΰ£ÀÇ ¹è¾Æ¸¦ ´ë»óÀ¸·Î ÇÑ ¿¬±¸Àε¥, ÀÌ¿¡ ´ëÇؼ­´Â ±¹°¡º°·Î »óÀÌÇÑ ÀÔÀåÀ» ÃëÇÏ°í ÀÖ´Ù. Çѱ¹Àº Àü¼¼°èÀûÀ¸·Î °¡Àå º¸¼öÀûÀÎ ÀÔÀåÀ» °ßÁöÇÏ°í ÀÖ´Ù. Àΰ£ ¹è¾Æ¿Í žÆÀÇ À¯ÀüÀÚ Ä¡·á¿¡ ´ëÇÑ ¿¬±¸´Â Àü¸éÀûÀ¸·Î ±ÝÁöÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç À¯ÀüÀÚ°¡À§ ±â¼úÀ» ÅëÇØ »ý»êµÈ ³óÃà»ê¹° ±ÔÁ¦´Â ³íÀÇ°¡ ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù. Áï, ¾ÆÁ÷±îÁö À¯ÀüÀÚ°¡À§¸¦ ÀÌ¿ëÇÑ »ý¸íü¿¡ Àû¿ëÇØ¾ß ÇÒ ±âÁØ¿¡ ´ëÇÑ »çȸÀûÀÎ ÇÕÀÇ°¡ ÀÌ·ç¾îÁöÁö ¾Ê¾Ò´Ù. Áß±¹°ú ¿µ±¹ µî ¿¬±¸°¡ ºñ±³Àû ÀÚÀ¯·Î¿î ±¹°¡¿¡ µÚÃÄÁöÁö ¾Êµµ·Ï ±Û·Î¹ú ¼öÁØÀÇ À¯¿¬ÇÑ ±ÔÁ¦ È®¸³ÀÌ ÇÊ¿äÇÏ´Ù.

ÅøÁ¨

ÅøÁ¨Àº 3¼¼´ë À¯ÀüÀÚ°¡À§ CRISPR/Cas9(CRISPR: Clustered Regularly Interspaced Short Palindromic Repeats, Cas9: CRISPR associated protein-9) ±â¹Ý À¯ÀüÀÚ ±³Á¤ Ç÷§Æû ±â¼úÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î Àΰ£ Áúº´Ä¡·á¿Í À¯¿ëÇÑ Á¾ÀÚ/µ¿¹°ÀÚ¿øÀ» °³¹ßÇÏ´Â µî ´Ù¾çÇÑ »ê¾÷ºÐ¾ß·Î »ó¾÷È­¸¦ ÃßÁøÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÅøÁ¨Àº 1, 2 3¼¼´ë À¯ÀüÀÚ°¡À§¸¦ ¸ðµÎ ÀÚü °³¹ßÇÏ¿´°í ÃÖ±Ù¿¡´Â 3¼¼´ëÀÎ CRISPR/Cas9¿¡ ÁýÁßÇÏ°í ÀÖ´Ù. 1¼¼´ë ZFN ±â¼ú¿¡ ´ëÇØ Çѱ¹À» Æ÷ÇÔÇÑ 8°³±¹ÀÇ Æ¯Ç㸦 º¸À¯ÇÏ°í ÀÖÀ¸¸ç, 3¼¼´ë CRISPR/Cas9 ±â¼ú ¿øõ ƯÇã´Â ¹Ì±¹, ÀϺ», À¯·´À» ºñ·ÔÇÑ 10°³±¹¿¡¼­ ½É»ç¸¦ ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù. È£ÁÖ¿Í Çѱ¹¿¡¼­´Â 2016³â ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Ò´Ù.
ÅøÁ¨ÀÇ ¿¬±¸ °³¹ß ºÐ¾ß´Â Å©°Ô Ç÷§Æû/Ä¡·áÁ¦/ºÐÀÚÀ°Á¾À¸·Î ³ª´¶´Ù. Ç÷§Æû ºÐ¾ß¿¡¼­´Â À¯ÀüÀÚ°¡À§ ¹× À¯ÀüÀÚ ±³Á¤±â¼úÀÌ ´Ù¾çÇÑ »ê¾÷¿¡ ÀûÇÕ¼ºÀ» °®µµ·Ï ±â´ÉÀ» Çâ»ó½ÃÅ°´Â ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù. Ä¡·áÁ¦ ºÐ¾ß¿¡¼­´Â À¯ÀüÀÚ ±³Á¤ ±â¼úÀ» À¯ÀüÀÚÄ¡·á(in-vivo) ¹× ¼¼Æ÷Ä¡·á±â¼ú°ú Á¢¸ñ(ex-vivo)ÇÏ¿© À¯ÀüÁúȯ ¹× ³­Ä¡Áúȯµé¿¡ ´ëÇÑ Ä¡·áÁ¦·Î °³¹ßÇϱâ À§ÇÑ ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÁÖ¿ä ¿¬±¸ºÐ¾ß´Â Ç÷¿ìº´°ú »þ¸£ÄÚ¸¶¸®Åõ½º(Charcot-Marie-Tooth) Áúȯ, Ç×¾Ï ¸é¿ª¼¼Æ÷ Ä¡·áÁ¦ µîÀÌ´Ù. ¾ÆÁ÷±îÁö µ¿¹°½ÇÇè ´Ü°èÀ̸ç 2018³â ÀüÀÓ»ó ÁøÀÔÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ°í ÀÖ´Ù. ºÐÀÚÀ°Á¾ ºÐ¾ß¿¡¼­´Â À¯ÀüÀÚ°¡À§¸¦ ÅëÇØ ´õ ºü¸£°í ¾ÈÀüÇÏ°Ô ÁÖ¿ä Á¾ÀÚ ¹× µ¿¹°ÀÇ À¯ÀüÁ¤º¸¸¦ ±³Á¤Çϱâ À§ÇÑ ¿¬±¸¸¦ ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù.
ÅøÁ¨Àº 2017³â 8¿ù ¼¼°èÀûÀÎ Á¾ÀÚ ±â¾÷ Monsanto¿Í CRISPR À¯ÀüÀÚ°¡À§ ¿øõ ƯÇã¿¡ ´ëÇÑ ±Û·Î¹ú Licensing-out °è¾àÀ» ü°áÇÏ¿´´Ù. Monsanto´Â ÅøÁ¨ÀÇ À¯ÀüÀÚ°¡À§ ±â¼úÀ» ¿Á¼ö¼ö, Äá, ¸éÈ­ µî ÁÖ¿äÀÛ¹° °³¹ß¿¡ È°¿ëÇÒ °èȹÀÎ °ÍÀ¸·Î ¾Ë·ÁÁ³´Ù. °è¾à±Ý ¹× °³¹ß ´Ü°èº° ¸¶ÀϽºÅæ°ú Á¦Ç° ¸ÅÃâ¿¡ µû¸¥ ·Î¿­Æ¼´Â °ø°³µÇÁö ¾Ê¾Ò´Ù. ÀÌ ¹Û¿¡µµ °°Àº ÇØ 12¿ù Áß±¹ÀÇ À¯ÀüÀÚ ±³Á¤ ÀÛ¹°Àü¹® ±â¾÷ ‘Á¦³ëº¸¹ÙÀÌ¿À’¿Í MOU¸¦ ü°áÇÏ¿´°í ¿ÃÇØ 1¿ù ½Ä¹°°øÀå ±â¹Ý ¹é½Å Àü¹®±â¾÷ ‘¹ÙÀÌ¿À¾Û’°ú ¹é½Å °³¹ß ¹× »ý»ê»ç¾÷ Çù·Â MOU¸¦ ü°áÇÏ´Â µî ´Ù¾çÇÑ Çù·ÂÀ» ÁøÇà ÁßÀÌ´Ù.
¿ÃÇØ ÄÚ½º´Ú ÀÌÀü »óÀåÀ» ¸ñÇ¥·Î ÇÏ°í ÀÖ´Â ÅøÁ¨Àº Áö³­ 1¿ù 300¾ï¿øÀÇ Pre-IPO ÅõÀÚÀÚ±ÝÀ» ¸¶·ÃÇÏ¿© »óÀå Áغñ¿¡ ¹ÚÂ÷¸¦ °¡Çß´Ù. ÅøÁ¨Àº ¿À´Â 3¿ù ±â¼ú¼º Æò°¡¸¦ ¹Þ°í °á°ú°¡ ³ª¿À´Â 6~7¿ù°æ »óÀå ½É»ç¸¦ û±¸ÇÒ °èȹÀÌ´Ù. À̸£¸é 10~11¿ù°æ ½É»ç °á°ú°¡ ³ª¿Ã °ÍÀ¸·Î ¿¹»óµÈ´Ù.

III-2-4. Ç×ü ¹× ¼¼Æ÷Ä¡·áÁ¦

ABL¹ÙÀÌ¿À´Â ÀÌÁßÇ×ü(ȤÀº ÀÌÁßƯÀ̼ºÇ×ü, Bispecific Antibody) ±â¼ú°ú ADC(Antibody Drug Conjugate: Ç×ü-¾à¹° °áÇÕ¹°Áú) °ü·Ã ¿øõ±â¼úÀ» ¹ÙÅÁÀ¸·Î Ç×¾Ï ¹× ½Å°æÅðÇ༺ Áúȯ Ä¡·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÀÌÁßÇ×ü¶õ ÇϳªÀÇ Ç×ü·Î µÎ °³ÀÇ ´Ù¸¥ Ç׿ø(Ÿ±ê)¿¡ ÀÛ¿ëÇÏ¿© Ä¡·áÈ¿°ú¸¦ ³ôÀÎ Â÷¼¼´ë Ç×üġ·á ±â¼úÀ» ÀÏÄ´´Ù. ABL¹ÙÀÌ¿ÀÀÇ ÀÌÁßÇ×ü Ç÷§ÆûÀº ¸é¿ª ¼¼Æ÷ È°¼ºÈ­¿¡ È¿°úÀûÀ̸ç Ç÷³úÀ庮(BBB:Brain Blood Barrier)À» Åë°úÇÒ ¼ö ÀÖ´Ù´Â ÀåÁ¡ÀÌ ÀÖ´Ù. ABL¹ÙÀÌ¿ÀÀÇ PipelineÀº ÀÌÁßÇ×ü Ç÷§Æû ±â¹Ý Ç×¾Ï Ä¡·á Èĺ¸¹°Áú ABL001, ¸é¿ª-Ç×¾Ï Ä¡·á Èĺ¸¹°Áú ABL101-108, ·¹°íÄ͹ÙÀÌ¿À»çÀ̾ð½ºÀÇ ADC Ç÷§Æû ±â¹Ý Ç÷¾×¾Ï ¹× °íÇü¾Ï Ä¡·á Èĺ¸¹°Áú ABL201-204¿Í Ç÷³úÀ庮 Åë°ú ÀÌÁßÇ×ü ±â¹ÝÀÇ ÆÄŲ½¼º´ Ä¡·á Èĺ¸¹°Áú ABL301ÀÇ ³× °¡Áö·Î ±¸ºÐµÈ´Ù.
ABL001Àº Ç÷°ü³»ÇǼºÀåÀÎÀÚ(VEGF)¿Í Dll4¿¡ µ¿½Ã¿¡ °áÇÕÇÏ´Â ÀÌÁßÇ×ü·Î °íÇü¾Ï Ä¡·á¸¦ Ÿ±êÇÏ°í ÀÖ´Ù. 2017³â 7¿ù ½ÄÇ°ÀǾàÇ°¾ÈÀüó·ÎºÎÅÍ ÀÓ»ó 1»ó ½ÂÀÎÀ» ¹Þ¾Æ ±¹³» ÃÖÃÊ·Î ÀÓ»ó ½ÃÇè¿¡ µ¹ÀÔÇÏ¿´°í, ÀÓ»ó 1»ó ¿Ï·á ÈÄ ±Û·Î¹ú ±â¼úÀÌÀüÀ» °èȹÇÏ°í ÀÖ´Ù. ±¹°¡Ç׾Ͻžళ¹ß»ç¾÷´Ü°ú °øµ¿À¸·Î ABL001¿¬±¸°³¹ßÀ» ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù. ÀÌ ¹Û¿¡µµ Á¾¾ç ¼¼Æ÷¿Í PD-1(¸é¿ª üũÆ÷ÀÎÆ® ¾ïÁ¦Á¦)À» µ¿½Ã¿¡ Ÿ±êÇÏ¿© Ç×¾ÏÈ¿°ú¸¦ ±Ø´ëÈ­½ÃÅ°´Â ÀÌÁßÇ×ü(ABL101-108)¸¦ ¿¬±¸°³¹ß ÁßÀÌ´Ù. ADC ±â¹Ý Ç×üġ·áÁ¦´Â 2018³â ºñÀÓ»ó µ¶¼º½ÇÇè¿¡ µé¾î°¥ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù.
ABL¹ÙÀÌ¿À´Â 2017³â 3¿ù µ¿¾Æ¿¡½ºÆ¼, µ¿¾Æ½î½Ã¿ÀȦµù½º¿Í Ç×ü½Å¾à °³¹ßÀ» À§ÇÑ ¾çÇØ°¢¼­¸¦ ü°áÇÏ¿´´Ù. °è¾à ³»¿ëÀº Èĺ¸¹°ÁúÀÇ °øµ¿¿¬±¸, ¼¼Æ÷ ÁÖ °³¹ß ¹× °øÁ¤ °³¹ß, »ý»ê, »ó¾÷È­±îÁö Æ÷ÇÔÇÑ´Ù. µ¿¾Æ¿¡½ºÆ¼´Â ABL¹ÙÀÌ¿À¿Í ÇÔ²² Ç×ü½Å¾à Èĺ¸¹°ÁúÀ» ¿¬±¸ÇÏ´Â µ¿½Ã¿¡ Ãß°¡ ¹°Áú ¹ß±¼, ÀÓ»ó °³¹ß°ú »ó¾÷È­¸¦ ´ã´çÇϸç, µ¿¾Æ½î½Ã¿ÀȦµù½º´Â Èĺ¸¹°Áú µµÃâ ÀÌÈÄÀÇ °³¹ß°ú »ý»êÀ» ´ã´çÇÑ´Ù.

À¯Æ¿·º½º´Â ¸é¿ªÄ¡·áÁ¦ ±â¹Ý Ç×¾Ï ¼¼Æ÷Ä¡·áÁ¦ ¹× Ç×üġ·áÁ¦¸¦ °³¹ßÇÏ´Â ¹ÙÀÌ¿À º¥Ã³ÀÌ´Ù. ¼¼Æ÷Ä¡·áÁ¦ÀÇ °æ¿ì ¾Ï ¼¼Æ÷¸¦ Æı«ÇÏ´Â T¼¼Æ÷¸¸À» °ñ¶ó³» ´ë·® ¹è¾çÇÑ ÈÄ È¯ÀÚ¿¡°Ô ´Ù½Ã Åõ¿©ÇÏ´Â ¹æ½ÄÀ¸·Î ¾ÏÀ» Ä¡·áÇÑ´Ù. Ç×üġ·áÁ¦´Â T¼¼Æ÷ È°¼ºÈ­ ¼ö¿ëü¿¡ ÀÛ¿ëÇÏ¿© ¾Ï ¼¼Æ÷ Æı«¸¦ µ½´Â´Ù. À¯Æ¿·º½ºÀÇ Å¸±êÇ×ü 4-1BB´Â T¼¼Æ÷¸¦ ¾ïÁ¦ÇÏ´Â ¼ö¿ëü¸¦ Â÷´ÜÇÏ´Â ±âÀüÀÇ ¿Éµðº¸, Å°Æ®·ç´Ù¿Í Â÷ÀÌÁ¡À» °¡Áø´Ù.
ÁÖ¿ä PipelineÀ¸·Î´Â ÀÓ»ó 2»ó Çã°¡ ½ÅûÇÑ ¾Ç¼º¸²ÇÁÁ¾(Ç÷¾×¾Ï) T¼¼Æ÷Ä¡·á Èĺ¸¹°Áú EBViNT, ÀÓ»ó 1»óÀ» ÁøÇà ÁßÀÎ ¾Ç¼º ³úÁ¾¾ç Ä¡·á Èĺ¸¹°Áú TERTiNT¿Í Æó¾Ï Ä¡·á Èĺ¸¹°Áú WTiNTÀÌ ÀÖ´Ù. À̸£¸é 2018³â Á߹ݿ¡ TERTiNT¿Í WTiNTÀÇ ÀÓ»ó ½ÃÇèÀÌ ¿Ï·áµÉ °ÍÀ¸·Î ¿¹»óÇÑ´Ù. Ç×üġ·áÁ¦ PipelineÀº ÀüÀÓ»óÀ» ÁøÇà ÁßÀÎ 4-1BB Ÿ±ê EU101ÀÌ ´ëÇ¥ÀûÀÌ´Ù. üũÆ÷ÀÎÆ® ¾ïÁ¦Á¦¿Í º´¿ë ¶Ç´Â Ç×¾ÏÈ­Çпä¹ý°ú º´¿ë ½Ã Á¾¾çÁ¦°Å¿¡ ¿ì¼öÇÑ È¿°ú°¡ ÀÖ´Ù´Â °ÍÀ» µ¿¹°½ÇÇè¿¡¼­ È®ÀÎÇÑ ¹Ù ÀÖ´Ù.
2016³â 3¿ù ±¹¸³¾Ï¼¾ÅÍ¿Í ‘¸é¿ª¼¼Æ÷Ä¡·áÁ¦ Á¦Á¶ °øÁ¤ ƯÇ㠵¡ ´ëÇÑ ±â¼úÀÌÀü°ú »ó¿ëÈ­¿¡ ´ëÇÑ Çù¾àÀ» ü°áÇÏ¿© °øµ¿À¸·Î ÀÓ»ó½ÃÇèÀ» ÁøÇàÇÏ°í ÀÖ´Ù. 2017³â 9¿ù¿¡´Â Áß±¹ È­ÇØÁ¦¾à(Zhejiang Huahai Pharmaceutical)°ú ¸é¿ªÇ×¾Ï Ç×üġ·áÁ¦ EU101ÀÇ ±â¼úÀÌÀü °è¾àÀ» ü°áÇÏ¿´´Ù. ±â¼úÀÌÀü ´ë±ÝÀº ¸¶ÀϽºÅæÀ» Æ÷ÇÔÇÏ¿© 850¸¸ ´Þ·¯ÀÌ°í »ó¾÷È­ ÈÄ ·Î¿­Æ¼´Â º°µµ·Î ¼öÃëÇÒ ¿¹Á¤ÀÌ´Ù. È­ÇØÁ¦¾àÀº 3õ¸¸´Þ·¯(¾à 345¾ï¿ø)¿¡ À¯Æ¿·º½º ÁöºÐ ¾à 18.8%¸¦ ÀμöÇÏ´Â °è¾àµµ ÇÔ²² ü°áÇÏ¿´´Ù.

¹Úº´¿ì ±âÀÚ  bwpark0918@pharmstock.co.kr

<ÀúÀÛ±ÇÀÚ © ÆʽºÅ¹, ¹«´Ü ÀüÀç ¹× Àç¹èÆ÷ ±ÝÁö>

¹Úº´¿ì ±âÀÚÀÇ ´Ù¸¥±â»ç º¸±â
iconÀαâ±â»ç
±â»ç ´ñ±Û 0°³
Àüüº¸±â
ù¹ø° ´ñ±ÛÀ» ³²°ÜÁÖ¼¼¿ä.
¿©¹é
¿©¹é
¿©¹é
Back to Top